上海2022年12月19日 /美通社/ -- 九天生物（Skyline Therapeutics）旗下攬月生物醫(yī)藥科技有限公司自主研發(fā)的基因治療藥物SKG0106眼內注射溶液，用于治療新生血管性（濕性）年齡相關性黃斑變性 (neovascular or wet age-related macular degeneration, nAMD or wAMD)，已獲批開展臨床研究。
SKG0106眼內注射溶液是一款在研的創(chuàng)新眼科基因治療藥物，由公司自主開發(fā)的新型腺相關病毒(AAV)衣殼和獨創(chuàng)的抗新生血管生長的轉基因組成，其作用機制是通過單次玻璃體腔注射將SKG0106遞送至眼內，在轉導視網(wǎng)膜細胞后表達抗新生血管生長基因產(chǎn)物，從而抑制與眼底新生血管相關的疾病的進展。公司擁有SKG0106眼內注射溶液包括衣殼及載體設計在內的多項全球專利。
在全面深入的臨床前研究中，SKG0106顯示出卓越的靶組織專一性、轉導性和生物分布，以及抑制眼內新生血管生長具有高效性、持久療效和良好安全性等特點。
經(jīng)有關部門審查批準，北京協(xié)和醫(yī)院眼科即將開展一項在新生血管性（濕性）年齡相關性黃斑變性患者中評價單次玻璃體內注射 SKG0106 眼內注射溶液的安全性、初步療效、免疫原性和藥代動力學特征的開放、劑量遞增臨床研究。
目前，臨床上采用抗VEGF藥物治療nAMD，需長期給藥和頻繁眼內注射，患者負擔大且依從性差。通過單次玻璃體內給藥并具有良好安全性和持久抗新生血管生成作用的創(chuàng)新基因治療藥物，有望為應對這些挑戰(zhàn)帶來極具前景的新的治療方式。
关于SKG0106眼内注射溶液
SKG0106眼内注射溶液是一款眼科基因治疗在研新药，由新型重组腺相关病毒(AAV)衣壳和独特设计的抗新生血管生长的治疗性转基因组成，在全面充分的临床前研究中，SKG0106通过单次玻璃体腔注射递送至眼内，在转导视网膜细胞后持续表达抗新生血管生长的基因产物，有效阻断眼内新生血管增生，抑制血管渗漏和视网膜水肿，从而减缓nAMD疾病进展。
关于新生血管性年龄相关性黄斑变性 (nAMD)
年龄相关性黄斑变性(Age-related Macular Degeneration，AMD)是一种进行性疾病，可引起中央视力严重受损，是造成老年人不可逆失明的主要原因之一。其中，以脉络膜新生血管 (CNV) 形成、出血、渗出为特征的新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)是引起严重的、不可逆的视力损伤的最主要原因。AMD致盲患者中，nAMD占比高达90%。
关于九天生物
九天生物是一家以创新为驱动的全球性基因治疗公司，致力于研究、开发和生产具有突破性的新疗法，以满足严重疾病领域患者未解决的医药需求。九天生物自主创建了先进的腺相关病毒(AAV)基因治疗研发、生产一体化平台，拥有尖端的衣壳发现、病毒载体设计和构建、工艺开发、分析开发以及临床级质粒和病毒载体大规模GMP生产能力。九天生物拥有全球基因治疗领域一流的科研、医学和技术专家及管理团队，建立了丰富的研发管线，覆盖眼科、神经、心血管、代谢和血液等疾病领域，多个创新基因治疗项目已进入临床（前）研究或IND申报阶段。九天生物在中国上海、杭州以及美国波士顿设立了研发和生产基地。 www.skytx.com
