歐盟委員會批準(zhǔn) CARVYKTI?用于復(fù)發(fā)和難治性多發(fā)性骨髓瘤患者的二線治療

該一次性輸注療法的新適應(yīng)癥將為首次復(fù)發(fā)的患者提供免于治療的緩解

南京2024年4月23日 /美通社/ -- 當(dāng)?shù)貢r間2024年4月22日，傳奇生物（NASDAQ: LEGN）在美國新澤西州薩默塞特宣布，歐盟委員會（EC）已批準(zhǔn)CARVYKTI^®（cilta-cel，西達(dá)基奧侖賽）用于治療復(fù)發(fā)和難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者，這些患者既往至少接受過一線治療（包括一種蛋白酶體抑制劑（PI）和一種免疫調(diào)節(jié)劑（IMiD）），在最后一次治療出現(xiàn)疾病進(jìn)展并且對來那度胺耐藥。

傳奇生物首席執(zhí)行官黃穎博士表示：“歐盟委員會對CARVYKTI^®的批準(zhǔn)有望改變多發(fā)性骨髓瘤患者的治療模式，在這種不治之癥的早期將我們的新療法帶給他們。這一批準(zhǔn)證明了我們的創(chuàng)新科學(xué)，并激勵我們努力提供新的選擇，以改善患者預(yù)后，為他們及其家人帶來希望。”

歐洲獲批是基于CARTITUDE-4研究的積極結(jié)果，該研究表明，與兩種標(biāo)準(zhǔn)治療方案（泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達(dá)雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd））相比，CARVYKTI^®在既往接受過一至三線治療的復(fù)發(fā)和來那度胺耐藥的多發(fā)性骨髓瘤成人患者中的無進(jìn)展生存期（PFS）具有顯著的統(tǒng)計學(xué)和臨床意義。

II類變更申請由強(qiáng)生公司旗下Janssen Biotech，Inc.的附屬公司Janssen-Cilag International N.V.提交給歐洲藥品管理局（EMA），也是傳奇生物開發(fā)和商業(yè)化的合作方。

此前，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）于4月5日批準(zhǔn)CARVYKTI^®用于治療既往接受過至少一種治療（包括一種PI和一種IMiD）且對來那度胺耐藥的復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者。

關(guān)于CARVYKTI^®（cilta-cel，西達(dá)基奧侖賽）

西達(dá)基奧侖賽是一種靶向B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR-T）療法，使用嵌合抗原受體（CAR）的轉(zhuǎn)基因?qū)颊咦陨淼腡細(xì)胞進(jìn)行修飾，以識別和消除表達(dá)BCMA的細(xì)胞。BCMA主要表達(dá)于惡性多發(fā)性骨髓瘤B細(xì)胞譜系、晚期B細(xì)胞和漿細(xì)胞的表面。西達(dá)基奧侖賽的CAR蛋白具有兩種靶向BCMA單域抗體，對表達(dá)BCMA的細(xì)胞具有高親和力，在與表達(dá)BCMA的細(xì)胞結(jié)合后，CAR可促進(jìn)T細(xì)胞活化、擴(kuò)增，繼而清除靶細(xì)胞^[1]。

2017年12月，楊森與傳奇生物簽訂了全球獨家許可和合作協(xié)議，以開發(fā)和商業(yè)化西達(dá)基奧侖賽。2022年2月，西達(dá)基奧侖賽獲得美國FDA批準(zhǔn)上市，5月獲得歐盟EC授予的附條件上市許可，9月獲得日本MHLW批準(zhǔn)上市，用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者，商品名為CARVYKTI^®。西達(dá)基奧侖賽于2019年12月在美國和2020年8月在中國獲得突破性療法認(rèn)定。此外，西達(dá)基奧侖賽于2019年4月獲得歐盟委員會優(yōu)先藥物資格認(rèn)定。美國FDA、歐洲EMA和日本PMDA分別于2019年2月、2020年2月及2020年6月授予西達(dá)基奧侖賽孤兒藥資格認(rèn)定。2022年3月，歐洲藥品管理局的孤兒藥品委員會一致建議，根據(jù)臨床數(shù)據(jù)（治療后完全緩解率有所改善且持續(xù)存在）維持西達(dá)基奧侖賽的孤兒藥認(rèn)定。

關(guān)于CARTITUDE-4

CARTITUDE-4 (NCT04181827) 是一項國際、隨機(jī)、開放標(biāo)簽的3期研究，評估西達(dá)基奧侖賽與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達(dá)雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在既往接受過一至三線治療的復(fù)發(fā)且來那度胺耐藥的多發(fā)性骨髓瘤成人患者中的療效和安全性，以無進(jìn)展生存期（PFS）為該研究主要終點^[2]。

