上海2024年1月9日 /美通社/ -- 2024年1月9日,和譽(yù)醫(yī)藥(港交所代碼:02256)宣布,其在研的新一代CSF-1R抑制劑Pimicotinib(ABSK021)獲得歐洲藥品管理局(EMA)授予的孤兒藥資格認(rèn)定,用于治療不可手術(shù)的腱鞘巨細(xì)胞瘤(TGCT)。成功獲得EMA孤兒藥認(rèn)定后,Pimicotinib將會獲得開發(fā)方案協(xié)助、費(fèi)用減免、上市程序獲益、市場獨(dú)占等激勵措施。除了歐盟內(nèi)的激勵措施之外,成員國還可能會有關(guān)于孤兒藥的具體激勵措施。
此前,Pimicotinib已于今年6月被EMA授予優(yōu)先藥物資格(Priority Medicine 以下簡稱 PRIME),PRIME旨在加速醫(yī)藥短缺領(lǐng)域重點(diǎn)藥品的審評進(jìn)程。
去年12月初,和譽(yù)醫(yī)藥與總部位于德國達(dá)姆施塔特的默克公司(以下簡稱"默克")達(dá)成獨(dú)家許可協(xié)議,授予其在中國內(nèi)地、中國臺灣、中國香港和中國澳門針對Pimicotinib就所有適應(yīng)癥進(jìn)行商業(yè)化的許可。默克還可以在達(dá)到行權(quán)條件,并支付額外行權(quán)費(fèi)后,行使選擇權(quán)以獲得Pimicotinib在全球范圍內(nèi)的商業(yè)化權(quán)利。根據(jù)協(xié)議條款,和譽(yù)醫(yī)藥將獲得7,000萬美元的一次性、不可退還的首付款;如默克行使全球商業(yè)化選擇權(quán),和譽(yù)還將獲得額外的行權(quán)費(fèi);加上研發(fā)里程碑付款及銷售里程碑付款,以上潛在的付款總額可高達(dá)6.055億美元。除此之外,默克還將向和譽(yù)醫(yī)藥支付兩位數(shù)百分比的銷售提成。
Pimicotinib是和譽(yù)醫(yī)藥獨(dú)立自主研發(fā)的一款全新的口服、高選擇性、高活性CSF-1R小分子抑制劑,已獲得中美歐三地突破性治療藥物認(rèn)定和優(yōu)先藥物認(rèn)定用于治療不可手術(shù)的腱鞘巨細(xì)胞瘤,并已在中國、美國、加拿大和歐洲同步開展全球多中心三期臨床試驗(yàn)。此項(xiàng)研究也是腱鞘巨細(xì)胞瘤疾病領(lǐng)域首個在中國、美國、加拿大和歐洲同步開展的全球III期研究。
此外,和譽(yù)醫(yī)藥在2023年CTOS年會上公布了Pimicotinib的臨床Ib期試驗(yàn)TGCT患者一年長期隨訪數(shù)據(jù)的進(jìn)一步更新。Pimicotinib在50 mg QD隊(duì)列中 ORR達(dá)到了87.5%(28/32,包括3例CR),療效數(shù)據(jù)優(yōu)異。
Pimicotinib已在美國完成臨床Ia期劑量爬坡試驗(yàn),并于今年12月獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)授予快速通道認(rèn)定(Fast Track Designation)用于治療不可手術(shù)的TGCT。
除腱鞘巨細(xì)胞瘤適應(yīng)癥外,和譽(yù)醫(yī)藥也在積極探索Pimicotinib在多種實(shí)體瘤中的臨床潛力,并獲NMPA批準(zhǔn)開展針對慢性移植物抗宿主病(cGVHD)的II期臨床試驗(yàn)和針對晚期胰腺癌的II期臨床試驗(yàn)。截至本文刊發(fā)日期,中國尚未有高選擇性CSF-1R抑制劑獲批上市。
關(guān)于和譽(yù)醫(yī)藥
和譽(yù)醫(yī)藥(香港聯(lián)交所代碼:02256)是一家立足中國,著眼全球的創(chuàng)新藥研發(fā)公司。公司的創(chuàng)始人和管理團(tuán)隊(duì)擁有多年頂尖跨國藥企的研發(fā)和管理經(jīng)驗(yàn),并參與了多個臨床及上市新藥的研發(fā)。和譽(yù)醫(yī)藥專注于腫瘤新藥研發(fā),以小分子腫瘤精準(zhǔn)治療和小分子腫瘤免疫治療藥物為核心,著眼病患及醫(yī)藥市場的需求,秉承國際新藥開發(fā)的理念和標(biāo)準(zhǔn),致力于開發(fā)新穎及高潛力藥物靶點(diǎn)的潛在first-in-class或best-in-class創(chuàng)新藥物,用于改善中國及全球病人的生活質(zhì)量。
自2016年成立以來,和譽(yù)醫(yī)藥已擁有由16種候選藥物組成的產(chǎn)品管線,全面涵蓋腫瘤精準(zhǔn)治療領(lǐng)域以及腫瘤免疫治療領(lǐng)域。
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