亞盛醫(yī)藥公布2022年中期業(yè)績(jī)：耐立克?商業(yè)化加速推進(jìn)，重點(diǎn)管線品種漸入收獲期

中國(guó)蘇州和美國(guó)馬里蘭州羅克維爾市2022年8月27日 /美通社/ -- 致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關(guān)疾病等治療領(lǐng)域開(kāi)發(fā)創(chuàng)新藥物的領(lǐng)先生物醫(yī)藥企業(yè) - 亞盛醫(yī)藥（6855.HK）今日公布2022年中期業(yè)績(jī)。報(bào)告期內(nèi)，公司秉持"全球創(chuàng)新"戰(zhàn)略布局，在臨床開(kāi)發(fā)、商業(yè)化布局等方面均獲得傲人的進(jìn)展。特別是公司首個(gè)上市產(chǎn)品耐立克^®（奧雷巴替尼）交出首份完整半年度的靚麗業(yè)績(jī)，商業(yè)化持續(xù)加速。

報(bào)告期內(nèi)，公司現(xiàn)金流持續(xù)獲得改善，保持穩(wěn)健。截至2022年6月30日，亞盛醫(yī)藥貨幣資金約為人民幣17億元，與2021年年末數(shù)據(jù)基本持平。其中公司收入獲得大幅增長(zhǎng)，錄得收入9576萬(wàn)元，較去年同期增長(zhǎng)636.9%，主要來(lái)源耐立克^®的銷(xiāo)售、專(zhuān)利知識(shí)產(chǎn)權(quán)許可費(fèi)收入及服務(wù)收入的貢獻(xiàn)。特別值得一提的是，從耐立克^®去年11月獲批上市至2022年6月底，該產(chǎn)品實(shí)現(xiàn)累計(jì)含稅銷(xiāo)售額為人民幣9593萬(wàn)元（未經(jīng)審計(jì)含增值稅金額）。

耐立克^®商業(yè)化加速推進(jìn)，臨床潛力持續(xù)挖掘

作為中國(guó)目前首個(gè)且唯一獲批上市的伴T(mén)315I突變慢性髓細(xì)胞白血病（CML）治療有效藥物，亞盛醫(yī)藥核心產(chǎn)品、原創(chuàng)1類(lèi)新藥、國(guó)家"重大新藥創(chuàng)制"專(zhuān)項(xiàng)成果耐立克^®填補(bǔ)了國(guó)內(nèi)臨床空白，打破了攜T315I突變CML耐藥患者此前無(wú)藥可醫(yī)的生存困境，具有重大價(jià)值。從耐立克^®獲批上市截至2022年6月底，該產(chǎn)品實(shí)現(xiàn)累計(jì)含稅銷(xiāo)售額為人民幣9593萬(wàn)元（未經(jīng)審計(jì)含增值稅金額）。

目前，亞盛醫(yī)藥已成功組建一支在血液腫瘤領(lǐng)域具有豐富經(jīng)驗(yàn)的商業(yè)化團(tuán)隊(duì)，并與信達(dá)生物深度合作，共同進(jìn)行耐立克^®在國(guó)內(nèi)腫瘤領(lǐng)域的商業(yè)化推廣。自去年11月在中國(guó)獲批上市截至今年6月份，耐立克已經(jīng)成功進(jìn)入10個(gè)省份、34個(gè)城市的惠民保項(xiàng)目，大大提及可及性。同時(shí)，該產(chǎn)品已獲中國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)（CSCO）指南和中國(guó)抗癌協(xié)會(huì)《中國(guó)腫瘤整合診治指南（CACA）》明確推薦，從而更好的指導(dǎo)臨床應(yīng)用。耐立克^®這一中國(guó)原創(chuàng)、且在全球?qū)用婢哂衎est-in-class潛力的創(chuàng)新藥正惠及越來(lái)越多患者。

