天津2021年12月27日 /美通社/ -- 昨日，中國首個(gè)大規(guī)模血友病患者交流平臺(tái)-「協(xié)守生命 為愛煥新」2021 WFH-HHC 中國血友病交流大會(huì)在天津?yàn)槠趦商焓⒋笈e辦。這場涉及中國血友病患者防治和保障事業(yè)未來發(fā)展大患者大會(huì)，全國血友病頂級(jí)專家、行業(yè)學(xué)者及患者組織云集現(xiàn)場，把脈中國血友病臨床治療和診斷方面的現(xiàn)狀，共同探討可持續(xù)發(fā)展的血友病診療生態(tài)路徑。大會(huì)還特別邀請(qǐng)了全國血友病患者代表參與大會(huì)環(huán)節(jié)討論，傳遞患者的真實(shí)訴求，共同呼吁各界關(guān)注關(guān)愛血友病患者。
大會(huì)兩天圍繞“協(xié)同”、“諧合”、“攜手”三大主題開展討論。25日開幕儀式上，血友之家創(chuàng)始人會(huì)長、北京血友之家罕見病關(guān)愛中心理事長關(guān)濤先生、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院血栓與止血診療中心楊仁池教授、復(fù)旦大學(xué)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究與評(píng)估中心主任陳文教授、世界血友病聯(lián)盟主席Mr.Main Weill（視頻）分別進(jìn)行開幕致辭。
【開幕】：20年為了更多血友病患者我們“戰(zhàn)”在一起
中國血友之家會(huì)長、北京血友之家罕見病關(guān)愛中心理事長關(guān)濤先生為大會(huì)開幕致辭：“20年來中國血友病患者組織完成了一次次的蛻變，20年我們聚合各方力量，見證了中國血友病患者從“不死”，到“不疼”，再到有望可以實(shí)現(xiàn)“不殘”的跨越。未來‘血友之家’還將繼續(xù)協(xié)同政府、醫(yī)療結(jié)構(gòu)、企業(yè)等，以‘患者為中心’打造更多合作模式，為廣大患者提供更專業(yè)化服務(wù)的同時(shí)，擴(kuò)大患者群體在社會(huì)上的聲量，傳遞患者的真實(shí)訴求，幫助每一位血友病患者得到更好的治療，回歸正常生活?！?/p>
中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院血栓與止血診療中心楊仁池教授隨后致辭，并在大會(huì)中總結(jié)介紹了中國血友病防治事業(yè)發(fā)展歷程，他講感慨到：“1985年中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所成立了國內(nèi)第一家血友病中心，再到36年后全新的“血友病診療中心”在全國各地成立，這標(biāo)志著中國血友病中心建設(shè)與國際高速接軌，對(duì)于推動(dòng)全國血友病診療水平的提升具有重大意義?，F(xiàn)在“血友病診療中心”已經(jīng)有40多家醫(yī)院通過了數(shù)據(jù)審核和函審，全國已有180多家醫(yī)院已經(jīng)錄入血友病的國家登記系統(tǒng)，跟三十年前相比，中國整個(gè)血友病防治水平已經(jīng)取得了飛速的進(jìn)步?！?/p>
近年來，國家和社會(huì)對(duì)罕見病的關(guān)注度越來越高。我國政府相繼推出了多項(xiàng)政策，力圖逐步解決罕見病群體在診療、用藥可及和可支付上的難題。復(fù)旦大學(xué)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究與評(píng)估中心主任陳文教授指出：從社會(huì)的角度來看，我希望全社會(huì)都能加強(qiáng)對(duì)罕見病的關(guān)注，同時(shí)建立多元化的創(chuàng)新支付體系，進(jìn)一步減輕罕見病患者用藥的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，提高患者用藥的可及性，讓我們有限的醫(yī)保和醫(yī)療資源產(chǎn)生更大的效益。
