傳奇生物CARTITUDE-4四項(xiàng)研究成果即將亮相2024ASH年會(huì)

MRD數(shù)據(jù)將在第 66屆美國(guó)血液學(xué)會(huì) (ASH) 年會(huì)上進(jìn)行口頭報(bào)告

南京2024年11月6日 /美通社/ -- 當(dāng)?shù)貢r(shí)間2024年11月5日，傳奇生物（NASDAQ: LEGN）在美國(guó)新澤西薩默特將公布3期CARTITUDE-4研究最新的微小殘留病（MRD）陰性率數(shù)據(jù)。該研究評(píng)估了對(duì)來那度胺耐藥且既往接受過一至三線治療的多發(fā)性骨髓瘤患者接受CARVYKTI^®（西達(dá)基奧侖賽，cilta-cel）或標(biāo)準(zhǔn)治療（SoC）的療效對(duì)比。該數(shù)據(jù)將于2024年12月9日（星期一）太平洋時(shí)間下午5:45在圣地亞哥舉行的第 66 屆ASH年會(huì)上進(jìn)行口頭報(bào)告。

傳奇生物首席執(zhí)行官黃穎博士表示："今年的ASH數(shù)據(jù)繼續(xù)凸顯了我們?cè)陉P(guān)鍵臨床領(lǐng)域的進(jìn)展，這些進(jìn)展旨在幫助醫(yī)療保健專業(yè)人員為多發(fā)性骨髓瘤患者決定最佳治療方案。MRD陰性率是多發(fā)性骨髓瘤患者生存期延長(zhǎng)的預(yù)后標(biāo)志?？傮w和持續(xù)MRD陰性率的顯著提高進(jìn)一步支持了CARVYKTI^®在多發(fā)性骨髓瘤的二線治療中，相較于標(biāo)準(zhǔn)療法，是一種變革性的治療選擇。"

來自CARTITUDE-4的數(shù)據(jù)支持了美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）和歐盟委員會(huì)（EC）在今年早些時(shí)候批準(zhǔn)CARVYKTI^®用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者，這些患者既往至少接受過一線治療，包括一種蛋白酶體抑制劑（PI）和一種免疫調(diào)節(jié)劑（IMiD）且對(duì)來那度胺耐藥。CARVYKTI^®是首款且唯一獲批用于治療既往至少接受過一線治療的多發(fā)性骨髓瘤患者的靶向BCMA CAR-T細(xì)胞療法。在全球范圍內(nèi)，CARVYKTI目前已在五個(gè)國(guó)家上市，治療患者已逾4000名。

ASH 演講（2024 年 12 月 7-10 日）

關(guān)于CARVYKTI^®（CILTA-CEL，西達(dá)基奧侖賽）

西達(dá)基奧侖賽是一種靶向B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR-T）療法，使用嵌合抗原受體（CAR）的轉(zhuǎn)基因?qū)颊咦陨淼腡細(xì)胞進(jìn)行修飾，以識(shí)別和消除表達(dá)BCMA的細(xì)胞。BCMA主要表達(dá)于惡性多發(fā)性骨髓瘤B細(xì)胞譜系、晚期B細(xì)胞和漿細(xì)胞的表面。西達(dá)基奧侖賽的CAR蛋白具有兩種靶向BCMA單域抗體，對(duì)表達(dá)BCMA的細(xì)胞具有高親和力，在與表達(dá)BCMA的細(xì)胞結(jié)合后，CAR可促進(jìn)T細(xì)胞活化、擴(kuò)增，繼而清除靶細(xì)胞^[1]。

