北京2017年9月10日電 /美通社/ -- 作為專注為罕見病患者服務的全球領先生物科技公司,夏爾非常榮幸能夠助力9月7-10日在中國北京舉辦的第十二屆國際罕見病與孤兒藥大會(ICORD)暨第六屆中國罕見病高峰論壇。作為罕見病領域內(nèi)較大規(guī)模的國際會議,本次大會是國際罕見病與孤兒藥大會第一次在中國舉辦,并由國際罕見病與孤兒藥大會(ICORD)、罕見病發(fā)展中心(CORD)、北京協(xié)和醫(yī)院(PUMCH)共同舉辦。
為應對中國及亞太地區(qū)罕見病領域面臨的諸多挑戰(zhàn),夏爾將在今年的國際罕見病與孤兒藥大會上舉辦一場衛(wèi)星會議和兩場分組會議,并邀請到多位專家發(fā)表精彩演講。本屆大會吸引了超過500名來自世界各地的代表參會,其中一半以上為醫(yī)生及患者組織代表。
夏爾全球醫(yī)學事務總監(jiān)Martina Muttke博士表示:“我們現(xiàn)今對罕見病的了解還只是冰山一角,目前已知的罕見病中僅有5%有藥可醫(yī)[1]。提高罕見病診斷和治療水平迫在眉睫。為此,夏爾將把握重大機遇,通過持續(xù)的研發(fā)創(chuàng)新,推動罕見病產(chǎn)品線的不斷豐富。事實上,目前夏爾超過75%的臨床項目都針對罕見病適應癥,并覆蓋臨床研發(fā)的各個階段。多年來,夏爾始終踐行對罕見病患者的承諾,致力于提高創(chuàng)新療法在罕見病患者群體中的可及性[2]?!?/p>
雖然在亞太地區(qū)已有多項舉措以推動罕見病的診斷和治療,但罕見病的認知水平仍不容樂觀。據(jù)估計,僅中國就有超過1600萬罕見病患者,且每年新出生的患者超過20萬[3]。為了提高人們對罕見病的認知并普及罕見病相關知識,當務之急是在中國建立相關的患者登記中心/組織機構,確立監(jiān)管框架,并出臺醫(yī)保政策。這將有助于中國更加有力地應對與罕見病相關的醫(yī)療和社會負擔。近期,中國已在這一方面取得重大進展,即國家食品藥品監(jiān)督管理局宣布將加速罕見病創(chuàng)新藥物在中國的審批流程,包括鼓勵罕見病研發(fā)力度,首份國家罕見病名錄也將由國家衛(wèi)生和計劃生育委員會規(guī)劃出臺。
罕見病發(fā)展中心(CORD)創(chuàng)始人兼主任黃如方(Kevin Huang)表示:“我們需要與各領域利益相關方,尤其是像夏爾這樣的合作伙伴攜手努力,才能不斷改善罕見病患者的診療局面。這是一項需要我們?yōu)橹恍缸非蟮氖聵I(yè)。此次在中國舉辦的2017年國際罕見病與孤兒藥大會將成為一項里程碑,引領業(yè)界交流專業(yè)信息、較佳實踐、并轉變?nèi)珖鹘鐚币姴〉恼J知?!?/p>
高達80%的罕見病是由于基因缺陷所致。因此,即使癥狀不會立即顯現(xiàn),疾病也將伴隨患者終生。以遺傳性血管性水腫(HAE)為例,這是一種患病率為1/100000-1/10000的遺傳性疾病,典型癥狀是伴隨疼痛的嚴重復發(fā)性水腫,甚至可能危及生命。
北京協(xié)和醫(yī)院變態(tài)反應科主任醫(yī)師支玉香教授表示:“鑒于遺傳性血管性水腫的低發(fā)病率和非特異性癥狀,這種疾病診斷的較大障礙是初始識別。由于頻繁急性發(fā)作,遺傳性血管性水腫會嚴重影響患者的生活質(zhì)量,甚至危及生命, 造成沉重的身心負擔,耽誤患者的正常工作與學習。因此,管理這些癥狀并采取按需治療方式勢在必行。本次大會搭建了一個很好的國際交流平臺,通過與歐洲和澳大利亞醫(yī)生及患者交流,我們將可更好地幫助中國患者管理遺傳性血管性水腫。”
