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低磷酸酯酶癥藥Strensiq依托"港澳藥械通"政策先行引入大灣區(qū)

阿斯利康中國(guó)
2024-08-21 10:15 4633

為罹患這一罕見(jiàn)病的患者群體實(shí)現(xiàn)新藥可及

上海2024年8月21日 /美通社/ -- 阿斯利康中國(guó)宣布,依托 "港澳藥械通"政策,其罕見(jiàn)病領(lǐng)域創(chuàng)新藥Strensiq(通用名:阿司福酶α注射液 / asfotase alfa)已獲廣東省藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn),正式引進(jìn)大灣區(qū)藥械通指定醫(yī)療機(jī)構(gòu),用于作為嬰兒期發(fā)病的低磷酸酯酶癥(hypophosphatasia, HPP)患者的長(zhǎng)期酶替代療法,以治療該疾病的骨骼表現(xiàn)。此次大灣區(qū)先行獲批認(rèn)可了該藥的臨床應(yīng)用先進(jìn)性,內(nèi)地患兒將無(wú)需出境便可在大灣區(qū)藥械通指定醫(yī)療機(jī)構(gòu)使用該藥,緩解了中國(guó)患者亟需用藥的難題。

低磷酸酯酶癥是一種極其罕見(jiàn)的遺傳性漸進(jìn)式代謝紊亂疾病,患者因缺少堿性磷酸酶(alkaline phosphatase, ALP),骨礦化和骨質(zhì)素生成受到影響,致使骨骼生長(zhǎng)和其強(qiáng)度出現(xiàn)問(wèn)題,并引發(fā)其他并發(fā)癥,可能面臨骨折、骨痛、行走和呼吸困難、癲癇等問(wèn)題,甚至造終身負(fù)擔(dān),嚴(yán)重影響生存質(zhì)量[1]

作為全球首個(gè)且唯一*獲批用于治療低磷酸酯酶癥的酶替代療法[2],阿司福酶α注射液中的活性物質(zhì)可以替代患者體內(nèi)缺少的堿性磷酸酶,并作為長(zhǎng)期酶替代治療控制患者癥狀[1]。針對(duì)圍產(chǎn)期、嬰兒期或幼兒期發(fā)病低磷酸酯酶癥的患者的四項(xiàng)前瞻性的開(kāi)放標(biāo)簽臨床試驗(yàn),評(píng)估并證實(shí)了阿司福酶α注射液的臨床療效和安全性。經(jīng)該藥治療的圍產(chǎn)期/嬰兒期發(fā)病的低磷酸酯酶癥患者(37名)與歷史對(duì)照的低磷酸酯酶癥患者(48名)的總生存率對(duì)比的Kaplan-Meier分析發(fā)現(xiàn),阿司福酶α注射液可明顯改善患者生存率。研究顯示,經(jīng)阿司福酶α注射液治療的患者1歲時(shí)生存率為95%,歷史對(duì)照組患者生存率為42%;經(jīng)阿司福酶α注射液治療患者3.5歲時(shí)生存率為86%,歷史對(duì)照組患者生存率為27%;經(jīng)阿司福酶α注射液患者5歲時(shí)生存率為82%,而歷史對(duì)照組患者生存率為27%[3]。對(duì)于嬰幼兒,阿司福酶α注射液有助于逆轉(zhuǎn)礦質(zhì)過(guò)少的癥狀[4],[5],[6]。在兒童患者中,阿司福酶α注射液可幫助患者實(shí)現(xiàn)低磷酸酯酶癥相關(guān)佝僂病的完全或?qū)嵸|(zhì)性治愈[7]。

酶替代治療是國(guó)際公認(rèn)的針對(duì)低磷酸酯酶癥病因的有效治療方法,尤其對(duì)于年幼和癥狀明顯的患者,可被作為首選治療方式[8],然而,此前相關(guān)藥物的可及性一直是困擾患者的一大難題。此次阿司福酶α注射液在大灣區(qū)的率先獲批,是國(guó)內(nèi)低磷酸酯酶癥治療的重大突破,為國(guó)內(nèi)患有遺傳性低磷酸酯酶癥的兒童患者帶來(lái)了新的治療希望。

阿斯利康中國(guó)生物制藥業(yè)務(wù)總經(jīng)理,香港及澳門(mén)地區(qū)負(fù)責(zé)人林驍表示:"深耕中國(guó)逾30年,阿斯利康深刻洞察并理解中國(guó)患者未被滿足的需求。此次,阿司福酶α注射液得益于‘港澳藥械通'政策的支持先行獲批引入大灣區(qū),縮短了中國(guó)低磷酸酯酶癥患者使用全球創(chuàng)新藥物的用藥時(shí)差。未來(lái),我們將繼續(xù)攜手各方合作伙伴,讓更多全球領(lǐng)先、患者亟需的創(chuàng)新藥物通過(guò)大灣區(qū)這一橋梁加速引進(jìn)國(guó)內(nèi),惠及更多中國(guó)患者。"

阿斯利康中國(guó)副總裁,罕見(jiàn)病事業(yè)部負(fù)責(zé)人胡軼清表示:"‘以患者為中心',阿斯利康不僅積極投身并持續(xù)探索罕見(jiàn)病領(lǐng)域,還致力于聯(lián)合多方為中國(guó)罕見(jiàn)病患者破解無(wú)藥可用的困境,并為提升創(chuàng)新藥物的可及性而努力。今天,我們非常高興地看到阿司福酶α注射液在大灣區(qū)先行獲批引入,讓中國(guó)低磷酸酯酶癥患者加速用上全球領(lǐng)先的藥物。未來(lái),阿斯利康也將持續(xù)高度重視低磷酸酯酶癥及其他罕見(jiàn)病患者的未盡之需,多措并舉,加速創(chuàng)新藥品引入、可及,并聯(lián)合各方力量支持建設(shè)健全中國(guó)罕見(jiàn)病診療的生態(tài)體系,讓我們攜手同行,點(diǎn)亮生命之光。"