2017年12月，楊森與傳奇生物簽訂了全球獨(dú)家許可和合作協(xié)議，以開發(fā)和商業(yè)化西達(dá)基奧侖賽。2022年2月，西達(dá)基奧侖賽獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)上市，5月獲得歐盟委員會(huì)（EC）授予的附條件上市許可，9月獲得日本厚生勞動(dòng)?。∕HLW）批準(zhǔn)上市，用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者，商品名為CARVYKTI^®。2024年4月，西達(dá)基奧侖賽先后被美國(guó)FDA、歐盟委員會(huì)批準(zhǔn)用于復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者的二線治療，對(duì)這些患者既往至少接受過一線治療，包括一種蛋白酶體抑制劑（PI）和一種免疫調(diào)節(jié)劑（IMiD）且對(duì)來那度胺耐藥。2024年8月，西達(dá)基奧侖賽獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)上市，用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者，既往接受過至少三線治療后進(jìn)展（至少使用過一種蛋白酶體抑制劑及免疫調(diào)節(jié)劑）。

西達(dá)基奧侖賽于2019年12月在美國(guó)和2020年8月在中國(guó)獲得突破性療法認(rèn)定。此外，西達(dá)基奧侖賽于2019年4月獲得歐盟委員會(huì)優(yōu)先藥物資格認(rèn)定。美國(guó)FDA、歐洲EMA和日本PMDA分別于2019年2月、2020年2月及2020年6月授予西達(dá)基奧侖賽孤兒藥資格認(rèn)定。2022年3月，歐洲藥品管理局的孤兒藥品委員會(huì)一致建議，根據(jù)臨床數(shù)據(jù)（治療后完全緩解率有所改善且持續(xù)存在）維持西達(dá)基奧侖賽的孤兒藥認(rèn)定。

關(guān)于CARTITUDE-4

CARTITUDE-4 (NCT04181827) 是一項(xiàng)國(guó)際、隨機(jī)、開放標(biāo)簽的3期研究，評(píng)估西達(dá)基奧侖賽與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達(dá)雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在既往接受過一至三線治療（包括一種PI和一種IMiD）的復(fù)發(fā)且對(duì)來那度胺耐藥的多發(fā)性骨髓瘤成人患者中的療效和安全性^[2]。

關(guān)于多發(fā)性骨髓瘤

多發(fā)性骨髓瘤被認(rèn)為是不可治愈的血液腫瘤，是由于骨髓中的漿細(xì)胞過度增殖導(dǎo)致的惡性疾病^[3]。預(yù)計(jì)2024年美國(guó)將有超過35000人被診斷為多發(fā)性骨髓瘤，超過12000人死于該疾病^[4]。雖然一些多發(fā)性骨髓瘤患者無明顯癥狀，大多數(shù)患者是由于出現(xiàn)癥狀而被確診，這些癥狀可能包括骨病、低血細(xì)胞計(jì)數(shù)異常、血鈣升高、腎臟問題或感染等^[5]。

關(guān)于傳奇生物

傳奇生物（NASDAQ：LEGN）成立于2014年，是一家集腫瘤免疫細(xì)胞療法研發(fā)、臨床、生產(chǎn)及商業(yè)化開發(fā)于一體的跨國(guó)生物制藥公司，位列全球免疫細(xì)胞療法領(lǐng)域第一方陣，全球員工總數(shù)逾2000人。目前通過與楊森的合作，首款產(chǎn)品西達(dá)基奧侖賽（cilta-cel）于2022年獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）、日本厚生勞動(dòng)?。∕HLW）批準(zhǔn)上市，并獲得歐盟委員會(huì)（EC）附條件上市許可，有望解決多發(fā)性骨髓瘤治療的世界級(jí)難題。2022年底，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局正式受理西達(dá)基奧侖賽的新藥上市申請(qǐng)（NDA），并于2023年1月納入優(yōu)先審評(píng)程序。2024年8月，西達(dá)基奧侖賽在中國(guó)批準(zhǔn)上市，用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者，既往接受過至少三線治療后進(jìn)展（至少使用過一種蛋白酶體抑制劑及免疫調(diào)節(jié)劑）。此外，公司還有多款在研細(xì)胞療法，用于血液瘤、實(shí)體瘤及其它疑難疾病的治療。

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關(guān)于前瞻性陳述的注意事項(xiàng)

