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深圳2026年1月14日 /美通社/ -- 今天,以 AI+機器人賦能新藥與新材料研發(fā)的創(chuàng)新平臺型企業(yè)晶泰科技(2228.HK)宣布,其孵化企業(yè) ReviR 溪礫科技(下稱"ReviR")的創(chuàng)新藥管線 RTX-117 近日成功實現(xiàn)中美"雙報雙批"(IND 獲批)的里程碑成果,結合多項合作的成功進展,晶泰科技將獲得由 ReviR 支付的總計數(shù)千萬港幣的里程碑付款。ReviR 將繼續(xù)完成 RTX-117 的后續(xù)臨床開發(fā),晶泰科技有權參與該管線的銷售分成及后續(xù)授權收益分成。
CMT 由基因變異引起,具有進展性強、致殘性高的特點,既是一種罕見病,也是一類最常見的遺傳性周圍神經(jīng)病,全球患者總數(shù)超過 260 萬。RTX-117 由晶泰科技基于其 AI+ 機器人藥物研發(fā)平臺與 ReviR 合作開發(fā),是國內首款針對 CMT 的 1 類創(chuàng)新藥管線,也是當前國內唯一一款從疾病相關的病理通路出發(fā),從分子源頭干預疾病進程的 CMT 藥物,有望打破 CMT 長期缺乏有效治療藥物的僵局,撬動全球超 100 億美元的潛在治療市場。值得注意的是,RTX-117 除了適用于現(xiàn)有 CMT 患者群體,還具備極大的適應癥拓展?jié)摿?,潛在覆蓋人群預估超過 5000 萬,是現(xiàn)有 CMT 患者數(shù)量的近 20 倍。
RTX-117 的作用機制在于精準靶向 CMT 致病的關鍵通路,通過抑制異常激活的整合應激反應(Integrated Stress Response, ISR),恢復 mRNA 的正常翻譯,從而發(fā)揮療效。據(jù) ReviR 消息,臨床前數(shù)據(jù)顯示,RTX-117 展現(xiàn)出高藥效強度和高水平的靶點結合能力,對 ISR 抑制效果顯著,并能有效恢復模型動物的運動能力。
RTX-117 為晶泰科技與 ReviR 深度合作的一系列研發(fā)管線中首個里程碑成果,其臨床前數(shù)據(jù)及臨床獲批速度均超出雙方預期。即將開展的臨床研究將評估該突破性療法的安全性和有效性,為全球數(shù)百萬受 CMT 及相關疾病困擾的患者帶來潛在的治療希望。
關于ReviR Therapeutics (溪礫科技)
ReviR Therapeutics 是一家處于臨床階段的全球生物技術公司,致力于結合 AI 技術與 RNA 生物學,開發(fā)高特異性、有效且安全的疾病修飾療法。憑借自研平臺 VoyageR 深厚的技術積淀,ReviR 已在神經(jīng)系統(tǒng)疾病和自身免疫領域布局多條創(chuàng)新藥管線。其主要候選小分子藥物 RTX-117 當前正推進針對腓骨肌萎縮癥(CMT)的臨床試驗,并持續(xù)拓展新適應癥。
關于晶泰科技
晶泰科技("XtalPi Holdings Limited",股份簡稱:晶泰控股,XTALPI,股票代碼:2228.HK)由三位麻省理工學院的物理學家于 2015 年創(chuàng)立,是一個基于量子物理、以人工智能賦能和機器人驅動的創(chuàng)新型研發(fā)平臺。公司采用基于量子物理的第一性原理計算、人工智能、高性能云計算以及可擴展及標準化的機器人自動化相結合的方式,為制藥及材料科學(包括農業(yè)技術、能源及新型化學品以及化妝品)等產業(yè)的全球和國內公司提供藥物及材料科學研發(fā)解決方案及服務。