活動(dòng)當(dāng)天，世界血友病聯(lián)盟（WFH）主席Mr. Cesar Garrido先生也通過視頻向中國患者表示慰問與鼓勵(lì)，并對(duì)未來提出了美好愿景：“在過去的一年中，世界發(fā)生了巨變，但有一點(diǎn)沒有變化，我們?nèi)匀辉谝黄稹Ｎ蚁Ｍ?，中國的血友病患者在未來都可以獲得個(gè)體化的預(yù)防與治療，以及更好的綜合關(guān)懷，使他們可以擁有與健康人一樣生活，譜寫燦爛輝煌的人生篇章?！?/p>
【第一篇章亮點(diǎn)回顧】協(xié)同-共謀新發(fā)展：大會(huì)開幕后，全國頂級(jí)專家、學(xué)者以及企業(yè)合作伙伴跨界交流，就中國血友病藍(lán)皮書主要研究成果、預(yù)防治療在血友病治療中的意義、血友病基因治療研究與進(jìn)展、創(chuàng)新產(chǎn)品如何惠及血友病患者、以血友病患者為中心的閉環(huán)管理等話題，共“謀”中國友血友病診療未來與方向。
《中國血友病藍(lán)皮書》數(shù)據(jù)顯示，在中國有超過30%的血友病成人患者不治療或偶爾接受治療，成人患者中接受預(yù)防治療的比例只占16%，遠(yuǎn)低于全球60%的預(yù)防治療率。復(fù)旦大學(xué)公共衛(wèi)生學(xué)院研究生導(dǎo)師張璐瑩女士指出：“《中國血友病藍(lán)皮書》深入剖析我國血友病患者治療過程中的痛點(diǎn)和負(fù)擔(dān)，目前處于就業(yè)年齡的患者中57.7%處于失業(yè)狀態(tài)，36.3%的患者家庭為低保戶或貧困戶，疾病是導(dǎo)致其經(jīng)濟(jì)困難的最主要原因。我國血友病患者家庭總體社會(huì)經(jīng)濟(jì)水平較低，疾病經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)較重，容易陷入多維貧困，患者治療達(dá)標(biāo)率普遍較低。雖然我國在按需治療得到了保障的基礎(chǔ)上，部分兒童開始接受預(yù)防治療，但是成人則幾乎沒有接受預(yù)防治療?！?/p>
首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院血液腫瘤中心吳潤暉教授通過網(wǎng)絡(luò)連線向大家介紹：“隨著醫(yī)藥科技的進(jìn)步，血友病的治療藥物、治療理念都出現(xiàn)了根本性的改變。血友病并非不治之癥，預(yù)防治療已經(jīng)成為血友病治療的基石即使是重度甲型血友病患者，也可以過上幾乎和正常人一樣的生活。目前兒童血友病患者的預(yù)防治療已實(shí)現(xiàn)醫(yī)保覆蓋。然而，由于醫(yī)療費(fèi)用高昂，導(dǎo)致兒童血友病患者就診率低、治療不足，預(yù)防治療還不能作為血友病兒童的標(biāo)準(zhǔn)治療方案。治療觀念也是一個(gè)很大問題，很多家長還是等孩子出血后才治療，這些觀念增加了血友病患兒，引發(fā)出現(xiàn)關(guān)節(jié)畸形或嚴(yán)重出血后遺癥形成，嚴(yán)重者可危及生命，我國成人血友病患者預(yù)防治療的可及性亟待解決?！?/p>
隨著科學(xué)技術(shù)的發(fā)展，血友病的致病基因明確，從根本上治愈血友病也已成為可能。中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院血栓與止血診療中心張磊教授：“血友病作為單基因遺傳病，基因治療是其唯一治愈手段，內(nèi)源性持續(xù)的因子表達(dá)，其良好的療效和安全性已在臨床試驗(yàn)中體現(xiàn)。如今需要科學(xué)家、醫(yī)學(xué)家以及社會(huì)資本協(xié)同合作，快速實(shí)現(xiàn)基礎(chǔ)研究與臨床應(yīng)用的轉(zhuǎn)化，讓血友病患者真正迎來‘治愈’的新時(shí)代，擺脫‘玻璃人’標(biāo)簽“和定期替代治療的負(fù)擔(dān)?！?/p>
