上海2021年11月1日 /美通社/ -- 歌禮制藥有限公司（香港聯(lián)交所代碼：1672）旗下全資子公司甘萊制藥有限公司，今日宣布其在研管線(xiàn)ASC43F獲美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)開(kāi)展臨床試驗(yàn)，并啟動(dòng)全球開(kāi)發(fā)計(jì)劃。ASC43F是一種用于治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的同類(lèi)第一、針對(duì)甲狀腺激素β受體（THRβ）和法尼醇X受體（FXR）雙靶點(diǎn)的固定劑量復(fù)方制劑（FDC）。
ASC43F是一種每日服用一次、由ASC41和ASC42組成的固定劑量單片復(fù)方制劑。ASC41是一款處于全球臨床開(kāi)發(fā)階段的口服肝臟靶向性THRβ激動(dòng)劑前體藥物，此前在中美進(jìn)行的I期臨床研究顯示，ASC41 具有良好的耐受性，并在低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）升高的超重和肥胖受試者（具有非酒精性脂肪性肝炎特征的人群）中顯著降低低密度脂蛋白膽固醇、甘油三酯（TG）和總膽固醇（TC）。ASC42是一款處于全球臨床開(kāi)發(fā)階段的新型高效選擇性非甾類(lèi)FXR激動(dòng)劑，I 期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，在人體有效劑量15mg、每日一次、為期14天的治療過(guò)程中，未觀察到瘙癢癥狀，F(xiàn)XR靶向激活的生物標(biāo)志物成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子19（FGF19）在給藥第14天（每日一次、每次15mg）時(shí)的增幅高達(dá)1,780%，F(xiàn)XR靶向激活的生物標(biāo)志物7α-羥基-4-膽甾烯-3-酮（C4）在給藥第14天（每日一次、每次15mg）時(shí)的降幅高達(dá)91%。
此次美國(guó)IND獲批是基于在大鼠NASH模型中ASC41和ASC42聯(lián)合用藥后的療效數(shù)據(jù)，該聯(lián)合療法顯示出對(duì)血清甘油三酯和肝臟總膽固醇、炎癥、氣球樣變、非酒精性脂肪性肝?。∟AFLD）活動(dòng)評(píng)分（NAS）和纖維化的顯著改善。同時(shí)，根據(jù)即將在美國(guó)肝病研究協(xié)會(huì)年會(huì)上報(bào)告的研究數(shù)據(jù)，來(lái)源于ASC43F片的ASC42和ASC41A（ASC41的活性代謝產(chǎn)物）在犬體內(nèi)的藥代動(dòng)力學(xué)參數(shù)與ASC42和ASC41單片保持一致。
歌禮首席科學(xué)官何菡萏博士表示：“NASH是一種具有復(fù)雜病理生理機(jī)制的代謝綜合征，因此不同作用機(jī)制和/或不同靶點(diǎn)的聯(lián)合療法將會(huì)是一個(gè)非常有潛力的治療該疾病的手段。THRβ激動(dòng)劑可通過(guò)改善線(xiàn)粒體功能來(lái)降低肝臟脂肪含量，而FXR靶向激活除了具有抗炎功能外，還具有很強(qiáng)的抗纖維化功能。因此，通過(guò)靶向THRβ和FXR雙靶點(diǎn)，ASC43F可能會(huì)對(duì)降低肝臟脂肪含量、壞死性炎癥和纖維化具有顯著作用?！?/p>
甘萊制藥首席醫(yī)學(xué)官M(fèi)elissa Palmer博士表示：“我們有一條非常強(qiáng)勁的非酒精性脂肪性肝炎管線(xiàn)，擁有6個(gè)在研的候選藥物，其中包括3個(gè)均為同類(lèi)第一的固定劑量復(fù)方制劑。與單藥治療相比，固定劑量復(fù)方制劑將具有更多的優(yōu)勢(shì)，如減少不良事件、提高療效、避免服用多個(gè)不同片劑。”
關(guān)于歌禮
歌禮是一家在香港證券交易所上市（1672.HK）的創(chuàng)新研發(fā)驅(qū)動(dòng)型生物科技公司。歌禮致力于脂肪性肝炎、腫瘤（脂質(zhì)代謝與口服檢查點(diǎn)抑制劑）、病毒性疾病等領(lǐng)域創(chuàng)新藥的研發(fā)和商業(yè)化，以解決國(guó)內(nèi)外患者臨床需求。在具備深厚專(zhuān)業(yè)知識(shí)及優(yōu)秀過(guò)往成就的管理團(tuán)隊(duì)帶領(lǐng)下，歌禮已發(fā)展成為一體化平臺(tái)型公司，涵蓋了從新藥發(fā)現(xiàn)和開(kāi)發(fā)直到生產(chǎn)和商業(yè)化的完整價(jià)值鏈。歌禮擁有三個(gè)商業(yè)化產(chǎn)品和強(qiáng)健且聚焦創(chuàng)新的研發(fā)管線(xiàn)：
1. 非酒精性脂肪性肝炎：歌禮制藥有限公司旗下全資子公司甘萊制藥專(zhuān)注于非酒精性脂肪性肝炎領(lǐng)域創(chuàng)新藥的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。甘萊制藥有三款分別針對(duì)脂肪酸合成酶（FASN）、甲狀腺激素β受體（THRβ）及法尼醇X受體（FXR）的處于臨床階段的候選藥物及三種固定劑量復(fù)方制劑。2. 腫瘤（脂質(zhì)代謝與口服檢查點(diǎn)抑制劑）：專(zhuān)注于在腫瘤脂質(zhì)代謝中起關(guān)鍵作用的脂肪酸合成酶口服抑制劑管線(xiàn)以及新一代檢查點(diǎn)抑制劑-口服PD-L1小分子抑制劑管線(xiàn)。3. 病毒性疾?。海?）乙肝：歌禮專(zhuān)注于乙肝功能性治愈創(chuàng)新藥物的研發(fā)。探索以皮下注射PD-L1抗體ASC22及派羅欣®為基石藥物，與其他靶點(diǎn)藥物聯(lián)合的治療方案，有望為乙肝功能性治愈帶來(lái)重大突破。（2）丙肝：歌禮成功研發(fā)上市兩個(gè)1類(lèi)新藥戈諾衛(wèi)®和新力萊®，組成全口服丙肝治療方案。（3）艾滋?。篈SC22是一種免疫療法，用于艾滋病特異性免疫重建，最終實(shí)現(xiàn)艾滋病感染者的功能性治愈。欲了解更多信息，請(qǐng)登錄網(wǎng)站：www.ascletis.com。
