上海2026年1月5日 /美通社/ -- 默沙東（默沙東是美國新澤西州羅威市默克公司的公司商號）宣布，全球首個且目前唯一[1]突破性療法激活素信號傳導抑制劑（ASI）欣瑞來®（注射用索特西普）已獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準，適用于治療WHO功能分級（FC）Ⅱ-Ⅲ級的肺動脈高壓（PAH，WHO第1組）成年患者，以改善患者的運動能力和WHO功能分級[2]。ASI是針對PAH病因治療的新型生物制劑，此次獲批是基于Ⅲ期臨床試驗STELLAR的研究數(shù)據(jù)。
默沙東全球高級副總裁、默沙東中國總裁唐凱宇表示："PAH具有高致殘率與高致死率，給患者家庭及社會帶來沉重負擔[3]。欣瑞來®（注射用索特西普）將為中國境內(nèi)PAH患者提供全新機制的治療選擇，也再次詮釋了默沙東發(fā)揮前沿科學力量拯救生命、改善生活的價值理念。"
PAH是一種相對少見、治療棘手的心血管疾病，研究提示不進行針對性治療的特發(fā)性PAH患者出現(xiàn)癥狀后的中位生存期僅2.8 年[4]。隨著疾病進展，PAH患者運動受限程度持續(xù)增加，嚴重者甚至不能進行任何體力活動，生活質(zhì)量受到嚴重影響[5]，新診斷患者5年死亡率高達40%[6]，模型預測顯示，PAH的發(fā)病和患病病例數(shù)仍將逐年增加，預示未來肺動脈高壓的防控將面臨重大挑戰(zhàn)，患者亟需創(chuàng)新治療改善生活質(zhì)量及預后[5],[7]。
廣東省醫(yī)學科學院副院長、廣東省人民醫(yī)院心血管內(nèi)科主任荊志成教授表示："PAH的肺血管發(fā)生病理性重構，血管負荷進行性加重，并最終導致右心室肥厚與結構改變。‘激活素-骨形態(tài)發(fā)生蛋白'信號通路失衡，激活素A水平升高，是驅(qū)動PAH肺小動脈結構改變的關鍵[8],[9]。索特西普治療肺動脈高壓適應癥在中國境內(nèi)獲批，標志著中國PAH治療從擴血管對癥治療邁入逆轉肺血管重構的新篇章，拉開了PAH對因治療的新時代帷幕，為中國境內(nèi)PAH患者帶來全新的治療選擇。"
默沙東全球高級副總裁、默沙東中國研發(fā)中心總裁李正卿博士表示："作為行業(yè)的創(chuàng)新引領者，默沙東始終致力于推動前沿研究不斷取得突破，努力為患者帶來切實改善健康的解決方案。欣瑞來®（注射用索特西普）是全球首個針對PAH病因治療的創(chuàng)新方案，有望為中國PAH的臨床治療帶來提升運動能力與延長生存的全新選擇。"
關于默沙東在心血管領域的承諾
默沙東在心血管疾病治療領域擁有深厚的積淀和持續(xù)的創(chuàng)新動力。自70多年前推出首款心血管治療藥物以來，我們始終致力于推動科學進步，深入探索心血管相關疾病的本質(zhì)。心血管疾病依然是21世紀全球最嚴峻的健康挑戰(zhàn)之一，也是全球首要死亡原因，每年約有1800萬人因此失去生命。
心血管疾病治療領域的進展，能為全球患者與衛(wèi)生系統(tǒng)帶來至關重要的改善。作為行業(yè)的創(chuàng)新引領者，默沙東始終堅持科學卓越，貫穿新藥研發(fā)、審批和全生命周期管理的每一個階段。我們積極與全球心血管及肺部疾病領域的專家緊密合作，推動前沿研究不斷取得突破，努力為全球患者帶來切實改善健康的解決方案。
關于默沙東
在默沙東（默沙東是美國新澤西州羅威市默克公司的公司商號），我們齊心協(xié)力追求共同的目標：我們發(fā)揮前沿科學的力量，在全球范圍內(nèi)拯救生命、改善生活。130多年來，我們通過研發(fā)重要藥物和疫苗，為全人類帶來希望。我們致力成為頂尖的研究密集型生物制藥公司——當下，我們正處于研發(fā)前線，推出創(chuàng)新解決方案，以推進人類和動物疾病的預防和治療。我們建立了一個多元、包容的全球員工體系，以負責的態(tài)度經(jīng)營每一天，確保所有人、所有社區(qū)都能有一個安全、可持續(xù)和健康的未來。更多信息，請訪問www.msd.com，并在X（前身為Twitter）、LinkedIn和YouTube平臺關注我們。
關于默沙東中國
中國是默沙東全球增長戰(zhàn)略中至關重要的一部分。默沙東中國總部設在上海，同時在北京設有研發(fā)中心，分別在杭州、寧波和天津設有工廠，實現(xiàn)了研發(fā)、制造和商業(yè)運營三擎合一。我們?nèi)娜?，向中國大眾提供高質(zhì)量的創(chuàng)新藥物、疫苗和服務，造福中國社會。更多信息，敬請訪問默沙東中國官網(wǎng)，或關注默沙東中國在微信上的官方社交媒體賬號。