值得關(guān)注的是，公司已與為全球制藥企業(yè)提供專(zhuān)業(yè)供藥解決方案的服務(wù)商Tanner Pharma攜手，啟動(dòng)指定患者藥物使用計(jì)劃（NPP，Named Patient Program），該計(jì)劃類(lèi)似海南的博鰲模式。這一NPP項(xiàng)目旨在耐立克®尚未獲得上市許可的區(qū)域?yàn)橹付ɑ颊咛峁┦褂迷撍幬锏臋C(jī)會(huì)，計(jì)劃覆蓋130多個(gè)國(guó)家和地區(qū)，加速滿足全球臨床急需患者的需求。

今年7月，耐立克^®的上市申請(qǐng)獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評(píng)中心（CDE）受理并被納入優(yōu)先審評(píng)程序，用于治療一代和二代酪氨酸激酶抑制劑（TKIs）耐藥和/或不耐受的慢性髓細(xì)胞白血病慢性期（CML-CP）患者，將支持耐立克^®獲得完全批準(zhǔn)。這是耐立克^®繼2021年獲附條件批準(zhǔn)上市后的又一重要進(jìn)展，有望加速惠及更多、更廣泛的中國(guó)CML患者。

目前，亞盛醫(yī)藥正積極推進(jìn)耐立克^®在全球?qū)用娴呐R床開(kāi)發(fā)。報(bào)告期內(nèi)，耐立克^®獲加拿大衛(wèi)生部臨床試驗(yàn)許可，將開(kāi)展治療耐藥CML和費(fèi)城染色體陽(yáng)性急性淋巴細(xì)胞白血病（Ph+ ALL）患者的Ib期臨床研究。這是亞盛醫(yī)藥在加拿大進(jìn)行的首項(xiàng)臨床研究，也為公司全球化戰(zhàn)略版圖再下一城。此前耐立克^®在美國(guó)已開(kāi)展臨床研究。

除了在血液腫瘤領(lǐng)域，耐立克^®在其他領(lǐng)域的探索也在迅速推進(jìn)。在2022年美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)（ASCO）年會(huì)上，亞盛醫(yī)藥首次公布了耐立克^®用于胃腸間質(zhì)瘤（GIST）患者的臨床進(jìn)展。臨床數(shù)據(jù)顯示，該品種在TKI耐藥的琥珀酸脫氫酶（SDH）缺陷型GIST患者中顯示了良好的抗腫瘤活性，臨床獲益率（CBR）高達(dá)83.3%。

此外，在耐立克^®的最新臨床前研究中還發(fā)現(xiàn)，該品種具有治療新型冠狀病毒肺炎（COVID-19）尤其是中重度患者的潛力。目前，該研究成果已在歐洲分子生物學(xué)組織（EMBO）旗下頂級(jí)期刊《EMBO Molecular Medicine》上發(fā)表。

相關(guān)研究展現(xiàn)了耐立克^®在不同治療領(lǐng)域中的卓越潛力，也充分顯示了其差異化的臨床價(jià)值。隨著未來(lái)其適應(yīng)癥范圍的進(jìn)一步擴(kuò)大，耐立克^®將為全球更多患者帶來(lái)更多獲益。

堅(jiān)守全球創(chuàng)新戰(zhàn)略布局，引領(lǐng)前沿賽道

2022年上半年，亞盛醫(yī)藥創(chuàng)新投入持續(xù)加碼，研發(fā)支出約為人民幣3.41億元，較去年同期增長(zhǎng)7.5%。公司高效推進(jìn)產(chǎn)品管線的全球化臨床開(kāi)發(fā)，目前已有9個(gè)已進(jìn)入臨床開(kāi)發(fā)階段的1類(lèi)小分子新藥，正在中國(guó)、美國(guó)、澳大利亞及歐洲開(kāi)展50多項(xiàng)I/II期臨床試驗(yàn)。同時(shí)，亞盛醫(yī)藥堅(jiān)持全球范圍內(nèi)的知識(shí)產(chǎn)權(quán)布局，截至6月30日，公司在全球擁有205項(xiàng)授權(quán)專(zhuān)利、600余項(xiàng)專(zhuān)利申請(qǐng)，其中約148項(xiàng)專(zhuān)利已在海外授權(quán)。