本新聞稿中關(guān)于未來預(yù)期、計(jì)劃和前景的陳述，以及關(guān)于非歷史事實(shí)事項(xiàng)的任何其他陳述，均構(gòu)成1995年《私人證券訴訟改革法案》所指的“前瞻性陳述”。這些陳述包括但不限于：與傳奇生物的戰(zhàn)略和目標(biāo)的有關(guān)表述；與CARVYKTI^®有關(guān)的陳述，包括傳奇生物對(duì)CARVYKTI^®及其治療潛力的預(yù)期；與 CARTITUDE 臨床開發(fā)項(xiàng)目中正在進(jìn)行的研究的潛在結(jié)果有關(guān)的陳述；以及傳奇生物候選產(chǎn)品的潛在優(yōu)勢(shì)。“預(yù)期”、“相信”、“繼續(xù)”、“可能”、“估計(jì)”、“期望”、“打算”、“可以”、“計(jì)劃”、“潛在”、“預(yù)測(cè)”、“預(yù)計(jì)”、“應(yīng)該”、“目標(biāo)”、“將”、“會(huì)”和類似表達(dá)旨在識(shí)別前瞻性陳述，但并非所有前瞻性陳述都包含這些識(shí)別詞。盡管并非所有前瞻性表述都包含這些識(shí)別詞，但類似表述旨在識(shí)別前瞻性表述。由于各種重要因素的影響，實(shí)際結(jié)果可能與這些前瞻性陳述所顯示的結(jié)果存在實(shí)質(zhì)性差異。傳奇生物技術(shù)公司的預(yù)期可能會(huì)受到以下因素的影響：新藥開發(fā)過程中的不確定性；意外的臨床試驗(yàn)結(jié)果，包括對(duì)現(xiàn)有臨床數(shù)據(jù)的額外分析或意外的新臨床數(shù)據(jù)；意外的監(jiān)管行動(dòng)或延遲，包括要求提供額外的安全性和/或有效性數(shù)據(jù)或數(shù)據(jù)分析，或政府的一般監(jiān)管；由于我們的第三方合作伙伴采取行動(dòng)或不采取行動(dòng)而造成的意外延遲；傳奇生物技術(shù)公司的專利或其他專有知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)受到挑戰(zhàn)而產(chǎn)生的不確定性，包括美國(guó)訴訟過程中的不確定性；政府、行業(yè)和一般產(chǎn)品定價(jià)及其他政治壓力；以及傳奇生物于2024年3月19日向美國(guó)證券交易委員會(huì)提交的20-F表格年度報(bào)告的“風(fēng)險(xiǎn)因素”部分所討論的其他因素。如果以上一項(xiàng)或多項(xiàng)風(fēng)險(xiǎn)或不確定性成為現(xiàn)實(shí)，或者如果基本假設(shè)被證明不正確，則實(shí)際結(jié)果可能與本新聞稿中所述的預(yù)期、相信、估計(jì)或期望的結(jié)果存在重大差異。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發(fā)布之日的情況。傳奇生物明確聲明，無論是由于新信息、未來事件還是其他原因，均不承擔(dān)更新任何前瞻性陳述的義務(wù)。

參考文獻(xiàn)：

[1]  CARVYKTI? 處方信息。Horsham, PA: Janssen Biotech, Inc.
[2]  ClinicalTrials.Gov. 一項(xiàng)針對(duì)B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T療法JNJ-68284528與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達(dá)雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在復(fù)發(fā)和來那度胺耐藥的多發(fā)性骨髓瘤（CARTITUDE-4）患者中的比較研究。https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT04181827. 2024年3月.
[3] 美國(guó)癌癥協(xié)會(huì)。多發(fā)性骨髓瘤簡(jiǎn)介：https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/about/what-is-multiple-myeloma.html. 2024年3月.
[4] 美國(guó)癌癥協(xié)會(huì)。"關(guān)于多發(fā)性骨髓瘤的關(guān)鍵統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)" https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/about/key-statistics.html. 2024年3月.
[5] 美國(guó)癌癥協(xié)會(huì)。多發(fā)性骨髓瘤:早期發(fā)現(xiàn)、診斷和分期.https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf. 2023年3月.