與會(huì)眾多國際藥企代表也積極響應(yīng)，與學(xué)術(shù)專家多維度進(jìn)行交流，共“謀”血友病患者多元化診療模式，以及更多支付方式選擇。賽諾菲健贊（中國）罕見病及罕見血液病業(yè)務(wù)負(fù)責(zé)人俞蕾女士講到：“企業(yè)與醫(yī)療機(jī)構(gòu)的利益訴求不同，但如何提高創(chuàng)新藥物可及性，讓患者得到規(guī)范化的治療這一共同的目標(biāo)讓我們走到了一起，賽諾菲致力于加強(qiáng)與患者組織的溝通對(duì)話，我們要更近距離地傾聽患者心聲，將臨床實(shí)踐與患者實(shí)際需求結(jié)合起來，完善以患者需求為導(dǎo)向的醫(yī)藥價(jià)值鏈?！陛x瑞中國罕見病事業(yè)部總經(jīng)理宋發(fā)賢先生指出：“建設(shè)以血友病患者為中心的閉環(huán)管理模式是輝瑞長期以來的企業(yè)愿景，我們希望推動(dòng)全球創(chuàng)新，打通血友病診療閉環(huán)，打破罕見病診療界限，探索罕見病診療新路徑，為中國血友病患者帶來優(yōu)質(zhì)解決方案?！卑荻t(yī)藥保健有限公司特殊治療領(lǐng)域負(fù)責(zé)人連晶女士談到：“拜耳一直致力于推動(dòng)中國血友病事業(yè)的發(fā)展，公司與學(xué)會(huì)和領(lǐng)域?qū)＜揖o密合作，共同建立中國第一批血友病診療中心，15年來我們相信將進(jìn)一步改善血友病患者的就醫(yī)質(zhì)量，不斷提升血友病患者的生活質(zhì)量。”武田中國血友病&罕見病事業(yè)部負(fù)責(zé)人劉燕女士表示：“現(xiàn)在中國已經(jīng)進(jìn)入為國民提供全面醫(yī)療健康保障體系的階段，罕見病人作為相對(duì)弱勢的群體得到很大關(guān)注。武田將更多資源全方位地改善中國罕見病診療現(xiàn)狀，共同打造以患者為中心的中國罕見病創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)，從而更好地解決患者未被滿足的需求。”
現(xiàn)場，關(guān)濤先生作為患者代表與復(fù)旦大學(xué)公共衛(wèi)生學(xué)院陳文院長、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院血栓與止血診療中心張磊教授、賽諾菲健贊（中國）罕見病及罕見血液病業(yè)務(wù)負(fù)責(zé)人俞蕾女士共同參“血友病的未來-聚光向前”沙龍，聚焦中國血友病診療，聆聽血友病患者的真實(shí)訴求，將血友病群體的診療能力提升落到實(shí)處，共謀中國血友病診療事業(yè)發(fā)展，共同維護(hù)血友病患者的健康權(quán)益。多方共離，實(shí)現(xiàn)以患者為中心的愿景。
會(huì)上，關(guān)濤先生代表中國的血友病患者向中國血友病治療協(xié)作組，頒發(fā)“同心力量獎(jiǎng)”。
感謝他們多年以來為血友病診療事業(yè)所做的努力。
楊仁池教授代表“中國血友病治療協(xié)作組”接受大會(huì)頒發(fā)“同心力量獎(jiǎng)”
嘉賓參與沙龍討論
【第二篇章亮點(diǎn)回顧】諧合-聆聽心呼喚：未來血友病與高血壓等慢性疾病一樣，患者只需接受長期規(guī)律性的規(guī)范化治療，就可以實(shí)現(xiàn) “零出血”，回歸正常生活。深圳市第二人民醫(yī)院副主任醫(yī)師蔡力生教授、蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院余自強(qiáng)教授，為血友病個(gè)體化診療奠定了學(xué)術(shù)基礎(chǔ)。如何有效提升我國患者規(guī)范化治療，中國患者組織、慈善公益機(jī)構(gòu)幫助很多血友病患者走出了困境。
