北京2019年12月24日 /美通社/ -- 全球領(lǐng)先的生物制藥公司益普生（Ipsen）中國(guó)今天宣布，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已批準(zhǔn)醋酸蘭瑞肽緩釋注射液（預(yù)充式）在手術(shù)和/或放射治療后血液中生長(zhǎng)激素（GH）和胰島素樣生長(zhǎng)因子-1（IGF-1）水平仍然異常時(shí)，或不能進(jìn)行外科手術(shù)和/或放射治療的肢端肥大癥的治療。醋酸蘭瑞肽緩釋注射液（預(yù)充式）已經(jīng)在全球約70個(gè)國(guó)家注冊(cè)并上市，是國(guó)內(nèi)外多項(xiàng)指南和共識(shí)推薦的生長(zhǎng)抑素類似物(SSA)緩釋劑之一[4]、[5]、[6]。
益普生中國(guó)總經(jīng)理陳家麟表示：“益普生致力于在罕見(jiàn)病領(lǐng)域內(nèi)為中國(guó)患者提供先進(jìn)的治療方案。我們深入了解肢端肥大癥患者在治療方面未被滿足的需求，希望為臨床醫(yī)生和患者帶來(lái)更多的治療新選擇，幫助更多的患者提升生活質(zhì)量。同時(shí)我們感謝政府對(duì)于罕見(jiàn)病政策的推動(dòng)，在未來(lái)的3-5年我們會(huì)盡力將更多治療罕見(jiàn)病甚至極罕見(jiàn)病的創(chuàng)新產(chǎn)品更快地引進(jìn)中國(guó)，在以患者為中心的原則指引下，不遺余力地與各方攜手應(yīng)對(duì)中國(guó)罕見(jiàn)病的挑戰(zhàn)，讓罹患疾病的患者不在無(wú)望中繼續(xù)等待?！?/p>
肢端肥大癥嚴(yán)重威脅患者生命健康
肢端肥大癥簡(jiǎn)稱“肢大癥”，是一種起病隱匿的慢性進(jìn)展性內(nèi)分泌疾病，患者就診時(shí)病程可能已達(dá)數(shù)年甚至10年以上[7]。
肢端肥大癥的發(fā)病率和診斷率較低。95%以上的肢端肥大癥是由分泌GH的垂體腺瘤所致[8]。肢端肥大癥患者的臨床表現(xiàn)包括特征性外貌如手足肥大、鼻大唇厚、下顎前突等，還包括垂體腺瘤壓迫癥狀如頭痛、視力下降，視野受損、垂體功能減退等；心腦血管系統(tǒng)受累，如高血壓、冠心病、心肌肥厚和心功能減退等；呼吸系統(tǒng)受累，如打鼾、通氣障礙和睡眠呼吸暫停等；糖耐量減低及糖尿??；骨關(guān)節(jié)受累等。肢端肥大癥患者患結(jié)腸息肉、結(jié)腸癌、甲狀腺癌、肺癌等風(fēng)險(xiǎn)也可能增高[9]，心血管系統(tǒng)并發(fā)癥是其最常見(jiàn)的死因[10]。
肢端肥大癥并發(fā)癥的發(fā)生還可能會(huì)嚴(yán)重影響患者生活質(zhì)量和壽命，疾病對(duì)于患者的身體傷害可能會(huì)導(dǎo)致患者的生活質(zhì)量明顯下降，壽命縮短；因面貌變形可能造成心理問(wèn)題；飽受并發(fā)癥折磨，無(wú)法正常工作，甚至家庭破裂；很多患者因經(jīng)濟(jì)原因無(wú)法進(jìn)行規(guī)范化治療，病情逐漸惡化。肢端肥大癥患者中并發(fā)癥常見(jiàn)，也增加了醫(yī)療資源使用和醫(yī)療費(fèi)用。
預(yù)充式注射劑，靈活調(diào)整治療方案
新獲批的醋酸蘭瑞肽緩釋注射液（預(yù)充式）是技術(shù)上的一種改革，屬于第一種即用的基于自組裝納米管技術(shù)的緩釋制劑[11]。目前產(chǎn)品有60mg、90mg及120mg三種規(guī)格。研究數(shù)據(jù)顯示：生化控制好的患者可實(shí)現(xiàn)以120mg劑量每6周或8周一次延長(zhǎng)注射間隔的方式給藥[12]。
中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院神經(jīng)外科主任、垂體瘤診治中心主任王海軍教授表示：“肢端肥大癥作為一種嚴(yán)重威脅人民群眾健康的罕見(jiàn)而又隱匿進(jìn)展的疾病，需要臨床醫(yī)生與患者一起對(duì)于該疾病進(jìn)行長(zhǎng)期治療隨訪。研究顯示，肢端肥大癥病人的死亡率是同齡人群的1.3-1.9倍[13]、[14]、[15]。手術(shù)治療是目前首選治療方案，目前手術(shù)的總體治愈率為65％左右[9]。如果術(shù)后生化未緩解，病人需要接受包括藥物、放射等綜合治療，在藥物選擇方面，我們可以選擇包括醋酸蘭瑞肽緩釋注射液在內(nèi)的多種藥物,可以根據(jù)個(gè)體情況來(lái)調(diào)整治療方案。同時(shí)，我們也呼吁社會(huì)各界加強(qiáng)對(duì)肢端肥大癥的關(guān)注，推動(dòng)疾病早期診斷率的提升，加強(qiáng)長(zhǎng)期隨診的意識(shí)，推動(dòng)標(biāo)準(zhǔn)診療方案普及，幫助提高肢端肥大癥患者的生活質(zhì)量，以期患者早日康復(fù)。”