報(bào)告期內(nèi)，亞盛醫(yī)藥在研品種臨床開(kāi)發(fā)快速推進(jìn)，多領(lǐng)域梯隊(duì)管線動(dòng)力十足。除了在細(xì)胞凋亡領(lǐng)域的全面布局、激酶抑制劑領(lǐng)域的強(qiáng)勢(shì)突圍，公司在備受關(guān)注的胚胎外胚層發(fā)育蛋白（EED）抑制劑等前沿、新興靶點(diǎn)領(lǐng)域開(kāi)發(fā)迅速。亞盛醫(yī)藥在研原創(chuàng)新藥EED抑制劑APG-5918獲美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)臨床試驗(yàn)許可，將展開(kāi)首次人體臨床試驗(yàn)，探索治療晚期實(shí)體瘤或血液惡性腫瘤的安全性、藥代動(dòng)力學(xué)和療效。此外，APG-5918在中國(guó)的IND申請(qǐng)也已遞交并獲得CDE受理。APG-5918是首個(gè)進(jìn)入臨床階段的中國(guó)原研EED抑制劑，再次展現(xiàn)了公司開(kāi)發(fā)first-in-class/best-in-class藥物的潛力。

在全球創(chuàng)新戰(zhàn)略指引之下，亞盛醫(yī)藥已獲得美國(guó)FDA授予的2項(xiàng)快速通道以及2項(xiàng)兒童罕見(jiàn)病資格認(rèn)證，同時(shí)還獲得了16項(xiàng)美國(guó)FDA及歐盟孤兒藥資格認(rèn)定，持續(xù)刷新中國(guó)藥企的創(chuàng)新紀(jì)錄，彰顯了公司卓越的全球化創(chuàng)新能力。

臨床價(jià)值差異化明顯，漸入收獲期

作為聚焦原始創(chuàng)新、在細(xì)胞凋亡通路新藥研發(fā)中處于全球最前沿的公司之一，亞盛醫(yī)藥多個(gè)在研品種臨床研究進(jìn)展令人矚目，頻頻亮相國(guó)際學(xué)術(shù)大會(huì)，充分展現(xiàn)了公司在腫瘤治療領(lǐng)域的研發(fā)實(shí)力與臨床開(kāi)發(fā)水平，進(jìn)一步驗(yàn)證多品種"first-in-class"與"best-in-class"潛力。

作為首個(gè)在中國(guó)進(jìn)入臨床階段的、本土研發(fā)的Bcl-2選擇性抑制劑，公司細(xì)胞凋亡管線重要品種APG-2575治療復(fù)發(fā)/難治性慢性淋巴細(xì)胞白血病/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（R/R CLL/SLL）的關(guān)鍵注冊(cè)II期臨床研究，已于2021年底獲中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）新藥審評(píng)中心（CDE）批準(zhǔn)，并于2022年3月完成首例患者給藥，為全球第2個(gè)進(jìn)入注冊(cè)臨床階段的Bcl-2選擇性抑制劑。截至目前，APG-2575已在全球范圍內(nèi)開(kāi)展涉及多個(gè)血液腫瘤和實(shí)體瘤適應(yīng)癥的19項(xiàng)臨床研究，呈現(xiàn)較大的臨床開(kāi)發(fā)潛力。

報(bào)告期內(nèi)，亞盛醫(yī)藥在ASCO年會(huì)上公布了APG-2575在中國(guó)R/R CLL/SLL患者中的臨床數(shù)據(jù)，客觀緩解率（ORR）達(dá)67.4%，且耐受良好，不良事件可控，在最高劑量800mg未觀察到劑量限制毒性（DLT），在每日劑量遞增給藥方式下腫瘤溶解綜合征（TLS）風(fēng)險(xiǎn)極低。