血友病患者用藥的劑量要結(jié)合患者的自身特點(diǎn)、運(yùn)動(dòng)狀態(tài)、整體健康狀況進(jìn)行綜合評(píng)定。國內(nèi)外最新指南，諸如世界血友病聯(lián)盟（World Federation of Hemophilia）最新指南和《血友病治療中國指南（2020 年版）》，都特別強(qiáng)調(diào)了個(gè)體化治療的重要性，個(gè)體化方案的治療可以避免患者因治療不足而導(dǎo)致的關(guān)節(jié)反復(fù)出血或殘疾，助力患者實(shí)現(xiàn)‘零出血’的治療目標(biāo)，使患者也能像正常人一樣生活。
血管性血友病是出血管性血友病是臨床上常見的一種遺傳性出血性疾病，國外報(bào)道vWD發(fā)病率約為千分之一。我國尚無統(tǒng)計(jì)學(xué)資料。由于vWD的類型不同，臨床出血表現(xiàn)相差很大，實(shí)驗(yàn)室檢查比血友病復(fù)雜，輕癥患者的變化不典型，常需結(jié)合病史與臨床綜合判斷。其發(fā)病機(jī)制是患者的血管性血友病因子（von Willebrand factor，vWF）基因突變，導(dǎo)致血漿vWF數(shù)量減少或質(zhì)量異常，從而出現(xiàn)各種出血表現(xiàn)。VWD的治療方案主要有替代治療和非替代治療，替代治療藥物包括FVIIl-VWF濃縮劑-濃縮物、重組VWF（r-VWF），非替代治療藥物有DDAVP和輔助治療（抗纖溶藥物雌激素類藥物），臨床研究表明長期預(yù)防治療可顯著降低重度VWD患者出血風(fēng)險(xiǎn)。隨著中國血友病關(guān)愛事業(yè)的推進(jìn)，臨床診斷能力的提高，血管性血友病這一群體，在治療藥物供應(yīng)，治療方法也同樣存在很多困難。血友之家也希望通過努力，與各方合作，去改善血管性血友病患者的生活，特別是治療狀況。
隨著血友病的治療手段也在不斷的優(yōu)化，通過預(yù)防治性治療可以真正實(shí)現(xiàn)零出血。不過因?yàn)橘M(fèi)用問題，成人則幾乎沒有接受預(yù)防治療。但是，生命的能量總是頑強(qiáng)，我們看到了眾多患者心中洶涌的堅(jiān)持和希望。“全國勞動(dòng)模范”患者代表黃勇先生在大會(huì)上講述了他故事：“我5歲時(shí)被確診患有血友病，接下來的9年終日躺在病床上。曾經(jīng)我痛恨命運(yùn)的不公，現(xiàn)在我終于明白，命運(yùn)還是公平的，因?yàn)榭嚯y讓我懂得珍惜生命。現(xiàn)在我可以我坐著輪椅向家鄉(xiāng)同胞分享電商創(chuàng)業(yè)經(jīng)歷，也坐著輪椅到人民大會(huì)堂接受2020年度“全國勞動(dòng)模范”的表彰，我只要每天還活著，只要每天沒有病痛，對(duì)于我就是滿滿的幸福?！?/p>
過去幾年里，社會(huì)力量、多家慈善組織持續(xù)關(guān)注血友病患者，與血友之家共同開通了新浪、騰訊、支付寶等在線募捐平臺(tái)。希望公眾以在線捐助的方式，幫助更多血友病患者，為他們帶來積極的影響和有效幫助。各慈善組織代表中華兒慈會(huì)王樸先生表示：“未來，我們將繼續(xù)發(fā)揮公益平臺(tái)的作用，關(guān)愛和幫助更多血友病的患者，共同助力血友病診療生態(tài)體系的建設(shè)。”
