賓夕法尼亞州普利茅斯會(huì)議2020年7月30日 /美通社/ -- INOVIO (NASDAQ:INO)今天宣布，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)授予其DNA藥物INO-3107孤兒藥資格認(rèn)定，該藥目前正在一項(xiàng)1/2期臨床試驗(yàn)中被評(píng)估用于治療復(fù)發(fā)性呼吸道乳頭狀瘤病(RRP)。
RRP是由人乳頭狀瘤病毒(HPV)6型和11型感染引起的罕見疾病。RRP可導(dǎo)致非癌性腫瘤的生長(zhǎng)，造成危及生命的氣道阻塞，并偶爾惡化為癌癥。目前，這種疾病無法治愈，主要通過手術(shù)切除腫瘤，以暫時(shí)恢復(fù)氣道。腫瘤容易復(fù)發(fā)，一年內(nèi)可能需要多次手術(shù)。RRP會(huì)嚴(yán)重影響患者的生活質(zhì)量。
孤兒藥資格認(rèn)定是為了促進(jìn)罕見病的藥物開發(fā)。FDA只授予旨在用于治療、診斷或治療罕見疾病的藥物孤兒藥資格。在美國(guó)，“孤兒病”指在全美國(guó)患者少于20萬人的疾病。FDA的這一孤兒藥資格認(rèn)定使INO-3107有資格獲得各種發(fā)展獎(jiǎng)勵(lì)，包括臨床研究支出的稅收抵免、免除新藥申請(qǐng)(NDA)費(fèi)用、FDA授予的研究補(bǔ)助金，最重要的是，獲批治療RRP后為期7年的美國(guó)市場(chǎng)獨(dú)占期。
INOVIO監(jiān)管事務(wù)部高級(jí)副總裁、醫(yī)學(xué)博士、公共衛(wèi)生碩士Ami Shah Brown表示：“INO-3107獲得FDA孤兒藥資格認(rèn)定是INOVIO為這種罕見疾病開發(fā)DNA藥物的一個(gè)重要里程碑，并明確強(qiáng)調(diào)了解決這種衰弱狀況的未滿足醫(yī)療需求的重要性。”
開放式標(biāo)簽、多中心INO-3107 1/2期試驗(yàn)?zāi)壳罢_放招募患者，將在美國(guó)招募大約63名患者，評(píng)估HPV 6和/或11相關(guān)RRP患者使用INO-3107的療效、安全性、耐受性和免疫原性，這些患者在過去三年中每年至少需要兩次手術(shù)來切除相關(guān)乳頭狀瘤。在這項(xiàng)研究中，成人患者將首先接受手術(shù)切除乳頭狀瘤，然后使用四劑INO-3107，每三周一劑。主要療效終點(diǎn)是與研究治療前的頻率相比，第一劑量INO-3107后手術(shù)干預(yù)之間的時(shí)間加倍或更長(zhǎng)。
去年，INOVIO在科學(xué)雜志《Vaccines》（由MDPI（多學(xué)科數(shù)字出版機(jī)構(gòu)）出版）發(fā)表了其INO-3106（針對(duì)HPV 6導(dǎo)致的RRP的DNA候選療法）臨床試驗(yàn)研究的數(shù)據(jù)。研究結(jié)果表明，INO-3106可產(chǎn)生免疫原性，參與并擴(kuò)增HPV 6特異性細(xì)胞應(yīng)答，包括細(xì)胞毒性T細(xì)胞。文章還指出，Inovio的免疫療法使兩名為了控制病情，每年大概需要做兩次手術(shù)的患者大大減少了做手術(shù)的必要。其中一名患者有超過一年半的時(shí)間（584天）沒做手術(shù)，另一名患者更是超過了兩年半（915天以上）
RRP簡(jiǎn)介
復(fù)發(fā)性呼吸道乳頭狀瘤病(RRP)是一種罕見病，美國(guó)約有15,000例，以人乳頭瘤病毒引發(fā)呼吸道腫瘤生長(zhǎng)為特征。盡管是良性的，但乳頭狀瘤仍可能導(dǎo)致嚴(yán)重、甚至危及生命的氣道阻塞和呼吸系統(tǒng)并發(fā)癥。該疾病還有一個(gè)特點(diǎn)，即乳頭狀瘤在手術(shù)切除后有復(fù)發(fā)的趨勢(shì)。如果不進(jìn)行治療，RRP發(fā)展到肺部，患者可能會(huì)出現(xiàn)復(fù)發(fā)性肺炎、慢性肺病（支氣管擴(kuò)張），并最終導(dǎo)致進(jìn)行性肺衰竭。偶爾，乳頭狀瘤還可能會(huì)惡化成癌，發(fā)展為鱗狀細(xì)胞癌。RRP的其他癥狀可能包括聲音嘶啞、入睡和吞咽困難，以及慢性咳嗽。兒童RRP患者的癥狀比成人更嚴(yán)重。兒童多在4歲左右被確診，而成人多發(fā)于30多歲或40多歲。