[1] 醋酸蘭瑞肽緩釋注射液（預(yù)充式）說(shuō)明書 |
[2] Pouget E et al. J Am Chem Soc. 2010; 132:4230-41. |
[3] WORLDWIDE-MARKETING-STATUS-FOR-PSURs |
[4] AACE clinical practice guideline: Katznelson L, Laws ER, Melmed S, et al. Acromegaly: an Endocrine Society clinical practice guideline. J Clin Endocrinol Metab. 2014;99:3933-2014. |
[5] Melmed S, Bronstein MD, Chanson P, et al. A Consensus Statement on acromegaly therapeutic outcomes. Nat Rev Endocrinol. 2018 Sep;14(9):552-561. |
[6] Acromegaly Consensus Group consensus statement: Giustina A, Chanson P, Kleinberg D, et al. A consensus on the medical treatment of acromegaly. Nat Rev Endocrinol. 2014;10:243-248 |
[7] 中華醫(yī)學(xué)會(huì)神經(jīng)外科學(xué)分會(huì)、中國(guó)垂體腺瘤協(xié)作組、中華醫(yī)學(xué)會(huì)內(nèi)分泌學(xué)分會(huì).中國(guó)肢端肥大癥診治指南(2013). 中華神經(jīng)外科雜志. 2013,29(10):975-979. |
[8] Burton T, Le Nestour E, Neary M, Ludlma WH. Incidence and prevalence of acromegaly in a large US health plan database. Pituitary. 2016;19:262-267. |
[9] 中華醫(yī)學(xué)會(huì)內(nèi)分泌學(xué)分會(huì), 中國(guó)垂體腺瘤協(xié)助組. 中國(guó)肢端肥大癥診治指南[J]. 中國(guó)實(shí)用內(nèi)科雜志, 2013(7):519-524. |
[10] Mestron A, Webb SM, Astorga R, et al. Epidemiology, clinical characteristics, outcome, morbidity and mortality in acromegaly based on the Spanish Acromegaly Registry (Registro Espanol de Acromegalia, REA). Eur J Endocrinol. 2004;151:439-446 |
[11] Pouget E et al. J Am Chem Soc. 2010; 132:4230-41. |
[12] Orlewska E, Kos-Kudla B, Sowinski J, et al. Endokrynol Pol. 2015;66(2):142-8. |
[13] Dekkers OM et al. J Clin Endocrinol Metab. 2008; 93:61-67 |
[14] Ritvonen E et al. Endocr Relat Cancer. 2016; 23(6):469-80; |
[15] Dal J. Eur J Endocrinol. 2016 Sep;175(3):181-90; |