“血友之家”作為一個(gè)慈善公益組織，目前登記的血友病患者有14000余名，尋找并努力滿足患者需求，是“血友之家”的工作方向。關(guān)濤在會(huì)上強(qiáng)調(diào)：“目前的治療已經(jīng)可以讓我國絕大多數(shù)患者做到出血時(shí)不疼，但是患者還是會(huì)有骨關(guān)節(jié)的病變發(fā)生，最終導(dǎo)致殘疾。而以現(xiàn)在國內(nèi)的醫(yī)療水平，血友病兒童多數(shù)有機(jī)會(huì)像正常孩子一樣生活。但全國大部分地區(qū)情況并不樂觀，終生性醫(yī)療費(fèi)用支出，對(duì)很多患者或家庭來說壓力依然很大。特別是許多生活在偏遠(yuǎn)地方和有抑制物的患者仍面臨無藥可用的窘境。急重癥出血也是患者面臨的一個(gè)巨大困難?！阎摇鳛榛颊呓M織我們?yōu)閺V大患者提供更專業(yè)化服務(wù)的同時(shí)，擴(kuò)大患者群體在社會(huì)上的聲量，傳遞患者的真實(shí)訴求。我們呼吁血友病預(yù)防治療新藥能夠納入醫(yī)保目錄，可以讓血友病患者充分感受到國家和政府的關(guān)懷。”
【第三篇章】攜手-并創(chuàng)新起點(diǎn)：河南省腫瘤醫(yī)院血液科周虎教授、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院李軍教授、血友病骨科手術(shù)及圍手術(shù)期管理南方科技大學(xué)第二附屬醫(yī)院（深圳市第三人民醫(yī)院）姜文學(xué)教授，更新血友病診療知識(shí)，多種創(chuàng)新治療方案助力我國血友病患者慢病步入慢病管理時(shí)代。國家政策賦能血友病患者組織，多方聚力打通罕見病醫(yī)療保障“最后一公里”。
大咖科普環(huán)節(jié)：血友病骨科手術(shù)及圍手術(shù)期管理
深圳市第三人民醫(yī)院姜文學(xué)教授分享：“由于血友病患者體內(nèi)缺乏凝血因子、關(guān)節(jié)病變嚴(yán)重，導(dǎo)致手術(shù)出血風(fēng)險(xiǎn)極高，難度非常大，需要聯(lián)合多科室為患者設(shè)計(jì)個(gè)性化的手術(shù)方案，確保圍手術(shù)期合理使用凝血因子、及時(shí)監(jiān)測凝血因子水平及功能、術(shù)后避免發(fā)生并發(fā)癥。此外，由于觀念上的誤區(qū)和防治經(jīng)驗(yàn)的不足，不少血友病患者發(fā)現(xiàn)血友病性關(guān)節(jié)炎時(shí)，常常已經(jīng)到了關(guān)節(jié)病變的終末期，往往錯(cuò)失了緩解疼痛和提高關(guān)節(jié)功能的最佳的時(shí)期，因此血友病性關(guān)節(jié)炎的治療要堅(jiān)持內(nèi)科、外科并重，在病情初始就要重視，早期康復(fù)治療尤其重要?！?/p>
大咖科普環(huán)節(jié)：影像學(xué)評(píng)估對(duì)血友病的臨床意義
中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院李軍教授分享：“血友病性骨關(guān)節(jié)病是血友病患者的常見并發(fā)癥, 隨著影像技術(shù)與診斷水平的提高，影像檢查和評(píng)估系統(tǒng)能早期，客觀地對(duì)血友病性骨關(guān)節(jié)病進(jìn)行全面評(píng)估。目前主要有X線檢查、超聲影像、核磁共振三種方式，建立針對(duì)血友病患者關(guān)節(jié)監(jiān)測的影像體系，在血友病骨關(guān)節(jié)病的診斷，分期，治療，隨訪等方面起到了至關(guān)重要的作用，對(duì)血友病患者生活中的護(hù)理和預(yù)防也有指導(dǎo)意義。”
大咖科普環(huán)節(jié)：抗體患者的手術(shù)治療方案