同時(shí)，公司在2022年歐洲血液學(xué)協(xié)會(huì)（EHA）年會(huì)上展示APG-2575治療中國(guó)復(fù)發(fā)/難治性非霍奇金淋巴瘤(r/r NHL)患者的I期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)。數(shù)據(jù)顯示，在劑量爬升至800mg/天時(shí)仍具有良好的耐受性，未觀察到TLS，在多種復(fù)發(fā)難治血液腫瘤，包括CLL/SLL、邊緣區(qū)淋巴瘤（MZL）、套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）以及T細(xì)胞NHL中均展現(xiàn)出初步療效，進(jìn)一步驗(yàn)證其臨床開(kāi)發(fā)潛力。其中在11例可評(píng)估CLL患者中（所有患者均在前期接受過(guò)重度治療包括免疫化療、BTK抑制劑等，且絕大多數(shù)患者都具有至少一種高危預(yù)后因素包括17p缺失/TP53突變和/或其它），200mg(含)以上的劑量組中有8例可評(píng)估患者， ORR達(dá)到87.5%，為3例完全緩解（CR）、4例部分緩解（PR）。多項(xiàng)結(jié)果都進(jìn)一步驗(yàn)證，APG-2575目前在全球具有best-in-class潛力。

此外，亞盛醫(yī)藥在2022 ASCO年會(huì)上公布了公司細(xì)胞凋亡管線另一重要品種MDM2-p53抑制劑APG-115與帕博利珠單抗聯(lián)用的最新臨床進(jìn)展。數(shù)據(jù)顯示，該聯(lián)用在腫瘤免疫（I-O）藥物耐藥或復(fù)發(fā)的黑色素瘤患者中進(jìn)一步驗(yàn)證抗腫瘤療效，包括兩例CR以及11%的ORR和57%的疾病控制率（DCR）。同時(shí)，該聯(lián)合療法可使惡性周邊神經(jīng)腱鞘瘤（MPNST）患者獲得積極的臨床獲益，DCR達(dá)50%。MPNST是一種兒童罕見(jiàn)疾病，目前尚無(wú)有效治療方案。這一臨床進(jìn)展為MDM2-p53抑制劑與現(xiàn)有免疫腫瘤藥物之間的協(xié)同效應(yīng)進(jìn)一步提供了臨床依據(jù)，具有first-in-class潛力。

在2022 ASCO年會(huì)上，公司還首次公布了在研原創(chuàng)新藥、新型FAK抑制劑和第三代ALK/ROS1酪氨酸激酶抑制劑（TKI）APG-2449治療對(duì)二代TKI耐藥的ALK/ROS1+ 非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）和惡性間皮瘤患者的I期臨床試驗(yàn)進(jìn)展。該臨床數(shù)據(jù)顯示，APG-2449在14例二代TKI治療耐藥的ALK陽(yáng)性NSCLC患者中觀察到4例PR；在10例初治ALK/ROS1陽(yáng)性患者中ORR達(dá)到80%，DCR為100%。APG-2449為首個(gè)進(jìn)入臨床階段的本土原研的第三代ALK抑制劑。該臨床進(jìn)展進(jìn)一步展現(xiàn)了公司在實(shí)體瘤治療領(lǐng)域的開(kāi)發(fā)實(shí)力。

亞盛醫(yī)藥董事長(zhǎng)、CEO楊大俊博士表示："2022上半年，盡管面臨疫情挑戰(zhàn)，亞盛醫(yī)藥在商業(yè)化布局、臨床開(kāi)發(fā)方面均獲得突出進(jìn)展。尤其是中國(guó)首個(gè)且唯一的第三代BCR-ABL抑制劑耐立克®獲批上市后的快速商業(yè)化推進(jìn)，為公司收入增長(zhǎng)做出積極貢獻(xiàn)。持續(xù)穩(wěn)健的現(xiàn)金流，也為公司后續(xù)經(jīng)營(yíng)奠定堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)。

耐立克^®在國(guó)內(nèi)商業(yè)化迅速推進(jìn)的同時(shí)，我們開(kāi)啟了全球?qū)用娴?/i>NPP項(xiàng)目，為在耐立克^®尚未獲得上市許可的區(qū)域的患者提供了使用該藥物的機(jī)會(huì)，加速滿足全球臨床急需患者的需求。這一項(xiàng)目既再次驗(yàn)證耐立克^®臨床價(jià)值的差異化優(yōu)勢(shì)，也是我們?nèi)蛏虡I(yè)化的前奏。令人驚喜的是，我們還發(fā)現(xiàn)耐立克^®在治療新冠適應(yīng)癥方面的臨床前潛力，也激勵(lì)我們繼續(xù)加快開(kāi)發(fā)。