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蘇州2024年3月22日 /美通社/ -- 近日，由神曦生物（NeuExcell Therapeutics）自主研發(fā)的AAV-NeuroD1基因治療產(chǎn)品NXL-004在蘇州大學(xué)附屬第四醫(yī)院（蘇州市獨(dú)墅湖醫(yī)院），由神經(jīng)外科主任、主任醫(yī)師、博士生導(dǎo)師黃煜倫教授帶隊(duì)成功完成首例患者給藥。
受試者為復(fù)發(fā)腦膠質(zhì)瘤患者，手術(shù)及給藥過(guò)程順利，患者術(shù)后狀況平穩(wěn)，未見明顯不良反應(yīng)，恢復(fù)良好，術(shù)后1周順利出院。這是全球首例AAV-NeuroD1基因療法臨床用藥，標(biāo)志著這一全新的基因療法正式進(jìn)入臨床研究階段。
惡性腦膠質(zhì)瘤具有高死亡率的特征，其中大部分為膠質(zhì)母細(xì)胞瘤（GBM），現(xiàn)有惡性膠質(zhì)瘤的標(biāo)準(zhǔn)治療包括手術(shù)、放療和化療等。盡管近年來(lái)對(duì)惡性膠質(zhì)瘤的認(rèn)知已經(jīng)有了很大的進(jìn)步，但治療效果還很有限。此外，在惡性膠質(zhì)瘤患者中，復(fù)發(fā)幾乎不可避免，且復(fù)發(fā)后的生存期很短，因此亟需更有效的治療方案。
NXL-004是基于陳功教授團(tuán)隊(duì)開創(chuàng)性的原位轉(zhuǎn)分化技術(shù)平臺(tái)而開發(fā)的創(chuàng)新治療方法，也是首款獲得FDA孤兒藥資格認(rèn)定的針對(duì)惡性膠質(zhì)瘤的AAV基因治療產(chǎn)品。其工作原理是在膠質(zhì)瘤細(xì)胞里過(guò)表達(dá)神經(jīng)轉(zhuǎn)錄因子NeuroD1，抑制腫瘤細(xì)胞的分裂增殖，同時(shí)推動(dòng)其向神經(jīng)細(xì)胞的轉(zhuǎn)分化。與放化療相比，NeuroD1基因療法從腫瘤細(xì)胞內(nèi)部起作用，改變其基因表達(dá)的轉(zhuǎn)錄組，對(duì)周圍組織或其他器官的細(xì)胞副作用較小。本項(xiàng)臨床研究的目的是評(píng)估NXL-004注射液在治療惡性腦膠質(zhì)瘤患者中的安全性、耐受性，并初步探索有效性。
主要研究者黃煜倫教授表示：膠質(zhì)母細(xì)胞瘤惡性程度高，死亡率高，對(duì)其治療的探索需要大家共同努力。NXL-004在臨床前膠質(zhì)瘤模型和動(dòng)物研究中取得了良好的有效性和安全性數(shù)據(jù)。目前首例臨床受試者給藥后安全性良好，這是一個(gè)很好的信號(hào)，我們將持續(xù)觀察，期待看到良好的療效。
神曦生物創(chuàng)始人陳功教授表示：非常感謝黃煜倫教授團(tuán)隊(duì)的精誠(chéng)合作、周密的術(shù)前準(zhǔn)備、以及精湛的手術(shù)技巧，確保了首例患者給藥的順利完成。此次AAV-NeuroD1基因治療順利實(shí)現(xiàn)全球首例膠質(zhì)瘤患者的腦內(nèi)給藥是一個(gè)重要的里程碑，標(biāo)志著NeuExcell神曦生物從臨床前動(dòng)物實(shí)驗(yàn)邁上了患者臨床試驗(yàn)的新臺(tái)階，為廣大神經(jīng)疾病患者打開了一扇新的大門，希望我們的多年努力能夠造福患者。
患者招募
尊敬的患者和患者家屬:
蘇州大學(xué)附屬第四醫(yī)院（蘇州市獨(dú)墅湖醫(yī)院）目前正在開展"一項(xiàng)評(píng)估NXL-004注射液在治療惡性腦膠質(zhì)瘤患者中的安全性、耐受性和初步有效性的探索性臨床研究"。本研究由研究者發(fā)起，已獲本院倫理委員會(huì)審批。
如果您或您的親友符合以下主要條件：
1. 年齡≥18 且≤70歲。
2. 既往活檢或病理組織學(xué)確診的惡性腦膠質(zhì)瘤（WHO 3-4級(jí)）。
3. 放化療后出現(xiàn)復(fù)發(fā)或進(jìn)展，MRI增強(qiáng)掃描有1個(gè)可測(cè)量病灶（腫瘤直徑≥1.0cm）。
且有興趣了解關(guān)于本研究更多詳情，可咨詢以下醫(yī)生。結(jié)合醫(yī)生的綜合判斷符合本研究的入組條件，您將可參加本研究。研究期間將有專科醫(yī)生為您定期診療，對(duì)您的身體和病情定期檢測(cè)評(píng)估。
聯(lián)系人： 祝海平醫(yī)生
電話： 13962123202
聯(lián)系地址： 蘇州工業(yè)園區(qū)崇文路9號(hào)蘇州市獨(dú)墅湖醫(yī)院