作為罕見疾病領域的領航者,夏爾始終致力于與罕見病群體合作,確?;颊吣軌蚣皶r獲得前沿的創(chuàng)新療法。夏爾在血液疾病領域有著悠久的傳承,借助70多年的創(chuàng)新經(jīng)驗,可提供領先的產(chǎn)品組合。通過在推動早期診斷、早期預防和個性化治療等方面的努力,夏爾始終致力于提高治療標準。目前,夏爾已在全球27個國家和地區(qū)開展血友病患者協(xié)會合作項目,助力確診3萬名新病例。
夏爾中國總經(jīng)理叢凡表示:“這些疾病雖然罕見,但診斷和治療方法不應罕見。在夏爾,我們長期以來肩負著獨特的責任,致力于為缺醫(yī)少藥的患者群體提供支持?,F(xiàn)在正是在中國采取行動以應對罕見病的較佳時機,夏爾已經(jīng)為此做好充分準備。”
[1] 全球基因計劃罕見病事實統(tǒng)計,Engel 2013年,Miyamoto和Kakkis,2011年
[2] 夏爾2016年年度報告
[3] 中國有1600多萬名罕見病患者,關鍵在于降低疾病誤診率,新華網(wǎng),2016年9月25日
關于夏爾
夏爾是專注為罕見病及其他??萍膊』颊叻盏娜蝾I先生物科技公司。我們致力于在核心治療領域開發(fā)世界一流的產(chǎn)品,造福全球100多個國家和地區(qū)的患者。這些治療領域包括血液疾病、免疫系統(tǒng)疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、遺傳性血管性水腫與溶酶體貯積癥、胃腸道與內(nèi)科疾病,以及不斷壯大的腫瘤疾病產(chǎn)品線。
每一天,我們的員工都懷揣著共同的使命:為全球數(shù)億缺醫(yī)少藥的罕見病和其他??萍膊』颊哐邪l(fā)和提供突破性創(chuàng)新療法,以幫助改善患者的生命質(zhì)量。
夏爾榮獲Scrip Intelligence頒發(fā)的“2016年年度較佳制藥企業(yè)”稱號以及2015年美國RepTrak® 100“全美聲譽較佳醫(yī)療企業(yè)”稱號,并位列“2015年全球100強最可持續(xù)發(fā)展企業(yè)”[i]榜單及“2016年全球100強最綠色環(huán)保企業(yè)”[ii]榜單。[iii]
關于ICORD
ICORD(International Conferences on Rare Diseases and Orphan Drugs,簡稱ICORD)誕生于2005年,是一個專注于罕見病和/或孤兒藥領域的國際協(xié)會,涉及健康護理、學術研究、產(chǎn)業(yè)、患者組織、監(jiān)管機構、醫(yī)療機構和公共政策專家。ICORD的使命是通過更好的知識、研究、服務、信息、教育和意識幫助改善罕見病患者及其家人的生命質(zhì)量。
http://icord.se/upcoming-events/icord-2017-in-beijing-china
前瞻性說明
除此中包含的歷史事實外,本文所列事項均為前瞻性聲明,包括但不限于未來戰(zhàn)略、計劃、目標、期望和意向、臨床試驗的預期時間以及內(nèi)測產(chǎn)品和產(chǎn)品線產(chǎn)品的批準和商業(yè)潛力。此類前瞻性聲明涉及一定的風險和不確定性,且隨時可能發(fā)生變化。若此類風險和不確定性確有發(fā)生,會對夏爾的業(yè)績造成重大不利影響。此類風險和不確定性包括但不限于下述各項:
現(xiàn)予以明確,由我司或我司代表做出的所有前瞻性聲明均完全受到本警示性聲明的制約。我司提醒廣大用戶,對于截至本警示性聲明日期的所有前瞻性聲明,切勿過度依賴。除非適用法律另有規(guī)定,對于本警示性聲明日期之后出現(xiàn)的新信息以及未來事件或狀況,我司不承擔更新或修改前瞻性聲明的義務。
參考:
[i] 企業(yè)爵士,2015年1月21日,2015年全球100強最可持續(xù)發(fā)展企業(yè)
[ii] 新聞周刊,2014年全球最綠色環(huán)保企業(yè)
[iii] 夏爾2016年企業(yè)社會責任評估報告