上海2021年9月16日 /美通社/ -- 2021 年9月15日,武田制藥(東京證券交易所交易代碼:4502/紐約證券交易所交易代碼:TAK)宣布,美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)已批準(zhǔn)mobocertinib用于治療含鉑化療期間或之后進(jìn)展的、表皮生長(zhǎng)因子受體(EGFR)20號(hào)外顯子插入突變陽(yáng)性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌(NSCLC)成人患者,患者需先經(jīng)FDA批準(zhǔn)的檢測(cè)確認(rèn)EGFR 20號(hào)外顯子插入突變陽(yáng)性結(jié)果。此前,mobocertinib已獲FDA授予優(yōu)先審評(píng)資格、突破性療法認(rèn)定、快速通道認(rèn)定和孤兒藥認(rèn)定。mobocertinib是首款也是目前唯一一款獲批專門(mén)用于EGFR20號(hào)外顯子插入突變陽(yáng)性患者的口服療法[1]。
武田全球抗腫瘤事業(yè)部總裁Teresa Bitetti表示:“Mobocertinib的獲批為EGFR20號(hào)外顯子插入突變陽(yáng)性的非小細(xì)胞肺癌患者帶來(lái)了一款全新的有效治療選擇,將滿足這種難治癌癥的迫切治療需求。Mobocertinib是首個(gè)也是目前唯一一個(gè)專門(mén)靶向EGFR20號(hào)外顯子插入突變的口服療法,研究中患者的緩解持續(xù)時(shí)間平均約為1.5年[2],讓我們倍感鼓舞。此次獲批具有里程碑意義,將進(jìn)一步強(qiáng)化我們滿足腫瘤患者未盡需求的承諾?!?/p>
FDA同時(shí)批準(zhǔn)了Oncomine Dx Target Test作為mobocertinib的二代測(cè)序(NGS)伴隨診斷工具,用于識(shí)別EGFR20號(hào)外顯子插入突變陽(yáng)性的NSCLC患者。NGS檢測(cè)對(duì)這些患者至關(guān)重要,與現(xiàn)有檢測(cè)相比,NGS檢測(cè)可以實(shí)現(xiàn)更準(zhǔn)確的診斷。
來(lái)自丹娜法伯癌癥研究院的Pasi A. Janne博士表示:“EGFR 20號(hào)外顯子插入突變陽(yáng)性非小細(xì)胞肺癌在過(guò)去缺乏治療手段,我們無(wú)法用傳統(tǒng)的EGFR酪氨酸激酶抑制劑(TKI)進(jìn)行有效靶向。Mobocertinib的獲批是一項(xiàng)重大的進(jìn)步,它將為醫(yī)生和患者提供一款全新的靶向口服療法,這款療法專為該患者群體設(shè)計(jì),并且已在患者中顯示出具有臨床意義的持續(xù)緩解?!?/p>
國(guó)際癌癥患者倡導(dǎo)網(wǎng)絡(luò)Exon 20小組執(zhí)行總監(jiān)Marcia Horn表示:“EGFR20號(hào)外顯子插入突變陽(yáng)性非小細(xì)胞肺癌患者歷來(lái)面臨一系列特殊挑戰(zhàn),這種肺癌非常罕見(jiàn),不僅診斷率低,而且缺乏靶向治療手段以提高有效率。作為患者組織的倡導(dǎo)者,近五年來(lái)我每天都在與EGFR20號(hào)外顯子插入突變陽(yáng)性非小細(xì)胞肺癌患者及其家人攜手努力,與這種嚴(yán)重的疾病展開(kāi)斗爭(zhēng)。我很高興能夠見(jiàn)證在此過(guò)程中不斷取得的進(jìn)展,我要感謝全球各地的患者和他們的家人、醫(yī)務(wù)人員以及科學(xué)家們?yōu)檫@款高潛力靶向療法的獲批所做出的貢獻(xiàn)?!?/p>
FDA的批準(zhǔn)基于來(lái)自mobocertinib 1/2期試驗(yàn)中既往接受過(guò)鉑類(lèi)化療的患者數(shù)據(jù)。該試驗(yàn)入組114名既往接受過(guò)鉑類(lèi)化療、EGFR 20號(hào)外顯子插入突變陽(yáng)性非小細(xì)胞肺癌患者,這些患者接受160毫克劑量治療。1/2期試驗(yàn)的結(jié)果于2021年美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)(ASCO)年會(huì)上公布,經(jīng)獨(dú)立評(píng)審委員會(huì)(IRC)確認(rèn)的客觀緩解率(ORR)為28%(研究者確認(rèn)的ORR為35%),經(jīng)IRC確認(rèn)的中位DoR為17.5個(gè)月,中位總生存期(OS)為24個(gè)月,經(jīng)IRC確認(rèn)的中位無(wú)進(jìn)展生存期(PFS)為 7.3 個(gè)月,疾病控制率達(dá)78%[3]。