INOVIO的DNA藥物平臺(tái)簡(jiǎn)介
INOVIO目前正在開發(fā)15個(gè)DNA藥物臨床項(xiàng)目，側(cè)重于人乳頭瘤病毒(HPV)相關(guān)疾病、癌癥和傳染病，包括流行病防范創(chuàng)新聯(lián)盟(CEPI)和美國(guó)國(guó)防部(U.S. Department of Defense)資助的MERS冠狀病毒和新冠病毒疫苗的開發(fā)。DNA藥物由優(yōu)化后的質(zhì)粒DNA組成，質(zhì)粒DNA是利用計(jì)算機(jī)測(cè)序技術(shù)合成或重組的小分子環(huán)狀雙鏈DNA，用于在體內(nèi)產(chǎn)生特定的免疫反應(yīng)。
INOVIO的DNA藥物使用該公司專有的手持式智能設(shè)備CELLECTRA®，從肌內(nèi)或皮內(nèi)將優(yōu)化后的質(zhì)粒直接輸送到細(xì)胞中。CELLECTRA設(shè)備使用一個(gè)簡(jiǎn)短的電脈沖，可逆地打開細(xì)胞中的小孔，使質(zhì)粒進(jìn)入，克服了其他DNA和mRNA等核酸方法的主要局限。一旦進(jìn)入細(xì)胞，細(xì)胞就能借助質(zhì)粒DNA來產(chǎn)生靶抗原?？乖诩?xì)胞內(nèi)自然加工，觸發(fā)所需的T細(xì)胞和抗體介導(dǎo)的免疫反應(yīng)。使用CELLECTRA設(shè)備進(jìn)行給藥可確保將DNA藥物有效地直接遞送到人體細(xì)胞中，從而發(fā)揮驅(qū)動(dòng)免疫反應(yīng)的作用。INOVIO的DNA藥物不會(huì)干擾或以任何方式改變個(gè)體自身的DNA。INOVIO的DNA藥物平臺(tái)的優(yōu)勢(shì)在于能夠迅速設(shè)計(jì)和生產(chǎn)DNA藥物。藥物穩(wěn)定，在儲(chǔ)存和運(yùn)輸過程中無需冷凍，并經(jīng)臨床實(shí)驗(yàn)證明，能刺激人體產(chǎn)生強(qiáng)大的免疫反應(yīng)，具有可靠的安全性和耐受性。
在一系列臨床試驗(yàn)的7000多份申請(qǐng)中，2000多名患者接受了INOVIO的研究性DNA藥物。INOVIO一直致力于迅速開發(fā)DNA候選藥物，有效幫助全球應(yīng)對(duì)緊急衛(wèi)生事件。
INOVIO簡(jiǎn)介
INOVIO是一家生物技術(shù)公司，專注于迅速將精準(zhǔn)設(shè)計(jì)的DNA藥物推向市場(chǎng)，用于治療和預(yù)防HPV相關(guān)疾病、癌癥和傳染病。INOVIO是首家、也是唯一一家在臨床上證明DNA藥物可以通過專有的智能設(shè)備直接進(jìn)入體內(nèi)細(xì)胞，從而產(chǎn)生強(qiáng)大且人體可以承受的免疫反應(yīng)的公司。具體來說，該公司的先導(dǎo)候選藥物VGX-3100目前正處于治療宮頸癌前非典型增生的3期試驗(yàn)階段。2b期臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，該藥物可摧毀和清除高危HPV 16和18。70%的宮頸癌、91%的肛門癌和69%的外陰癌都因感染高危HPV所致。同時(shí)正在開發(fā)的項(xiàng)目主要針對(duì)HPV相關(guān)癌癥以及一種由HPV引發(fā)的罕見病，即復(fù)發(fā)性呼吸道乳頭狀瘤病(RRP)；非HPV相關(guān)性癌癥，例如多形性成膠質(zhì)細(xì)胞瘤(GBM)和前列腺癌；以及外部資助的傳染病DNA疫苗開發(fā)計(jì)劃，主要針對(duì)寨卡病毒、拉沙熱、埃博拉病毒、艾滋病毒(HIV)，以及MERS冠狀病毒和新冠病毒。