百濟神州公布2018年第三季度財務(wù)業(yè)績

美國麻省劍橋和中國北京2018年11月7日電 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達(dá)克代碼: BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160），是一家處于商業(yè)階段的生物醫(yī)藥公司，專注于用于癌癥治療的創(chuàng)新型分子靶向和腫瘤免疫藥物的開發(fā)和商業(yè)化。公司今天公布近期的業(yè)務(wù)亮點以及2018年第三季度和前九個月的財務(wù)業(yè)績。

百濟神州創(chuàng)始人、首席執(zhí)行官兼董事長歐雷強先生表示：“我們有三項新藥上市申請（NDA）目前正在中國國家藥品監(jiān)督管理局的評審中，它們分別是：zanubrutinib 治療復(fù)發(fā)/難治性慢性淋巴細(xì)胞白血病/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤患者和套細(xì)胞淋巴瘤患者；替雷利珠單抗治療復(fù)發(fā)/難治性經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤患者。我們的團隊在將這些具有發(fā)展前景的腫瘤療法推向潛在商業(yè)化的過程中取得重大進(jìn)展?！?/p>

歐雷強補充道：“這個季度內(nèi)的里程碑事件讓我們更期待接下來令人振奮的一年，將進(jìn)一步推動百濟神州的轉(zhuǎn)型。我們預(yù)計在2019年在中國推出兩種內(nèi)部自主研發(fā)的創(chuàng)新產(chǎn)品，同時也有可能公布 zanubrutinib 對比伊布替尼的全球頭對頭臨床研究結(jié)果?！?/p>

近期業(yè)務(wù)亮點和預(yù)計里程碑事件

臨床項目

Zanubrutinib（BGB-3111），一款在研布魯頓酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑

• 我們目前正與國家藥政部門就提交 zanubrutinib 針對氏巨球蛋白血癥（WM）和其他適應(yīng)癥的新藥上市申請（NDA）進(jìn)行一系列持續(xù)溝通討論。我們先前宣布于2019年上半年提交針對治療 WM 患者的加速批準(zhǔn)的申報計劃是基于與美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的討論結(jié)果。根據(jù)近期我們與 FDA 進(jìn)行的與申報計劃相關(guān)的討論，我們調(diào)整對 zanubrutinib 在美國提交首個 NDA 的時間規(guī)劃。我們目前預(yù)計將于2019年或2020年初在美國遞交 zanubrutinib 的首個 NDA。
• 提交了 zanubrutinib 用于治療復(fù)發(fā)/難治性（R/R）套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者的 NDA 并已獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）受理；
• 提交了 zanubrutinib 用于治療 R/R 慢性淋巴細(xì)胞白血病（CLL）或小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）的 NDA，并已獲得 NMPA 受理；
• 啟動了一項對比伊布替尼治療 R/R CLL 或 SLL 的頭對頭全球3期臨床研究；
• 在第10屆華氏巨球蛋白血癥國際研討會（IWWM）上，公布了 zanubrutinib 治療 WM 患者的1期臨床研究的更新數(shù)據(jù)。臨床數(shù)據(jù)表明，在73位符合評估的 WM 患者中，zanubrutinib 繼續(xù)展示出高總緩解率（92%），主要緩解率（82%）和非常好的部分緩解（VGPR，41%）和總體而言良好的安全性；以及
• 在第21屆中國臨床腫瘤學(xué)會（CSCO）年會上以口頭報告的形式公布了治療中國 B 細(xì)胞淋巴瘤患者的1期臨床研究的初步結(jié)果。

2018年預(yù)計里程碑事件

• 在第60屆美國血液學(xué)會協(xié)會（ASH）年會（2018年12月1日至4日在加州圣地亞哥召開）上以口頭報告的形式公布 zanubrutinib 治療中國 R/R MCL 患者的關(guān)鍵性2期臨床研究的全部結(jié)果。百濟神州將于12月3日（周一）太平洋標(biāo)準(zhǔn)時間晚上8：00時舉行投資者大會和網(wǎng)絡(luò)直播。在百濟神州投資者關(guān)系網(wǎng)站 http://ir.beigene.com 可收看網(wǎng)絡(luò)直播和重播
• 在 ASH 上公布 zanubrutinib 治療 MCL 患者的全球1期臨床研究的安全性和活性的更新數(shù)據(jù)；以及
• 啟動一項治療 R/R 邊緣區(qū)淋巴瘤（MZL）患者的全球2期臨床研究。