Mobocertinib是一款口服酪氨酸激酶抑制劑(TKI),專門(mén)設(shè)計(jì)用于選擇性靶向表皮生長(zhǎng)因子受體(EGFR)20號(hào)外顯子插入突變。2020年10月,mobocertinib在中國(guó)獲得“突破性療法認(rèn)定”。2021年7月,Mobocertinib 1/2期試驗(yàn)的結(jié)果已獲中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心(CDE)受理并正在審評(píng)中,用于治療既往接受過(guò)化療且攜帶表皮生長(zhǎng)因子受體(EGFR)20號(hào)外顯子插入突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌(NSCLC)成人患者。
關(guān)于EGFR 20號(hào)外顯子插入突變陽(yáng)性非小細(xì)胞肺癌
根據(jù)世界衛(wèi)生組織提供的數(shù)據(jù),非小細(xì)胞肺癌(NSCLC)是肺癌最常見(jiàn)的類(lèi)型,約占全球每年220萬(wàn)新肺癌病例的85%[4-5]。表皮生長(zhǎng)因子受體(EGFR)20號(hào)外顯子插入突變陽(yáng)性NSCLC約占NSCLC患者的 1-2%[6-8]。由于EGFR TKI(不專門(mén)靶向EGFR20號(hào)外顯子插入突變)和化療對(duì)這些患者的獲益有限,該疾病的預(yù)后比其他EGFR突變型NSCLC更差。
創(chuàng)建武田的第一波價(jià)值轉(zhuǎn)換高峰管線
武田計(jì)劃通過(guò)全球品牌擴(kuò)張及第一波價(jià)值轉(zhuǎn)換高峰管線實(shí)現(xiàn)近期增長(zhǎng),其中包括多個(gè)同類(lèi)最優(yōu)/同類(lèi)首創(chuàng)新分子實(shí)體(NME),有望于2024財(cái)年獲批上市。我們的第二波價(jià)值轉(zhuǎn)換高峰管線包含約30個(gè)NME和多個(gè)下一代平臺(tái),將推動(dòng)武田在2025財(cái)年及以后的可持續(xù)增長(zhǎng)。
聲明
參考文獻(xiàn)
[2] Caicun Zhou, Mobocertinib in NSCLC with EGFR Exon 20 Insertions: Results from Exclaim and Platinum-Pretreated Patient Populations, Jan 2021, 2020 World Conference of Lung Cancer. |
[3] Caicun Zhou, Mobocertinib in NSCLC with EGFR Exon 20 Insertions: Results from Exclaim and Platinum-Pretreated Patient Populations, Jan 2021, 2020 World Conference of Lung Cancer. |
[4] Sung H. Global Cancer Statistics 2020: GLOBOCAN Estimates of Incidence and Mortality Worldwide for 36 Cancers in 185 Countries. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/33538338/. Accessed May 27, 2021 |
[5] American Cancer Society. What is Non-Small Cell Lung Cancer? https://www.cancer.org/cancer/non-small-cell-lung-cancer/about/what-is-non-small-cell-lung-cancer.html. |
[6] Riess, Jonathan W. Diverse EGFR Exon 20 Insertions and Co-Occurring Molecular Alterations Identified by Comprehensive Genomic Profiling of NSCLC. https://www.jto.org/article/S1556-0864(18)30770-6/fulltext. Accessed April 7, 2020. |
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