重大突破！來恩生物L(fēng)iocyx-M004獲FDA批準(zhǔn)進(jìn)入國際多中心2期臨床試驗(yàn)治療肝癌

新加坡和中國廣州2025年2月12日 /美通社/ -- 近日，來恩生物（Lion TCR）宣布其mRNA編碼TCR-T細(xì)胞療法產(chǎn)品Liocyx-M004獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)，啟動(dòng)國際多中心2期臨床試驗(yàn)。這一重要進(jìn)展標(biāo)志著來恩生物在全球創(chuàng)新療法領(lǐng)域的領(lǐng)先地位進(jìn)一步鞏固，也為肝細(xì)胞癌（HCC）患者帶來了新的希望。

中國是一個(gè)乙肝大國，也是一個(gè)肝癌大國。乙型肝炎病毒（HBV）感染引起的肝癌是主要風(fēng)險(xiǎn)因素之一?，F(xiàn)存的中國慢性乙肝患者已經(jīng)超過8600萬，每年新增乙肝相關(guān)肝細(xì)胞癌患者接近40萬。Liocyx-M004是全球首個(gè)針對(duì)HBV相關(guān)肝細(xì)胞癌的mRNA編碼TCR-T細(xì)胞療法。 此次FDA批準(zhǔn)啟動(dòng)的國際多中心2期臨床試驗(yàn)將評(píng)估Liocyx-M004單藥及其與侖伐替尼聯(lián)合使用的療效。侖伐替尼作為晚期肝細(xì)胞癌的標(biāo)準(zhǔn)一線治療藥物，具有改善腫瘤免疫微環(huán)境的潛在功能，與Liocyx-M004的聯(lián)合治療有望形成優(yōu)勢(shì)互補(bǔ)，進(jìn)一步提高患者的抗腫瘤療效。

來恩生物首席醫(yī)學(xué)官兼首席運(yùn)營官王婷婷博士表示："HBV相關(guān)肝細(xì)胞癌患者體內(nèi)的HBV特異性T細(xì)胞通常會(huì)功能性耗竭，導(dǎo)致這些患者的自身HBV特異性T細(xì)胞功能嚴(yán)重受損，無法清除帶有HBV-DNA整合的感染肝細(xì)胞和肝癌細(xì)胞。我們的研究證明了HBV特異性TCR-T細(xì)胞能夠有效清除具有HBV-DNA整合的肝癌細(xì)胞。因此，過繼性回輸和補(bǔ)充患者自體的HBV特異性TCR-T細(xì)胞是一種很有前景的治療手段，有希望重建患者體內(nèi)的HBV特異性T細(xì)胞庫，發(fā)揮靶向殺傷表達(dá)HBV抗原的肝癌細(xì)胞和被HBV感染的肝細(xì)胞的作用，用于治療HBV相關(guān)性肝細(xì)胞癌。近年來，雖然針對(duì)晚期肝細(xì)胞癌的系統(tǒng)性治療取得很大的進(jìn)展，靶向聯(lián)合免疫治療的體系逐步建立，但是缺乏針對(duì)HBV相關(guān)肝細(xì)胞癌的精準(zhǔn)療法。 通過評(píng)估Liocyx-M004與侖伐替尼的聯(lián)合使用，我們期待進(jìn)一步提高HBV相關(guān)肝細(xì)胞癌的應(yīng)答率和患者的生存率。FDA批準(zhǔn)這項(xiàng)國際多中心臨床試驗(yàn)進(jìn)入2期為來恩生物在mRNA編碼TCR-T治療肝細(xì)胞癌的道路上持續(xù)深耕注入了強(qiáng)大信心與動(dòng)力，接下來，我們會(huì)加速推動(dòng)2期臨床的進(jìn)展和臨床數(shù)據(jù)的積累，爭(zhēng)取早日造福患者。"

來恩生物首席執(zhí)行官彭曉明博士指出："Liocyx-M004是第一個(gè)美國FDA批準(zhǔn)的以HBV病毒抗原作為治療靶點(diǎn)的TCR-T療法，也是第一個(gè)FDA授予快速通道（Fast Track）資質(zhì)的此類藥物。此次，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Liocyx-M004進(jìn)入國際多中心2期臨床試驗(yàn)， 進(jìn)一步體現(xiàn)了該療法作為肝癌創(chuàng)新療法的重要意義，對(duì)來恩生物來說是又一個(gè)重大里程碑。 同時(shí)也標(biāo)志著來恩生物從臨床階段向商業(yè)化轉(zhuǎn)型的關(guān)鍵一步。公司在聚焦積極推動(dòng)龍頭產(chǎn)品管線進(jìn)入國際多中心2期臨床的同時(shí)，也在加快布局和開發(fā)基于mRNA-LNP遞送技術(shù)的體內(nèi)TCR-T現(xiàn)貨型（也稱為"通用型"）產(chǎn)品平臺(tái)，預(yù)期可以大大降低產(chǎn)品成本。同時(shí)升級(jí)AI賦能的TCR新靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)平臺(tái)拓展新的產(chǎn)品管線到治療不同的實(shí)體腫瘤，例如肺癌、乳腺癌和消化道腫瘤等。"

據(jù)悉，來恩生物L(fēng)iocyx-M004在此前的早期臨床試驗(yàn)中已顯示出令人鼓舞的結(jié)果，在HBV相關(guān)肝細(xì)胞癌患者中實(shí)現(xiàn)了33.1個(gè)月的中位總生存期。