替雷利珠單抗（Tislelizumab，BGB-A317）：一款針對免疫檢查點受體 PD-1的在研人源化單克隆抗體 

• 提交了替雷利珠單抗治療復(fù)發(fā)/難治性經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤（R/R cHL）的首個 NDA 申請，并已獲得中國 NMPA 受理；
• 在 CSCO 和國際肺癌研究協(xié)會（IASLC）第19屆世界肺癌大會（WCLC）上公布了替雷利珠單抗聯(lián)合化療作為潛在一線療法治療中國晚期肺癌患者的2期臨床研究的初步數(shù)據(jù)；公布了替雷利珠單抗治療中國非小細(xì)胞肺癌患者的1/2臨床研究的初步結(jié)果；
• 在 CSCO 上公布了治療中國高微衛(wèi)星不穩(wěn)定性（MSI-H）或錯配修復(fù)缺陷（dMMR）實體瘤患者的1/2期臨床研究的初步結(jié)果；
• 完成治療中國尿路上皮癌患者的關(guān)鍵性2期臨床研究的病人入組；以及
• 啟動了以下臨床研究：

- 針對中國 MSI-H 或 dMMR 實體瘤患者的2期臨床研究。

2018年預(yù)計里程碑事件

• 在 ASH 上以口頭報告的形式公布替雷利珠單抗治療中國 R/R cHL 患者的關(guān)鍵2期臨床研究數(shù)據(jù)；
• 在歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會腫瘤免疫大會（ESMO IO）上公布1期臨床研究擴展亞組的更新數(shù)據(jù)；以及
• 在2018年或2019年初啟動更多作為一線療法治療胃癌和食管癌的全球隨機關(guān)鍵性3期臨床研究，并在2019年初在中國啟動更多的關(guān)鍵性臨床研究。

Pamiparib（BGB-290）：一種在研的小分子 PARP 抑制劑

• 在歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會（ESMO）2018年大會上公布了 pamiparib 聯(lián)合替莫唑胺治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性實體瘤患者的1期臨床研究的初步臨床數(shù)據(jù)。

2018年年預(yù)計里程碑事件

• 在11月15日至18日在路易斯安那州新奧爾良舉行的美國神經(jīng)腫瘤學(xué)會（SNO）第23屆年度科學(xué)會議及教育日期間以口頭報告的形式公布 pamiparib 聯(lián)合放療和/或替莫唑胺治療新診斷或復(fù)發(fā)/難治性膠質(zhì)母細(xì)胞瘤患者的1/2期臨床研究數(shù)據(jù)。

Sitravatinib，一款在研酪氨酸激酶受體（RTKs）抑制劑，包括 TAM 家族受體（TYRO3，Axl，MER），分裂家族受體（VEGFR2，KIT）和 RET；從 Mirati Therapeutics 獲得在亞洲（日本除外），澳大利亞和新西蘭的授權(quán)許可

• 在中國和澳大利亞啟動了 sitravatinib 聯(lián)合替雷利珠單抗治療晚期實體瘤患者的1期臨床研究。

中國商業(yè)化項目

• 2018年第三季度，ABRAXANE^®、瑞復(fù)美^®和維達(dá)莎^®在中國銷售帶來的產(chǎn)品收入達(dá)3,845萬美元，比上一季度增長了22%，對比2017年第四季度（從新基公司獲得產(chǎn)品授權(quán)后的首個完整季度）增長了146％；以及
• 維達(dá)莎^®（注射用阿扎胞苷）用于治療中危-2 / 高危骨髓增生異常綜合征（MDS）、急性髓細(xì)胞白血?。ˋML）伴隨20%-30%骨髓原始細(xì)胞和慢性粒單核細(xì)胞白血?。–MML）被中國國家醫(yī)療保障局（SMIA）納入國家醫(yī)保目錄。

公司發(fā)展

• 宣布與 MEI Pharma 公司達(dá)成全球臨床合作，評估 MEI ME-401（一種在研 PI3K delta 抑制劑）與 zanubrutinib 聯(lián)合治療 B 細(xì)胞惡性腫瘤患者的安全性和療效；
• 宣布與 SpringWorks Therapeutics 達(dá)成全球臨床合作，評估 lifirafenib 與 SpringWorks Therapeutics 的在研 MEK 抑制劑 PD-0325901聯(lián)合治療晚期實體瘤患者的安全性、耐受性和初步療效；
• 任命劉建博士擔(dān)任生物制藥高級副總裁。在加入百濟神州之前，劉建博士分別在強生公司（J＆J）全球藥物開發(fā)與制造科學(xué)（PDMS）和中國研發(fā)部門的高級領(lǐng)導(dǎo)團隊中任職，負(fù)責(zé) PDMS 業(yè)務(wù)戰(zhàn)略發(fā)展和區(qū)域執(zhí)行。

