上海2023年11月6日 /美通社/ -- 歌禮制藥有限公司(香港聯(lián)交所代碼:1672)旗下全資子公司甘萊制藥有限公司(“甘萊”)今日宣布新型法尼醇X受體(FXR)激動(dòng)劑ASC42在健康受試者中的安全性、藥代動(dòng)力學(xué)(PK)和藥效學(xué)(PD)數(shù)據(jù)已在Drugs in R&D期刊上發(fā)表。
ASC42是一款由甘萊自主研發(fā)、擁有全球知識(shí)產(chǎn)權(quán)、有望成為同類(lèi)最佳(best-in-class)的新型高效選擇性非甾類(lèi)FXR激動(dòng)劑。
這項(xiàng)研究表明,在健康受試者中,ASC42在給藥單次劑量高達(dá)100毫克以及14天多次日劑量高達(dá)15毫克的情況下,總體上是安全的,耐受性良好。治療劑量范圍(5毫克至15毫克)內(nèi)的ASC42具有可接受的安全性且未出現(xiàn)藥物誘發(fā)的瘙癢或血清谷丙轉(zhuǎn)氨酶(ALT)、谷草轉(zhuǎn)氨酶(AST)或谷氨酰轉(zhuǎn)肽酶(GGT)的短暫升高。此外,成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子19(FGF19)和7α-羥基-4-膽甾烯-3-酮(C4)呈劑量依賴(lài)性的升高和降低,顯示出ASC42有效的FXR靶標(biāo)作用,并且在連續(xù)每日給藥14天后的3周內(nèi)未引起健康受試者總膽固醇(TC)、高密度脂蛋白膽固醇(HDL-C)和低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)水平的顯著變化。這項(xiàng)研究結(jié)果為繼續(xù)研究ASC42在非酒精性脂肪肝?。∟AFLD)/非酒精性脂肪性肝炎(NASH)/原發(fā)性膽汁性膽管炎(PBC)患者中的應(yīng)用提供了支持。
一項(xiàng)流行病學(xué)研究顯示,中國(guó)的PBC患者人數(shù)約為65.6萬(wàn),其中40歲以上女性患者人數(shù)為44萬(wàn)[1]。熊去氧膽酸(UDCA)是目前中國(guó)唯一獲批的治療PBC的藥物,約40%的PBC患者對(duì)UDCA應(yīng)答不足或不耐受[2]。奧貝膽酸(OCA)是美國(guó)唯一獲批用于治療對(duì)UDCA不耐受或應(yīng)答不足的PBC患者的藥物,但并未在中國(guó)獲批。然而OCA治療會(huì)使患者的瘙癢癥發(fā)生率大幅增加,并引起LDL-C水平升高[3]。
2023年7月20日,甘萊宣布ASC42治療PBC的II期臨床試驗(yàn)已完成患者入組。
“PBC在中國(guó)依然存在高度未滿(mǎn)足的臨床需求,患者有效治療手段非常有限。由甘萊自主研發(fā)的法尼醇X受體激動(dòng)劑ASC42即將完成II期臨床試驗(yàn),我們期待于2023年底公布II期臨床試驗(yàn)的頂線數(shù)據(jù)?!备瓒Y創(chuàng)始人、董事會(huì)主席兼首席執(zhí)行官吳勁梓博士表示。
[1] 中華醫(yī)學(xué)會(huì)風(fēng)濕病學(xué)分會(huì), 原發(fā)性膽汁性膽管炎診療規(guī)范(2021)[J]. 中華內(nèi)科雜志, 2021, 60(8): 709-15. DOI: 10.3760/cma.j.cn112138-20210520-00360. |
[2] Lindor K D, Bowlus C L, Boyer J, et al. Primary Biliary Cholangitis: 2018 Practice Guidance from the American Association for the Study of Liver Diseases [J]. Hepatology 2019, 69(1): 394-419. DOI: 10.1002/hep.30145. |
[3] Nevens, Frederik et al. “A Placebo-Controlled Trial of Obeticholic Acid in Primary Biliary Cholangitis.” The New England journal of medicine vol. 375,7 (2016): 631-43. doi:10.1056/NEJMoa1509840. |
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