- TransConTM人生長激素（lonapegsomatropin）獲得美國食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）和歐盟委員會（EC）孤兒藥認(rèn)定，用以治療生長激素缺乏癥（GHD）
上海2020年4月21日 /美通社/ -- 維昇藥業(yè)（VISEN Pharma），一家致力于內(nèi)分泌相關(guān)治療領(lǐng)域，將全球領(lǐng)先的治療方法及藥品引入中國的合資公司，負(fù)責(zé) Ascendis Pharma旗下的內(nèi)分泌治療方案在大中華區(qū)的開發(fā)和推廣。Ascendis Pharma于2020年4月15日宣布，美國食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）已授予TransCon人生長激素（lonapegsomatropin）孤兒藥認(rèn)定，用以治療生長激素缺乏癥（GHD）。
TransCon人生長激素是生長激素的研究性長效前藥，目前已開發(fā)成為每周一次使用的GHD治療藥物。TransCon人生長激素通過釋放相同的生長激素分子來維持與每日人生長激素治療相同的作用方式。當(dāng)前，在美國或歐洲市場上沒有獲批的長效生長激素治療。TransCon人生長激素已經(jīng)于2019年10月獲得歐洲委員會（EC）在歐洲治療GHD的孤兒藥認(rèn)定。
“TransCon人生長激素現(xiàn)在已在美國和歐洲獲得孤兒藥認(rèn)定，我們認(rèn)為這是對全球需要一種長效作用療法來應(yīng)對GHD以及所有內(nèi)分泌健康問題的重要肯定?！盇scendis Pharma業(yè)務(wù)發(fā)展部的高級副總裁醫(yī)學(xué)博士Dana Pizzuti說道：“作為開發(fā)中唯一提供未經(jīng)修飾的生長激素的長效生長激素產(chǎn)品，我們認(rèn)為TransCon人生長激素具有改善患者生活的巨大潛力。我們?nèi)杂型从?jì)劃分別在今年第二季度和第四季度提交在美國和歐洲TransCon人生長激素的營銷申請。”
獲得FDA孤兒藥認(rèn)定的藥物指的是那些能安全有效地治療、診斷或預(yù)防影響少于200,000美國公民的罕見疾病或病癥的藥物，并且可能比已經(jīng)批準(zhǔn)的產(chǎn)品更安全或更有效。孤兒藥的認(rèn)定為藥物研發(fā)人員提供了某些福利和激勵措施，包括從市場授權(quán)之日起七年的美國市場獨(dú)占期，免除FDA用戶費(fèi)用以及臨床研究的稅收抵免。授予孤兒藥認(rèn)定不會改變FDA的法規(guī)要求，即通過適當(dāng)且受到良好控制的研究來確定藥物的安全性和有效性，以支持批準(zhǔn)和商業(yè)化。
維昇藥業(yè)首席執(zhí)行官盧安邦指出：“目前，90%以上的罕見病缺乏有效的治療手段，此次TransCon人生長激素獲得美國FDA孤兒藥的認(rèn)定對治療生長激素缺乏癥具有很大意義。每周一次的TransCon人生長激素可以降低每日注射的負(fù)擔(dān)，使得患者有更好的機(jī)會達(dá)到正常成年身高和總體的內(nèi)分泌健康。目前，TransCon人生長激素用于兒童生長激素缺乏癥的中國III期臨床研究已于2019年年底啟動，維昇藥業(yè)作為TransCon人生長激素在大中華區(qū)的獨(dú)家授權(quán)研發(fā)及銷售企業(yè)，未來將全力推進(jìn)在中國的上市計(jì)劃，致力于將全球領(lǐng)先的治療方法及藥品引入中國，期望讓更多的中國患者更早地受惠于全球先進(jìn)可靠的治療方案。”
