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上海和香港2021年8月24日 /美通社/ -- 致力于研發(fā)和商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤療法的領(lǐng)先生物制藥公司 -- 德琪醫(yī)藥有限公司（簡稱“德琪醫(yī)藥”，香港聯(lián)交所股票代碼：6996.HK）今日宣布，國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)塞利尼索（XPOVIO®）在中國開展一項用于治療骨髓纖維化（MF）患者的II期臨床試驗。
骨髓纖維化（MF）是一種克隆性骨髓增殖性腫瘤，包括原發(fā)性骨髓纖維化（PMF）、真性紅細(xì)胞增多癥（PV）后或原發(fā)性血小板增多癥（ET）后骨髓纖維化。其主要特征是骨髓纖維組織增生、髓外造血、貧血、肝脾腫大、體質(zhì)性癥狀、進(jìn)展為白血病和生存縮短。異基因造血干細(xì)胞移植是目前理論上唯一可能治愈MF患者的治療手段，但是移植存在較高的并發(fā)癥和治療相關(guān)死亡率。根據(jù)美國國家綜合癌癥網(wǎng)絡(luò)（NCCN）指南，不適合進(jìn)行異基因造血干細(xì)胞移植的中危-2、高?；颊呷粞“逵嫈?shù)≥50×109/L，可接受JAK抑制劑蘆可替尼（ruxolitinib）或fedratinib治療（NCCN，2020）。若藥物治療失敗或不耐受則預(yù)后較差，MF仍存在著許多亟待滿足的臨床需求。
該試驗是一項II期、隨機(jī)、開放性、全球多中心臨床研究，在中國以蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院為牽頭研究中心，計劃在國內(nèi)15個研究中心進(jìn)行，納入約20例受試者，旨在評估在既往接受過至少6個月JAK1/2抑制劑治療的MF患者中，塞利尼索與醫(yī)生選擇（PC）治療相比的安全性和療效。受試者將按照1：1的比例隨機(jī)分為兩組，分別接受塞利尼索單藥口服治療或醫(yī)生選擇（PC）的治療。主要研究終點(diǎn)為基于獨(dú)立影像評審委員會（IRC）評估的脾臟體積較基線縮小≥35%（ SVR35）的受試者比例。
主要研究者蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院血液科主任吳德沛教授表示：“骨髓纖維化（MF）是一種相對罕見的骨髓增殖性腫瘤，靶向藥物出現(xiàn)以前的很長一段時間，都缺乏有效的治療方式。異基因造血干細(xì)胞移植是目前理論上唯一可能治愈MF患者的治療手段，然而，并非所有患者都具備移植的條件或可以耐受移植。雖然中國已批準(zhǔn)蘆可替尼（ruxolitinib）用于治療MF，但若藥物治療失敗或不耐受，這些MF患者的治療選擇將極為有限。該試驗是一項全球II期、隨機(jī)、開放性、全球多中心臨床研究，旨在評估在既往接受過至少6個月JAK1/2抑制劑治療的MF患者中，塞利尼索與醫(yī)生選擇（PC）治療相比的安全性和療效。我們相信，此次臨床研究獲批將為進(jìn)一步探索MF的治療提供可靠的依據(jù)，為中國MF患者帶來新的治療選擇?！?/p>
德琪醫(yī)藥創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官梅建明博士表示：“國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)塞利尼索針對MF這一適應(yīng)癥在中國的臨床試驗，標(biāo)志著塞利尼索在開拓創(chuàng)新腫瘤療法中的又一重大突破，為德琪醫(yī)藥進(jìn)一步拓展更豐富的治療領(lǐng)域提供了強(qiáng)大支持。隨著我們對塞利尼索研究的不斷深入，我們相信其在治療MF這一難以治愈的癌癥中具有強(qiáng)大潛力。同時，我們期待在國家藥品監(jiān)督管理局的監(jiān)管下積極推進(jìn)這項研究，并為中國MF患者帶來新的治療希望?！?/p>
關(guān)于塞利尼索（XPOVIO®）
