藥華醫(yī)藥與AOP Orphan在歐盟治療真性紅血球增生癥的Besremi(TM)獲CHMP積極意見
馬薩諸塞州沃爾瑟姆2019年1月10日電 /美通社/ -- 一家致力于開發(fā)和推廣罕見疾病治療新療法的全球生物制藥公司藥華醫(yī)藥股份有限公司（PharmaEssentia）宣布，人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會（CHMP）采納了一項積極意見，建議批準(zhǔn)用于治療無癥狀脾腫大真性紅細(xì)胞增多癥的藥用產(chǎn)品Besremi的市場授權(quán)。Besremi的申請公司是AOP Orphan Pharmaceuticals AG （簡稱AOP Orphan）。
藥華醫(yī)藥首席執(zhí)行官林國鐘（Kochung Lin）博士表示：“這是藥華醫(yī)藥以及我們致力于開發(fā)和將ropeginterferon應(yīng)用于PV患者所作努力向前邁出的一大步。除了積極的CHMP意見外，我們還在與FDA進(jìn)行討論，探討如何讓美國的患者能夠使用ropeginterferon alfa-2b的較佳途徑。同時，我們也在與中日兩國有關(guān)部門討論如何使這些國家的PV患者也能使用Ropeg。”
Besremi可作為注射用溶液（250微克/0.5毫升和500微克/0.5毫升）。Besremi的活性物質(zhì)是在臺灣臺中科學(xué)園根據(jù)PIC/S cGMP規(guī)范制造的ropeginterferon alfa-2b。這個科學(xué)園于2018年1月通過歐洲藥品管理局（EMA）進(jìn)行的GMP認(rèn)證。
Besremi的好處是它能夠在真性紅細(xì)胞增多癥患者中獲得完全血液學(xué)反應(yīng)。常見的副作用是白細(xì)胞減少、血小板減少、關(guān)節(jié)痛、疲勞、流感樣疾病和肌肉痛。
關(guān)于使用Besremi的詳細(xì)建議將在產(chǎn)品特性概要（SmPC）中加以說明，該摘要將在歐洲公共評估報告（EPAR）中公布，并在歐洲聯(lián)盟委員會（EC）批準(zhǔn)銷售許可后以歐洲聯(lián)盟所有正式語言提供。如果得到歐盟委員會的批準(zhǔn)，Besremi的營銷授權(quán)將被授予所有歐洲聯(lián)盟（歐盟）成員國、挪威、冰島和列支敦士登。
積極的CHMP意見建立在由AOP Orphan贊助的PROUD-PV/CONTINUATION-PV臨床開發(fā)項目的綜合數(shù)據(jù)基礎(chǔ)之上。藥華醫(yī)藥已經(jīng)將用于治療PV、骨髓增殖性腫瘤（MPN）和CML的Ropeginterferon alfa-2b于歐洲、獨立國家聯(lián)合體（CIS）及中東市場的權(quán)利獨家授權(quán)給AOP Orphan。
Ropeginterferon alfa-2b簡介
Ropeginterferon alfa-2b是一種新型長效型（>98%）單修飾脯氨酸干擾素（ATC L03AB15），具有改善的藥代動力學(xué)特征并提供前所未有的劑量和耐藥性。每2周注射一次或者長期維修期間每4周一次，預(yù)計這將是世界上第一個批準(zhǔn)用于治療真性紅血球增生癥的干擾素。
Ropeginterferon alfa-2b由藥華醫(yī)藥在臺中的一家工廠發(fā)現(xiàn)和生產(chǎn)，該工廠于2018年1月通過歐洲藥品管理局進(jìn)行的GMP認(rèn)證。
Ropeginterferon alfa-2b在歐盟、瑞士和美國擁有孤兒藥資格認(rèn)定，用于治療真性紅血球增生癥。
真性紅血球增生癥簡介
真性紅細(xì)胞增生癥是骨髓中造血細(xì)胞的一種癌癥，主要是紅血球細(xì)胞、白血球細(xì)胞和血小板的慢性增加。這種情況可能引發(fā)循環(huán)系統(tǒng)疾病，如血栓癥和栓塞，甚至惡性轉(zhuǎn)化為骨髓纖維化或白血病。雖然真性紅細(xì)胞增生癥背后的分子機(jī)制仍有待深入研究，但目前的研究結(jié)果指出了一系列獲得性突變，其中重要的是JAK 2的突變形式。
藥華醫(yī)藥簡介
藥華醫(yī)藥股份有限公司（Taipei Exchange: 6446）是一個全球性生物制藥公司，提供高效、安全且具有成本效益的人類疾病治療產(chǎn)品，同時以為利益相關(guān)各方帶來長期價值為目標(biāo)。該公司創(chuàng)立于2003年，由美國領(lǐng)先生物技術(shù)與制藥公司的臺灣裔美國高管和知名科學(xué)家成立，目標(biāo)開發(fā)骨髓增殖性腫瘤、肝炎以及癌癥等疾病的治療方法。該公司致力于改善這些疾病患者的健康與生活質(zhì)量。該公司位于臺中的世界級cGMP生物制劑工廠于2018年1月通過歐洲藥品管理局認(rèn)證，于2017年12月獲得臺灣食品藥品監(jiān)督管理局（Taiwan Food and Drug Administration）的認(rèn)證，并根據(jù)美國食品藥品監(jiān)督管理局的所有要求設(shè)計與運營業(yè)務(wù)。