河南省腫瘤醫(yī)院血液科周虎教授分享：“乙型重癥高抗體是所有血友病中情況最危險(xiǎn)、治療難度最大的一類群體。常年來關(guān)節(jié)反復(fù)出血造成的股骨頭壞死和血友病性關(guān)節(jié)炎，使得患者連基本的生活需求都無法完成。置換關(guān)節(jié)手術(shù)是患者擺脫病痛的唯一方法。但是患者在長期治療中因輸注血制品產(chǎn)生凝血因子抗體，而一旦產(chǎn)生抗體，就意味著治療難度大大提升，如術(shù)中易產(chǎn)生大出血、止血困難；術(shù)后容易發(fā)生出血不止、感染、血腫形成、傷口開裂、皮膚壞死、不愈合等并發(fā)癥，其中感染是災(zāi)難性的。因此，術(shù)前需要血液科和骨與軟組織科聯(lián)合輸血科、檢驗(yàn)科、麻醉與圍術(shù)期醫(yī)學(xué)科、藥學(xué)部等科室會(huì)診，根據(jù)患者體重準(zhǔn)備相應(yīng)適量的凝血因子，盡可能縮短手術(shù)時(shí)間，避免產(chǎn)生凝血困難，降低發(fā)生感染的風(fēng)險(xiǎn)?！?/p>
國家關(guān)注、社會(huì)支持、制度出臺(tái)，盡管血友病診療領(lǐng)域依然面臨著各種挑戰(zhàn)，但是我們相信患者的未來會(huì)越來越美好。近期，國家醫(yī)保局會(huì)同國家衛(wèi)健委出臺(tái)《關(guān)于建立完善國家醫(yī)保談判藥品“雙通道”管理機(jī)制的指導(dǎo)意見》（下稱《指導(dǎo)意見》），將臨床價(jià)值高、需求迫切、費(fèi)用高的藥品納入“雙通道”管理。
復(fù)旦大學(xué)公共衛(wèi)生學(xué)院張璐瑩副教授講到：“‘雙通道’管理政策實(shí)際上是對(duì)前一段時(shí)間社會(huì)廣泛關(guān)注的國談藥品落地最后一公里的及時(shí)回應(yīng)和跟進(jìn)，讓患者用藥的可及性多了一重保障，單一的政策是無法產(chǎn)生長期的、普惠的影響的，需要跟進(jìn)多種配套措施的出臺(tái)和執(zhí)行，才能夠使得雙通道的效益最大化，真正疏通患者用藥最后一公里?！?/p>
如何解決血友病患者的用藥問題是一個(gè)龐大的系統(tǒng)性工程，離不開各個(gè)主體的共同努力，思派藥物創(chuàng)新服務(wù)中心總經(jīng)理王楠女士指出：“在新環(huán)境下對(duì)血友病患者的關(guān)愛需要新的思路，思派健康科技已構(gòu)建覆蓋全國的‘醫(yī)、藥、健保、數(shù)據(jù)’全閉環(huán)服務(wù)鏈。自成立以來，思派健康科技始終堅(jiān)持‘做對(duì)醫(yī)生和患者有益的事’，我們希望能夠與各界進(jìn)行合作，共同探索提升藥品可及性和患者依從性，切實(shí)幫助患者享有更好的生活質(zhì)量?！?/p>
健康中國2030目標(biāo)提出：健全衛(wèi)生服務(wù)體系，做好慢病健康管理。為了實(shí)現(xiàn)這一目標(biāo)，更強(qiáng)調(diào)傾聽患者的需求，持續(xù)加強(qiáng)患者組織賦能。關(guān)濤先生總結(jié)道：“患者組織在求醫(yī)問藥、患者援助、知識(shí)科普、全病程管理、康復(fù)支持等環(huán)節(jié)的作用越來越凸顯。我們用患者聽得懂的語言為患者打造最有影響力的血友病患者平臺(tái)，將最新的血友病治療信息、最專業(yè)的的醫(yī)生培訓(xùn)、最全的患者聲音，我們要告訴所有的血友病患者，血友病不等于死亡或者殘疾，它的預(yù)后可能和普通疾病一樣。讓更多的血友病孩子自由奔跑，像健康孩子一樣得到好的教育，我覺得這一天離我們?cè)絹碓浇??！?/p>
大會(huì)最后為大家?guī)砹艘粓觥貏e演出’，血友病患者登臺(tái)，他們用歌聲來述說、用舞蹈來表達(dá)對(duì)生活的熱愛。他們希望每一個(gè)生命個(gè)體無論身患何種疾病、面臨何種不便，都能受到尊重與支持。雖然他們大多數(shù)人都坐在輪椅上，但是他們傳遞出了無比強(qiáng)大力量，用心描繪出最美的人生。
