上海2024年1月3日 /美通社/ -- 專注前沿基因治療領(lǐng)域的創(chuàng)新型企業(yè)信念醫(yī)藥集團(tuán)（Belief BioMed，BBM）（下稱"信念醫(yī)藥"）于今日宣布：由其自主研發(fā)和生產(chǎn)的BBM-H803 注射液的注冊臨床研究（CTR20233400）在中國順利完成首例受試者給藥。
BBM-H803注射液是信念醫(yī)藥首款適用于治療A型血友病的基因治療藥物，也是公司第二款獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）臨床試驗批準(zhǔn)的藥物，該款產(chǎn)品于2022年12月獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的孤兒藥認(rèn)定（ODD）。截至目前，國內(nèi)尚無已上市的適用于治療A型血友病成年患者的腺相關(guān)病毒（AAV）基因治療藥物。
本研究是一項多中心、單臂、開放、單次給藥的注冊臨床研究，旨在評估單次靜脈輸注BBM-H803注射液在≥18歲的重度A型血友病患者中的安全性、耐受性和有效性。該款藥物使用了具備自主知識產(chǎn)權(quán)的工程化衣殼，相對而言，其免疫原性較低，肝臟遞送效率較高。臨床擬用劑量亦低于國外已上市同類AAV基因治療產(chǎn)品，預(yù)期安全性更佳。此前開展的探索性研究已于2023年8月完成所有患者入組，相關(guān)數(shù)據(jù)為后續(xù)注冊臨床研究提供了堅實的基礎(chǔ)支撐。
信念醫(yī)藥聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長及首席科學(xué)家肖嘯博士表示："歲序更迭、華章日新，對于信念醫(yī)藥以及A型血友病患者而言，今天定然是個令人欣喜的日子，BBM-H803 注射液的注冊臨床成功完成首例受試者給藥！此次里程碑的達(dá)成，意味著信念醫(yī)藥在基因治療血液疾病領(lǐng)域取得了又一項重大突破，亦再次印證了公司強(qiáng)大且穩(wěn)健的研發(fā)實力。我們將繼續(xù)秉持初心，內(nèi)外合力，全面有序推進(jìn)臨床研究各項工作，致力將這款創(chuàng)新藥物盡早帶給廣大中國患者。"
关于A型血友病
A型血友病是一种遗传性凝血功能障碍疾病，由于患者血液中缺乏凝血因子Ⅷ（FⅧ）所致，其特点为反复的、自发性的关节、肌肉和软组织出血，如反复关节出血，还可能导致患者逐渐出现关节活动障碍，进而致残。我国已注册登记的A型血友病患者约为1.4万人，目前，患者多使用凝血因子Ⅷ用于替代治疗，存在感染风险和给药不便等问题。同时，由于治疗不充分或不规范，患者诊疗仍然面临诸多挑战，其医疗需求亟待满足。
关于BBM-H803注射液
BBM-H803注射液是信念医药拥有自主知识产权的AAV基因治疗药物，通过静脉给药将凝血因子Ⅷ基因导入A型血友病患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到"一次给药、长期有效"的预防出血的效果。BBM-H803注射液的药物设计采用了肝靶向性血清型和高效基因表达盒，药物生产则运用了公司自主开发的无血清悬浮培养工艺，符合《药品生产质量管理规范》要求。
自2022年起，BBM-H803注射液研究者发起的临床研究（IIT, NCT05454774）已经启动；同年12月，该款药物获得美国FDA的孤儿药认定（ODD）；2023年5月，信念医药正式向NMPA提交BBM-H803注射液的临床试验申请（IND）；同年7月，其IND获得NMPA批准。
关于信念医药
信念医药集团公司（Belief BioMed Inc.），是一家集基因治疗产品研发、生产和临床应用为一体的高科技企业。公司致力于通过安全高效的病毒载体技术为衰老相关疾病、肿瘤、单基因遗传病等重大恶性疾病提供更加有效的创新性基因疗法。公司研发了数百种载体关键技术，包括HEK293细胞悬浮无血清培养工艺和全层析规模化纯化工艺，并建立了基因治疗药物商业化生产平台。公司在靶向不同组织的AAV新型衣壳、高效的转基因表达盒设计、先进的临床级载体制造工艺等领域进行了全面布局。同时还建立了丰富的研发管线，治疗领域覆盖血友病、帕金森病、关节炎、神经肌肉病等多种重大、未被满足临床需求的疾病，多个产品管线已经进入临床研究阶段或IND申报阶段。
更多信息，敬请访问：www.beliefbiomed.com。
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