2018年第三季度財務(wù)業(yè)績 

現(xiàn)金、現(xiàn)金等價物、受限資金和短期投資  截至2018年9月30日，公司持有的現(xiàn)金、現(xiàn)金等價物、受限資金和短期投資額為21億美元，對比2018年6月30日持有額為14億美元，2017年12月31日持有額為8.3752億美元。上一季度的增長主要是由于我們在香港證券交易所的全球股票發(fā)行和上市所得款項凈額為8.6971億美元。截至2018年9月30日，公司持有現(xiàn)金、現(xiàn)金等價物、受限資金和短期投資包含我方持股95%的合資企業(yè)百濟神州生物藥業(yè)有限公司持有的現(xiàn)金、現(xiàn)金等價物、限制性現(xiàn)金和短期投資約1.4316億美元，用于正在建造的中國廣州商業(yè)化規(guī)模的生物藥生產(chǎn)基地，以及與百濟神州生物藥業(yè)有限公司的擔(dān)保按金有關(guān)的限制現(xiàn)金3,626萬美元。

截至2018年9月30日的第三季度，經(jīng)營活動所用現(xiàn)金為13,219萬美元，對比2017年同期為660萬美元?，F(xiàn)金使用的增加主要歸因于運營費用的持續(xù)增長，用以支持我們正在進(jìn)行及新啟動的后期關(guān)鍵性臨床項目、新藥備案申請和臨床后期候選藥物的商業(yè)化準(zhǔn)備，以及公司組織增長，部分由在中國的產(chǎn)品銷售收入抵消；2017年同期，經(jīng)營活動所用現(xiàn)金反映了我們與新基公司簽訂替雷利珠單抗授權(quán)協(xié)議而獲得的預(yù)付款。截至2018年9月30日的季度資本性支出為2,672萬美元，2017年同期金額為1,879萬美元。該增長主要歸因于我們廣州生產(chǎn)基地的持續(xù)擴建。

收入  截至2018年9月30日的第三季度收入為5,420萬美元，2017年同期為22,021萬美元。減少的主要原因是在上一年同期，我們與新基公司簽訂的替雷利珠單抗合作協(xié)議生效后獲得了轉(zhuǎn)讓授權(quán)的預(yù)付款。

• 產(chǎn)品收入來自 ABRAXANE^®、瑞復(fù)美^®及維達(dá)莎^®在中國的銷售，2018年第三季度銷售收入為3,845萬美元，對比截至2018年6月30日的第二季度收入為3,143萬美元，2017年截至9月30日的第三季度收入為882萬美元（其中僅包括從新基公司授權(quán)轉(zhuǎn)讓后一個月的產(chǎn)品銷售收入）。
• 2018年第三季度合作收入為1,576萬美元，對比截至2018年6月30日的第二季度收入為2,138萬美元，截至2017年9月30日的第三季度收入為21,139萬美元。與2018年第二季度相比收入降低的主要原因是與新基合作的臨床研究費用的報銷減少。與2017年第三季度相比，這一降幅主要歸因于通過與新基公司合作在2017年第三季度確認(rèn)的預(yù)付款收入。