合作伙伴及合作者包括：艾棣維欣、北京東方略生物醫(yī)藥科技股份有限公司、阿斯利康(AstraZeneca)、比爾及梅琳達(dá)-蓋茨基金會(huì)(The Bill & Melinda Gates Foundation)、CEPI、美國(guó)國(guó)防高級(jí)研究計(jì)劃局(DARPA)/DOD、GeneOne Life Science/VGXI、艾滋病疫苗試驗(yàn)網(wǎng)絡(luò)(HIV Vaccines Trial Network)、國(guó)際疫苗研究所(IVI)、Medical CBRN Defense Consortium (MCDC)、美國(guó)國(guó)家癌癥研究所(National Cancer Institute)、美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院(National Institutes of Health)、美國(guó)國(guó)家過敏癥和傳染病研究所(National Institute of Allergy and Infectious Diseases)、Ology Bioservices、帕克癌癥免疫療法研究所(Parker Institute for Cancer Immunotherapy)、Plumbline Life Sciences、再生元(Regeneron)、Richter-Helm BioLogics、羅氏/基因泰克(Roche/Genentech)、賓夕法尼亞大學(xué)、美國(guó)華爾特-里德陸軍研究院(Walter Reed Army Institute of Research)和威斯達(dá)研究所(The Wistar Institute)。INOVIO還榮獲2020年Women on Boards“W”獎(jiǎng)，該獎(jiǎng)項(xiàng)表彰董事會(huì)女性占比超過20%的公司。詳情請(qǐng)?jiān)L問：www.inovio.com。
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本新聞稿含有與該公司業(yè)務(wù)相關(guān)的某些前瞻性陳述，其中包括該公司開發(fā)DNA藥物的計(jì)劃；對(duì)研發(fā)計(jì)劃的預(yù)期；商業(yè)化活動(dòng)，例如計(jì)劃啟動(dòng)及展開臨床前研究和臨床試驗(yàn)；這些研究和試驗(yàn)數(shù)據(jù)的可用性和時(shí)間安排。由于諸多因素的存在，實(shí)際事件或結(jié)果可能與文中所述的預(yù)期不同，包括臨床前研究、臨床試驗(yàn)、產(chǎn)品開發(fā)計(jì)劃、商業(yè)化活動(dòng)和成果本身存在的不確定性；為證明電穿孔技術(shù)可安全有效地用作遞送機(jī)制或開發(fā)可行的DNA藥物，持續(xù)進(jìn)行研究和試驗(yàn)所需資金的可用性；該公司能否支持DNA藥物產(chǎn)品的研發(fā)管線；該公司合作者在公司所授權(quán)產(chǎn)品的開發(fā)和商業(yè)化，以及產(chǎn)品銷售上能否取得里程碑式的進(jìn)展，從而使該公司能收到未來款項(xiàng)和特許權(quán)使用費(fèi)；該公司資本資源的充足性；替代療法或者該公司或合作者所側(cè)重的病癥療法的可用性或潛在可用性，包括可能比該公司與合作者希望開發(fā)出的任何療法或治療方案更有效或更具成本效益的替代方案；涉及產(chǎn)品責(zé)任的問題、涉及專利的問題，以及它們或?qū)λ鼈兊氖跈?quán)能否有效防止他人使用相關(guān)技術(shù)；這些所有權(quán)是否可強(qiáng)制實(shí)施、正當(dāng)可靠，或者侵犯或涉嫌侵犯他人的權(quán)利，或不受無效性索賠的影響；以及該公司是否能夠?yàn)槠鹪V、保護(hù)或捍衛(wèi)這些權(quán)利提供所需的資金或其他重要資源；企業(yè)支出水平；潛在的企業(yè)或其他合作伙伴或合作者對(duì)該公司技術(shù)的評(píng)估；資本市場(chǎng)條件；政府對(duì)醫(yī)療保健行業(yè)的提案的影響；以及該公司截至2019年12月31日的10-K表年度報(bào)告，截至2020年6月30日的10-Q表季度報(bào)告，以及該公司不時(shí)向美國(guó)證券交易委員會(huì)提交的其他文件中所闡述的其他因素。無法保證該公司研發(fā)管線中任何候選產(chǎn)品能夠成功開發(fā)、生產(chǎn)或商業(yè)化，臨床試驗(yàn)的最終結(jié)果將支持銷售產(chǎn)品所需的監(jiān)管批準(zhǔn)，或者文中任何前瞻性信息將被證明是準(zhǔn)確的。前瞻性陳述僅代表本新聞稿發(fā)布之日的情況，除非法律要求，否則該公司概不承擔(dān)更新或修訂這些陳述的義務(wù)。
