北京2025年12月22日 /美通社/ -- 2025年12月22日，全球領(lǐng)先的科技公司默克今日宣布，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已通過優(yōu)先審評程序批準(zhǔn)貝捷邁®（鹽酸匹米替尼膠囊）用于手術(shù)切除可能會導(dǎo)致功能受限或出現(xiàn)較嚴(yán)重并發(fā)癥的癥狀性腱鞘巨細(xì)胞瘤（TGCT）成年患者。貝捷邁®是一款由和譽(yù)醫(yī)藥研發(fā)的集落刺激因子-1受體（CSF-1R）抑制劑，也是國內(nèi)首個(gè)獲批用于TGCT治療的一類創(chuàng)新藥。
獲批信息
默克醫(yī)藥健康首席執(zhí)行官、默克執(zhí)行董事會成員丹卓航表示："隨著貝捷邁®在全球的首個(gè)注冊獲批，我們正持續(xù)踐行改善罕見腫瘤患者生活的承諾。此次獲批更是進(jìn)一步夯實(shí)我們在罕見腫瘤領(lǐng)導(dǎo)地位的關(guān)鍵一步。我們?yōu)榛颊邘砹思饶芨淖兗膊∵M(jìn)程、又可緩解日常癥狀的希望。我們正在加速推進(jìn)貝捷邁®早日惠及中國患者，并持續(xù)推進(jìn)其在全球其他市場的注冊布局。"
TGCT，既往又稱色素沉著絨毛結(jié)節(jié)性滑膜炎（PVNS），是一種罕見的局部侵襲性腫瘤，可導(dǎo)致受累關(guān)節(jié)出現(xiàn)進(jìn)行性加重的腫脹、僵硬及活動功能受限，嚴(yán)重影響患者的日常活動能力和生活質(zhì)量。若不進(jìn)行治療或病情復(fù)發(fā)，可能對骨骼、關(guān)節(jié)及周圍組織造成不可逆損傷。
貝捷邁®此次獲批是基于全球Ⅲ期MANEUVER的研究結(jié)果。數(shù)據(jù)顯示，在針對TGCT的系統(tǒng)性治療中，貝捷邁®展現(xiàn)了基于RECIST v1.1標(biāo)準(zhǔn)評估的最高客觀緩解率（ORR），并伴隨臨床結(jié)局的顯著改善。在第25周時(shí)，基于RECIST v1.1標(biāo)準(zhǔn)，經(jīng)盲態(tài)獨(dú)立審查委員會（BIRC）評估的主要終點(diǎn)結(jié)果顯示，貝捷邁®的ORR相較安慰劑具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性的臨床改善（54.0% vs. 3.2%；p<0.0001）。同時(shí)，多個(gè)與患者日常生活功能密切相關(guān)的次要終點(diǎn)亦顯示出兼具臨床意義與統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性的改善，包括相對關(guān)節(jié)活動范圍的提升（p=0.0003）、身體功能的改善（基于身體功能量表PROMIS-PF評估，p=0.0074），以及最嚴(yán)重僵硬（p<0.0001）和最嚴(yán)重疼痛（p<0.0001）的顯著減輕。上述結(jié)果已在2025年美國臨床腫瘤學(xué)會（ASCO）年會上公布。此外，2025年歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會（ESMO）大會公布的長期隨訪數(shù)據(jù)顯示：在中位隨訪時(shí)間14.3個(gè)月時(shí)，依據(jù)RECIST v1.1標(biāo)準(zhǔn)評估，自研究起始即接受 貝捷邁®治療患者的ORR持續(xù)提升至76.2%（95% CI: 63.8, 86.0）。
北京積水潭醫(yī)院骨與軟組織腫瘤診療研究中心主任牛曉輝教授表示："在中國，很多TGCT患者長期面臨著治療困境 —— 除手術(shù)外，缺乏其他的治療選擇。而對于腫瘤復(fù)發(fā)或無法手術(shù)切除的患者，手術(shù)治療也難以滿足其需求?；谌騇ANEUVER研究的積極結(jié)果，貝捷邁®在中國獲批，這意味著臨床醫(yī)生有機(jī)會為患者提供療效確切且耐受性良好的系統(tǒng)性治療方案，為這一難治性疾病的治療帶來了亟需的突破性進(jìn)展。"
在MANEUVER研究中，貝捷邁®展現(xiàn)出良好的耐受性，未觀察到膽汁淤積性肝毒性或毛發(fā)及皮膚色素減退的跡象。在該試驗(yàn)的隨機(jī)、雙盲治療階段，貝捷邁®治療組中，因治療期間出現(xiàn)的不良事件導(dǎo)致停藥的情況見于1例（1.6%）患者，因不良事件導(dǎo)致減量的比例為7.9%（n=5）。
蔻德罕見病中心創(chuàng)始人、主任，瑞鷗公益基金會創(chuàng)始人、秘書長黃如方先生表示："TGCT引發(fā)的疼痛與活動受限，會影響患者的日常生活，給他們帶來了巨大的精神壓力。隨著貝捷邁®在中國獲批，這一類系統(tǒng)性治療方案能夠有效控制腫瘤進(jìn)展、緩解癥狀，也讓患者看到了希望：他們或許能重新參與那些很多人習(xí)以為常的活動，比如爬樓梯、通勤上班，或是陪孩子玩耍。"
關(guān)于貝捷邁®（鹽酸匹米替尼膠囊）
貝捷邁®是由和譽(yù)醫(yī)藥自主研發(fā)的一款新型、口服、高選擇性且高效的小分子CSF-1R抑制劑，此前，貝捷邁®已被中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）和美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予突破性療法認(rèn)定（BTD），并被歐洲藥品管理局（EMA）授予優(yōu)先藥物（PRIME）認(rèn)定。默克擁有貝捷邁®的全球商業(yè)化權(quán)益。