關(guān)于多發(fā)性骨髓瘤

多發(fā)性骨髓瘤被認(rèn)為是不可治愈的血液腫瘤，是由于骨髓中的漿細(xì)胞過度增殖導(dǎo)致的惡性疾病^[3]。預(yù)計2024年美國將有超過35000人被診斷為多發(fā)性骨髓瘤，超過12000人死于該疾病^[4]。雖然一些多發(fā)性骨髓瘤患者無明顯癥狀，是由于出現(xiàn)癥狀而被確診，這些癥狀可能包括骨病、低血細(xì)胞計數(shù)異常、血鈣升高、腎臟問題或感染等^[5]。

關(guān)于傳奇生物

傳奇生物（NASDAQ:LEGN）成立于2014年，是一家集腫瘤免疫細(xì)胞療法研發(fā)、臨床、生產(chǎn)及商業(yè)化開發(fā)于一體的跨國生物制藥公司，位列全球免疫細(xì)胞療法領(lǐng)域第一方陣，全球員工總數(shù)逾1800人。目前通過與楊森的合作，首款產(chǎn)品CARVYKTI^®（cilta-cel，西達(dá)基奧侖賽）于2022年獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）、日本厚生勞動?。∕HLW）批準(zhǔn)上市，并獲得歐盟委員會（EC）附條件上市許可，有望解決多發(fā)性骨髓瘤治療的世界級難題。2022年底，國家藥品監(jiān)督管理局正式受理西達(dá)基奧侖賽的新藥上市申請（NDA），并于2023年1月納入優(yōu)先審評程序。此外，公司還有多款在研細(xì)胞療法，用于血液瘤、實體瘤及其它疑難疾病的治療。

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關(guān)于前瞻性陳述的注意事項

本新聞稿中關(guān)于未來預(yù)期、計劃和前景的陳述，以及關(guān)于非歷史事實事項的任何其他陳述，均構(gòu)成 1995 年《私人證券訴訟改革法案》所指的"前瞻性陳述"。這些陳述包括但不限于與傳奇生物的戰(zhàn)略和目標(biāo)有關(guān)的陳述；與CARVYKTI^®相關(guān)的陳述，包括傳奇生物對CARVYKTI^®治療潛力的預(yù)期；關(guān)于CARVYKTI^®前線治療可能獲批的陳述;與傳奇生物對CARVYKTI^®的生產(chǎn)預(yù)期相關(guān)的陳述；以及傳奇生物候選產(chǎn)品的潛在優(yōu)勢。"預(yù)期"、"相信"、"繼續(xù)"、"可能"、"估計"、"期望"、"打算"、"可能"、"計劃"、"潛在"、"預(yù)測"、"預(yù)計"、"應(yīng)該"、"目標(biāo)"、"將"、"會"等詞語和類似表述旨在識別前瞻性陳述，但并非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。由于各種重要因素，實際結(jié)果可能與此類前瞻性陳述所表明的結(jié)果存在重大差異。傳奇生物的預(yù)期可能會受到以下因素的影響：新藥產(chǎn)品開發(fā)過程中的不確定性;意外的臨床試驗結(jié)果，包括對現(xiàn)有臨床數(shù)據(jù)的額外分析或意外的新臨床數(shù)據(jù)的結(jié)果;意外的監(jiān)管行動或延誤，包括要求提供額外的安全性和/或有效性數(shù)據(jù)或數(shù)據(jù)分析，或一般的政府監(jiān)管;由于我們的第三方合作伙伴采取的行動或未能采取行動而導(dǎo)致的意外延誤;因?qū)髌嫔锏膶＠蚱渌麑Ｓ兄R產(chǎn)權(quán)保護(hù)提出質(zhì)疑而產(chǎn)生的不確定性，包括美國訴訟進(jìn)程中涉及的不確定性;政府、行業(yè)和一般產(chǎn)品定價和其他政治壓力;以及傳奇生物于2024年3月19日向美國證券交易委員會提交的Form 20-F年度報告"風(fēng)險因素"部分中討論的其他因素。如果這些風(fēng)險或不確定性中的一項或多項成為現(xiàn)實，或者如果基本假設(shè)被證明是不正確的，實際結(jié)果可能與本新聞稿中描述的預(yù)期、相信、估計或預(yù)期的結(jié)果存在重大差異。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發(fā)布之日的情況。傳奇生物明確表示不承擔(dān)任何更新任何前瞻性陳述的義務(wù)，無論是由于新信息、未來事件還是其他原因。

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