*截至2024年8月,來(lái)源于www.fda.gov, www.ema.europa.eu, https://strensiq-hcp.com/

聲明:本資料涉及的藥品和適應(yīng)癥尚未在中國(guó)內(nèi)地獲批,阿斯利康不推薦任何未被批準(zhǔn)的藥品使用。

關(guān)于低磷酸酯酶癥

低磷酸酯酶癥是一種遺傳性、慢性、進(jìn)行性和危及生命的代謝性疾病,會(huì)對(duì)患者身體多個(gè)系統(tǒng)產(chǎn)生破壞性影響,導(dǎo)致衰弱或危及生命的并發(fā)癥[9]。低磷酸酯酶癥的特征是堿性磷酸酶(ALP)活性低和骨礦化缺陷,可導(dǎo)致骨骼破壞和畸形及其他骨骼異常,以及全身并發(fā)癥,如肌無(wú)力和呼吸衰竭,導(dǎo)致嬰兒早逝[4],[8],[10]。

關(guān)于阿斯利康

阿斯利康(LSE/STO/Nasdaq: AZN)是一家科學(xué)至上的全球生物制藥企業(yè),專注于研發(fā)、生產(chǎn)及營(yíng)銷處方類藥品,重點(diǎn)關(guān)注腫瘤、罕見(jiàn)病以及包括心血管腎臟及代謝、呼吸及免疫在內(nèi)的生物制藥等領(lǐng)域。阿斯利康全球總部位于英國(guó)劍橋,業(yè)務(wù)遍布世界100多個(gè)國(guó)家,創(chuàng)新藥物惠及全球數(shù)百萬(wàn)患者。更多信息,請(qǐng)?jiān)L問(wèn)www.astrazeneca.com。

關(guān)于阿斯利康中國(guó)

阿斯利康自1993年進(jìn)入中國(guó)以來(lái),專注中國(guó)患者需求最迫切的治療領(lǐng)域,包括腫瘤、心血管、腎臟、代謝、呼吸、消化、罕見(jiàn)病、疫苗抗體及自體免疫等,已將40多款創(chuàng)新藥物帶到中國(guó)。阿斯利康中國(guó)總部及全球研發(fā)中國(guó)中心位于上海,并在無(wú)錫、泰州、青島分別建立全球生產(chǎn)供應(yīng)基地,已向近70個(gè)全球市場(chǎng)輸送優(yōu)質(zhì)藥品。近年來(lái),公司分別在北京、廣州、杭州、成都、青島設(shè)立區(qū)域總部。阿斯利康還攜手合作伙伴,通過(guò)打造包括中國(guó)智慧健康創(chuàng)新中心(CCiC)、國(guó)際生命科學(xué)創(chuàng)新園(iCampus)、阿斯利康中金醫(yī)療產(chǎn)業(yè)基金在內(nèi)的創(chuàng)新"三駕馬車",構(gòu)建多元化的國(guó)際創(chuàng)新健康生態(tài)圈,共同促進(jìn)區(qū)域經(jīng)濟(jì)以及大健康行業(yè)的長(zhǎng)足發(fā)展。今天,中國(guó)已經(jīng)發(fā)展成為阿斯利康全球第二大市場(chǎng)。

[1] Strensiq Hong Kong Prescribing Information (40mg), version Apr 2023 (Chinese)

[2] Scott LJ. Asfotase Alfa: A Review in Paediatric-Onset Hypophosphatasia. Drugs. 2016 Feb;76(2):255-62. doi: 10.1007/s40265-015-0535-2. 

[3] Kaplan-Meier analysis of survival of patients with perinatal and infantile hypophosphatasia. Asfotase alfa–treated patients (studies ENB-002-08/ENB-003-08 and ENB-010-10) had a significantly better survival rate, calculated using the Kaplan-Meier product-limit estimate, compared with historical controls (study ENB-011-10; P .0001, Kaplan-Meier log-rank test).

[4] Whyte MP, Greenberg CR, Salman NJ, et al. Enzyme-replacement therapy in life-threatening hypophosphatasia. N Engl J Med. 2012;366(10):904-913.

[5] Whyte MP, Simmons JH, Moseley S, et al. Asfotase alfa for infants and young children with hypophosphatasia: 7 year outcomes of a single-arm, open-label, phase 2 extension trial. Lancet Diabetes Endocrinol. 2019;7(2):93-105.

[6] Hofmann CE, Harmatz P, Vockley J, et al. Efficacy and safety of asfotase alfa in infants and young children with hypophosphatasia: a phase 2 open-label study. J Clin Endocrinol Metab.

[7] Whyte MP, Madson KL, Phillips D, Reeves AL, McAlister WH, Yakimoski A, Mack KE, Hamilton K, Kagan K, Fujita KP, Thompson DD, Moseley S, Odrljin T, Rockman-Greenberg C. Asfotase alfa therapy for children with hypophosphatasia. JCI Insight. 2016 Jun 16;1(9):e85971. doi: 10.1172/jci.insight.85971

[8] 劉敏,趙耘,鞏純秀. 低磷酸酶血癥研究新進(jìn)展[J]. 中華兒科雜志,2019,57(11):899-903

[9] Rockman-Greenberg C. Hypophosphatasia. Pediatr Endocrinol Rev. 2013;10(suppl 2):380-388.

[10] Fraser D. Hypophosphatasia. Am J Med. 1957;22(5):730-746.

 

消息來(lái)源:阿斯利康中國(guó)
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