默沙東前瞻性聲明
默沙東是美國新澤西州羅威市默克公司的公司商號（下稱"公司"）。本新聞稿包含根據(jù)《1995 年美國私人證券訴訟改革法案》之安全條款而做出的"前瞻性聲明"。本文內(nèi)容基于公司管理層當前的看法和預期，并且受制于可能出現(xiàn)的重大風險和不確定因素。默沙東不保證在研產(chǎn)品能獲得所需的監(jiān)管部門批準或取得商業(yè)成功。如果相關假設與現(xiàn)實有所出入、出現(xiàn)風險，或發(fā)生不確定情況，實際結果可與前瞻性聲明中的預期有實質(zhì)上的差異。
風險和不確定因素包括但不僅限于一般行業(yè)情況與競爭、一般經(jīng)濟因素（包括利率與匯率浮動）、美國及其他國家制藥行業(yè)監(jiān)管以及醫(yī)療政策的影響、全球范圍內(nèi)控制醫(yī)療成本的趨勢、技術發(fā)展、競爭對手獲得的新產(chǎn)品與專利、新產(chǎn)品開發(fā)固有的挑戰(zhàn)（包括獲得監(jiān)管部門批準）、默沙東對未來市場形勢做出準確預測的能力、生產(chǎn)上的困難或遲延、國際經(jīng)濟金融狀況不穩(wěn)定與主權風險、對默沙東專利和其它創(chuàng)新產(chǎn)品保護的有效性的依賴程度，以及公司面臨專利訴訟和/或監(jiān)管行動的風險。
默沙東沒有義務就新信息、未來事件或其它原因?qū)θ魏吻罢靶月暶鬟M行公開的更新。尚有其它因素可能導致實際結果與前瞻性聲明存在實質(zhì)性差異，請參見默沙東2024年年報10-K報表以及公司在美國證券交易所備案的其它文件（可在美國證券交易所網(wǎng)站www.sec.gov上查閱）。
[1] 截至2026年1月5日。 [2] 注射用索特西普說明書。 [3] 中華醫(yī)學會心血管病學分會精準心血管病學學組. 單基因遺傳性心血管疾病基因診斷指南. 中華心血管病雜志, 2019, 47(3): 175-196 [4] Hoeper MM, Pausch C, Grünig E et al. Temporal trends in pulmonary arterial hypertension: results from the COMPERA registry. Eur Respir J 2022; 59. [5] Humbert M, Kovacs G, Hoeper MM et al. 2022 ESC/ERS Guidelines for the diagnosis and treatment of pulmonary hypertension. Eur Heart J 2022; 43: 3618–3731 [6] Cascino TM, Sahay S, Moles VM, McLaughlin VV. A new day has come: Sotatercept for the treatment of pulmonary arterial hypertension. J Heart Lung Transplant 2025; 44: 1–10. [7] Qiu J-Y, Qiu L-H, Huang S-S et al. Pulmonary arterial hypertension: a long-standing and nonnegligible burden over three decades. Sci Bull (Beijing) 2025; 70: 1766–1769 [8] Yung L-M, Yang P, Joshi S et al. ACTRIIA-Fc rebalances activin/GDF versus BMP signaling in pulmonary hypertension. Sci Transl Med 2020; 12. [9] Guignabert C, Savale L, Boucly A et al. Serum and Pulmonary Expression Profiles of the Activin Signaling System in Pulmonary Arterial Hypertension. Circulation 2023; 147: 1809–1822. |