塞利尼索是同類首款且唯一一款口服型選擇性核輸出抑制劑（SINE）化合物，由Karyopharm Therapeutics Inc.（納斯達(dá)克股票代碼：KPTI）研發(fā)，德琪醫(yī)藥進(jìn)行研究。德琪醫(yī)藥在包括大中華區(qū)、韓國、澳大利亞、新西蘭和東盟國家的多個亞太市場獲得了塞利尼索的獨(dú)家開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利，并獲得了韓國新藥上市申請的優(yōu)先獲批。
2019年7月，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)塞利尼索聯(lián)合低劑量地塞米松用于治療難治復(fù)發(fā)性多發(fā)性骨髓瘤（rrMM）患者。2020年6月，美國 FDA再次批準(zhǔn)塞利尼索作為單藥治療難治復(fù)發(fā)性彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（rrDLBCL）患者。2020年12月，美國FDA批準(zhǔn)了塞利尼索聯(lián)合硼替佐米和地塞米松治療既往接受過至少一種治療方案的多發(fā)性骨髓瘤患者。2021年2月，以色列衛(wèi)生部批準(zhǔn)塞利尼索治療難治復(fù)發(fā)性多發(fā)性骨髓瘤和難治復(fù)發(fā)性彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤。2021年3月，歐洲聯(lián)盟委員會批準(zhǔn)塞利尼索治療難治復(fù)發(fā)性多發(fā)性骨髓瘤。
塞利尼索是目前首款且唯一一款被美國FDA批準(zhǔn)的口服SINE化合物，也是首款同時可用于治療多發(fā)性骨髓瘤和彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤的藥物。此外，塞利尼索針對多個實體腫瘤適應(yīng)癥開展了多項中期和后期臨床試驗，包括脂肪肉瘤和子宮內(nèi)膜癌。2020年11月，德琪醫(yī)藥合作伙伴Karyopharm在2020 年結(jié)締組織腫瘤學(xué)年會（CTOS 2020）上報告了III期SEAL試驗的積極數(shù)據(jù)。SEAL是一項隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照的交叉試驗，旨在評估塞利尼索單藥治療與安慰劑對照在脂肪肉瘤患者中的療效和安全性。另外，Karyopharm公布了塞利尼索用于治療子宮內(nèi)膜癌患者的正在進(jìn)行的III期SIENDO試驗已順利通過中期無效性分析，數(shù)據(jù)安全監(jiān)查委員會（DSMB）推薦該試驗在無需作任何修改的情況下按計劃進(jìn)行。SIENDO試驗的關(guān)鍵數(shù)據(jù)結(jié)果預(yù)計在2021年下半年公布。
德琪醫(yī)藥正在中國開展塞利尼索治療多發(fā)性骨髓瘤、彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤、子宮內(nèi)膜癌以及外周T細(xì)胞和NK/T細(xì)胞淋巴瘤等多項臨床試驗，5項試驗處于后期臨床試驗（II期及III期）階段。
關(guān)于德琪醫(yī)藥
德琪醫(yī)藥有限公司（簡稱“德琪醫(yī)藥”，香港聯(lián)交所股票代碼：6996.HK）是一家以研發(fā)為驅(qū)動的生物制藥領(lǐng)先企業(yè)，致力于為亞太乃至全球患者提供最領(lǐng)先的療法，治療腫瘤及其他危及生命的疾病。自2017年正式運(yùn)營以來，德琪醫(yī)藥通過合作引進(jìn)和自主研發(fā)，建立了一條從臨床前到臨床階段不斷延展的豐富產(chǎn)品管線。目前，德琪醫(yī)藥擁有13款在研產(chǎn)品，其中 5款產(chǎn)品擁有包括大中華市場在內(nèi)的亞太權(quán)益，8款產(chǎn)品具有全球權(quán)益。德琪醫(yī)藥已在多個亞太市場獲得16個臨床批件（IND），并遞交了6個新藥上市申請（NDA），其中塞利尼索已獲得韓國新藥上市申請的優(yōu)先獲批。德琪醫(yī)藥將以“醫(yī)者無疆，創(chuàng)新永續(xù)”為愿景，專注于同類首款和同類最優(yōu)療法的早期研發(fā)、臨床研究、藥物生產(chǎn)及商業(yè)化，解決亟待滿足的臨床需求。
前瞻性陳述
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