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法國卡斯特爾和日內(nèi)瓦2024年2月15日 /美通社/ -- 2 月 20 日（國際外胚層發(fā)育不良癥日），皮爾法伯集團(tuán)和埃斯佩拉爾基金會將在布魯塞爾舉行的歐洲罕見病組織黑珍珠獎頒獎典禮上榮膺 2024 年度歐洲罕見病組織患者參與公司獎。
歐洲罕見病組織獎旨在表彰患者組織、志愿者、科學(xué)家、公司、媒體和政策制定者在減少罕見疾病對人們生活影響方面做出的杰出貢獻(xiàn)。
這份榮譽(yù)是對皮爾法伯和埃斯佩拉爾基金會與外胚層發(fā)育不良 (ED) 患者社區(qū)之間合作的認(rèn)可。事實(shí)上，他們從早期開始就一直齊心協(xié)力，并在整個治療研發(fā)過程中精誠協(xié)作，只為開發(fā)出有可能成為首個針對 X 連鎖少汗性外胚層發(fā)育不良 (XLHED) 的產(chǎn)前療法。
皮爾法伯集團(tuán)和埃斯佩拉爾基金會通過與患者家庭建立互信，并邀請患者社群作為平等的合作伙伴和共同參與者開展臨床項(xiàng)目，挖掘產(chǎn)前治療罕見遺傳病的潛力。
埃斯佩拉爾基金會參與之前，ED 患者社群已經(jīng)為增進(jìn)人們對 XLHED 的認(rèn)識做出了巨大的貢獻(xiàn)。埃斯佩拉爾基金會于 2018 年接管時(shí)，ED 患者社群是首批參與該項(xiàng)目的團(tuán)體。迄今為止，ED 患者社群已成為該項(xiàng)目的核心，為臨床研究療法的每一步進(jìn)展增添了重要價(jià)值。其在增進(jìn)兩家公司對罹患 XLHED 的意義的了解和確定社區(qū)需求方面發(fā)揮了重要作用。
"鼓勵患者積極參與，有可能顯著改進(jìn)研究設(shè)計(jì)，解決尚未滿足的需求和優(yōu)先處理事項(xiàng)。本人謹(jǐn)代表外胚層發(fā)育不良國際網(wǎng)絡(luò)和整個全球 ED 社群，為我們能與埃斯佩拉爾和皮爾法伯合作開展這項(xiàng)開創(chuàng)性的試驗(yàn)而感到自豪。" 外胚層發(fā)育不良國際網(wǎng)絡(luò)的創(chuàng)始人兼董事會成員 Ulrike HOLZER 表示。
"皮爾法伯對這一開創(chuàng)性計(jì)劃的承諾源于我們對患者社群的共同奉獻(xiàn)。榮獲歐洲罕見病組織獎項(xiàng)是對我們團(tuán)隊(duì)不懈努力的首肯，也是對外胚層發(fā)育不良社群鄭重承諾的褒獎。這一殊榮反映了我們在為受 X 連鎖外胚層發(fā)育不良影響的家庭提供開創(chuàng)性療法的共同歷程。"埃斯佩拉爾執(zhí)行主任 Caroline KANT 補(bǔ)充道。
"總體來看，這個獎項(xiàng)是對皮爾法伯與多家協(xié)會之間積極協(xié)作的極大認(rèn)可，我們與這些協(xié)會緊密合作，確?；颊叩男枨蠛完P(guān)切得到充分考慮。具體而言，這項(xiàng)榮譽(yù)是對我們與埃斯佩拉爾基金會之間有效合作的認(rèn)可，并鼓勵我們繼續(xù)為 EDELIFE 研究的成功而努力，EDELIFE 研究旨在證明一種有前景的產(chǎn)前療法對于 XLHED 患者的有效性。"皮爾法伯公司醫(yī)學(xué)消費(fèi)者和患者部負(fù)責(zé)人 Nuria PEREZ CULLELL 如是說。
关于 XLHED
XLHED 是一种影响外胚层结构的遗传病，外胚层是胚胎早期形成的三个初级胚层中最外层部分，皮肤及其附属物均从外胚层衍生而来。XLHED 是 EDA 突变造成的疾病，EDA 是一种对重要的发育信号蛋白 EDA1 进行编码的基因。外胚层中功能性 EDA1 的缺失会导致皮肤、汗腺、皮脂腺、毛发、口腔和呼吸道粘膜腺发育异常。
有关进行中的临床研究的更多信息，请访问 https://edelifeclinicaltrial.com/
关于皮尔法伯集团
皮尔法伯集团是世界第二大护肤品公司，也是法国第二大私营制药集团。其产品涵盖众多医疗特许经营业务和国际品牌，如 Pierre Fabre Oncologie、Pierre Fabre Dermatologie、Eau Thermale Avène、Ducray、Klorane、René Furterer、A-Derma、Même Cosmetics、Naturactive、Elgydium、Inava 和 Arthrodont。
2022 年，皮尔法伯集团有案可查的营业额高达 27 亿欧元，其中 69% 来自全球 120 个国家，全年研发投入逾 1.7 亿欧元。
皮尔法伯集团有史以来一直座落于奥克西塔尼大区，90% 的产品在法国生产，目前在全球拥有近 10,000 名员工。
皮尔法伯集团 86% 的股份由 Pierre Fabre 基金会（1999年至今是一家举世公认的公益基金会）持有，其余股份由员工通过员工持股计划持有。
2022 年，该集团的 CSR 办法经独立机构 AFNOR Certification 评估认证成为 Engagé RSE（致力于企业社会责任）的"典范"（ISO 26000 可持续发展标准）。
更多信息，请访问 www.pierre-fabre.com
关于埃斯佩拉尔基金会
EspeRare 是瑞士一家非营利机构，成立于 2013 年。埃斯佩拉尔基金会致力于为患有致命罕见疾病的儿童伸出援手，改善其生活质量。埃斯佩拉尔通过探索现有疗法尚未发掘的潜力来满足这些儿童未得到解决的医疗需求。埃斯佩拉尔的创新模式是将制药技术与慈善、公共和私人投资相结合，以研发疗法并让这些已停用的疗法重焕生机。埃斯佩拉尔通过其独特的以患者为中心的疗法进行药物开发，让患者社区参与治疗过程的每个阶段，其目的是给予儿童及其家庭公平享受这些新疗法，并给未来带来新希望。
更多信息，请访问 www.esperare.org
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