費用  截至2018年9月30日的第三季度費用為2.053億美元，對比截至2017年9月30日的第三季度費用為1.0531億美元，主要包括以下內(nèi)容：

• 銷售成本 截至2018年9月30日，第三季度銷售成本為871萬美元，對比2017年第三季度（僅包含一個月的產(chǎn)品銷售）為194萬美元，同比增長348.97%。銷售成本與獲得 ABRAXANE^®、瑞復(fù)美^®和維達(dá)莎^®在中國的銷售權(quán)益有關(guān)。
• 研發(fā)（R&D）費用  截至2018年9月30日，第三季度研發(fā)費用為14,759萬美元，對比2017年同期為8,766萬美元，同比增長68.4%。研發(fā)費用的增加主要是由于我們正在進(jìn)行和新啟動的后期關(guān)鍵臨床試驗的支出增加，新藥備案申請以及臨床后期藥物候選物的商業(yè)化準(zhǔn)備，產(chǎn)品上市前活動和供應(yīng)相關(guān)的生產(chǎn)成本，以及臨床前階段項目支出的增加。研發(fā)費用的總體增長也歸因于研發(fā)相關(guān)的員工股權(quán)獎勵支出的增加，截至2018年9月30日的第三季度為1,552萬美元，對比2017年同期的1,038萬美元。該增加主要由于員工人數(shù)增加和股票價格的上漲。
• 銷售、一般及行政管理（SG&A）費用  截至2018年9月30日第三季度的銷售、一般及行政管理費用為4,882萬美元，2017年同期為1,564萬美元，同比增長212.1%。銷售、一般及行政管理增加的主要是由于員工人數(shù)的增加，包括擴大我們的商業(yè)團隊以支持現(xiàn)有已上市產(chǎn)品銷售及自主研發(fā)臨床后期候選藥物的潛在上市。此外，銷售、一般及行政管理費用的增加還由于更高的專業(yè)服務(wù)費用和我們運營活動日益發(fā)展所需成本的增加，以及銷售、一般及行政管理相關(guān)的股票期權(quán)費用增加。截至2018年9月30日，第三季度銷售、一般及行政管理費用相關(guān)的股票期權(quán)費用為961萬美元，2017年同期為295萬美元。該增加主要由于員工人數(shù)增加和股票價格的上漲。
• 凈虧損  2018年第三季度的凈虧損為14,403萬美元，或每股美國存托股份 ADS（2.53）美元，2017年同期凈收入為11,739萬美元，或每股 ADS 2.79美元。2018年第三季度，每股普通股的凈虧損為（0.19）美元，2017年同期的凈收入為0.21美元。
  

財務(wù)摘要

簡要合并資產(chǎn)負(fù)債表摘要數(shù)據(jù)（美國一般公認(rèn)會計準(zhǔn)則）
（單位為1,000美元）

[1] 截至2018年9月30日，歸屬于百濟神州生物藥業(yè)有限公司的銀行貸款總額為4,082萬美元，百濟神州生物藥業(yè)有限公司是百濟神州持有95%股權(quán)的合資企業(yè)。

簡要合并營運報表（美國一般公認(rèn)會計準(zhǔn)則）
（除 ADS 數(shù)量和每股 ADS 數(shù)據(jù)外，單位為1,000美元）（未經(jīng)審計）

簡要合并綜合損失報表（美國一般公認(rèn)會計準(zhǔn)則）
（單位為1,000美元）（未經(jīng)審計）

關(guān)于百濟神州

百濟神州是一家全球性的、商業(yè)階段的、以研發(fā)為基礎(chǔ)的生物科技公司，專注于分子靶向和免疫腫瘤療法的研發(fā)。百濟神州目前在中國大陸、美國、澳大利亞和瑞士擁有超過1,700名員工，在研產(chǎn)品線包括新型口服小分子類和單克隆抗體類抗癌藥物。百濟神州目前也正在打造抗癌治療的藥物組合方案，旨在為癌癥患者的生活帶來持續(xù)、深遠(yuǎn)的影響。在新基公司的授權(quán)下，百濟神州在華銷售 ABRAXANE^® 注射用紫杉醇（納米白蛋白顆粒結(jié)合型）、瑞復(fù)美^®（來那度胺）和維達(dá)莎^®（注射用阿扎胞苷）^[2]。

前瞻性聲明

根據(jù)《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律要求，該新聞稿包含前瞻性聲明，包括有關(guān)百濟神州的藥物和藥物候選物的進(jìn)展、預(yù)期的臨床開發(fā)計劃、藥政注冊里程碑和商業(yè)化進(jìn)程、公司藥物和藥物候選物的潛力以及“近期業(yè)務(wù)亮點和預(yù)計里程碑事件”標(biāo)題下的預(yù)期的里程碑事件等。由于各種重要因素的影響，實際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項的風(fēng)險：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進(jìn)一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進(jìn)展以及產(chǎn)品上市審批；百濟神州的上市產(chǎn)品及藥物候選物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟神州對其技術(shù)和藥物知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)獲得和維護(hù)的能力；百濟神州依賴第三方進(jìn)行藥物開發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟神州有限的營運歷史和獲得進(jìn)一步的營運資金以完成候選藥物開發(fā)和商業(yè)化的能力；以及百濟神州在最近季度報告的10-Q 表格中“風(fēng)險因素”章節(jié)里更全面討論的各類風(fēng)險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期后呈報中關(guān)于潛在風(fēng)險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟神州并無責(zé)任更新該些信息。

[2] ABRAXANE^®、瑞復(fù)美^®和維達(dá)莎^®為新基醫(yī)藥公司的注冊商標(biāo)。