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NeuroD1基因療法成功實(shí)現(xiàn)全球首例患者給藥

NeuExcell Therapeutics
2024-03-22 08:42 2825

蘇州2024年3月22日 /美通社/ -- 近日,由神曦生物(NeuExcell Therapeutics)自主研發(fā)的AAV-NeuroD1基因治療產(chǎn)品NXL-004在蘇州大學(xué)附屬第四醫(yī)院(蘇州市獨(dú)墅湖醫(yī)院),由神經(jīng)外科主任、主任醫(yī)師、博士生導(dǎo)師黃煜倫教授帶隊(duì)成功完成首例患者給藥。

受試者為復(fù)發(fā)腦膠質(zhì)瘤患者,手術(shù)及給藥過(guò)程順利,患者術(shù)后狀況平穩(wěn),未見(jiàn)明顯不良反應(yīng),恢復(fù)良好,術(shù)后1周順利出院。這是全球首例AAV-NeuroD1基因療法臨床用藥,標(biāo)志著這一全新的基因療法正式進(jìn)入臨床研究階段。

惡性腦膠質(zhì)瘤具有高死亡率的特征,其中大部分為膠質(zhì)母細(xì)胞瘤(GBM),現(xiàn)有惡性膠質(zhì)瘤的標(biāo)準(zhǔn)治療包括手術(shù)、放療和化療等。盡管近年來(lái)對(duì)惡性膠質(zhì)瘤的認(rèn)知已經(jīng)有了很大的進(jìn)步,但治療效果還很有限。此外,在惡性膠質(zhì)瘤患者中,復(fù)發(fā)幾乎不可避免,且復(fù)發(fā)后的生存期很短,因此亟需更有效的治療方案。

NXL-004是基于陳功教授團(tuán)隊(duì)開創(chuàng)性的原位轉(zhuǎn)分化技術(shù)平臺(tái)而開發(fā)的創(chuàng)新治療方法,也是首款獲得FDA孤兒藥資格認(rèn)定的針對(duì)惡性膠質(zhì)瘤的AAV基因治療產(chǎn)品。其工作原理是在膠質(zhì)瘤細(xì)胞里過(guò)表達(dá)神經(jīng)轉(zhuǎn)錄因子NeuroD1,抑制腫瘤細(xì)胞的分裂增殖,同時(shí)推動(dòng)其向神經(jīng)細(xì)胞的轉(zhuǎn)分化。與放化療相比,NeuroD1基因療法從腫瘤細(xì)胞內(nèi)部起作用,改變其基因表達(dá)的轉(zhuǎn)錄組,對(duì)周圍組織或其他器官的細(xì)胞副作用較小。本項(xiàng)臨床研究的目的是評(píng)估NXL-004注射液在治療惡性腦膠質(zhì)瘤患者中的安全性、耐受性,并初步探索有效性。

主要研究者黃煜倫教授表示:膠質(zhì)母細(xì)胞瘤惡性程度高,死亡率高,對(duì)其治療的探索需要大家共同努力。NXL-004在臨床前膠質(zhì)瘤模型和動(dòng)物研究中取得了良好的有效性和安全性數(shù)據(jù)。目前首例臨床受試者給藥后安全性良好,這是一個(gè)很好的信號(hào),我們將持續(xù)觀察,期待看到良好的療效。

神曦生物創(chuàng)始人陳功教授表示:非常感謝黃煜倫教授團(tuán)隊(duì)的精誠(chéng)合作、周密的術(shù)前準(zhǔn)備、以及精湛的手術(shù)技巧,確保了首例患者給藥的順利完成。此次AAV-NeuroD1基因治療順利實(shí)現(xiàn)全球首例膠質(zhì)瘤患者的腦內(nèi)給藥是一個(gè)重要的里程碑,標(biāo)志著NeuExcell神曦生物從臨床前動(dòng)物實(shí)驗(yàn)邁上了患者臨床試驗(yàn)的新臺(tái)階,為廣大神經(jīng)疾病患者打開了一扇新的大門,希望我們的多年努力能夠造福患者。

患者招募

尊敬的患者和患者家屬:

蘇州大學(xué)附屬第四醫(yī)院(蘇州市獨(dú)墅湖醫(yī)院)目前正在開展"一項(xiàng)評(píng)估NXL-004注射液在治療惡性腦膠質(zhì)瘤患者中的安全性、耐受性和初步有效性的探索性臨床研究"。本研究由研究者發(fā)起,已獲本院倫理委員會(huì)審批。

如果您或您的親友符合以下主要條件:

1.  年齡≥18 且≤70歲。

2.  既往活檢或病理組織學(xué)確診的惡性腦膠質(zhì)瘤(WHO 3-4級(jí))。

3.  放化療后出現(xiàn)復(fù)發(fā)或進(jìn)展,MRI增強(qiáng)掃描有1個(gè)可測(cè)量病灶(腫瘤直徑≥1.0cm)。

且有興趣了解關(guān)于本研究更多詳情,可咨詢以下醫(yī)生。結(jié)合醫(yī)生的綜合判斷符合本研究的入組條件,您將可參加本研究。研究期間將有??漆t(yī)生為您定期診療,對(duì)您的身體和病情定期檢測(cè)評(píng)估。

聯(lián)系人:  祝海平醫(yī)生  

電話:     13962123202   

聯(lián)系地址: 蘇州工業(yè)園區(qū)崇文路9號(hào)蘇州市獨(dú)墅湖醫(yī)院  

消息來(lái)源:NeuExcell Therapeutics
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