北京2021年8月1日 /美通社/ -- 今天，渤健旗下兩款治療多發(fā)性硬化的新藥——富馬酸二甲酯腸溶膠囊（特菲達(dá)?）和氨吡啶緩釋片（復(fù)彼能?）雙產(chǎn)品上市會(huì)隆重召開(kāi)，宣布兩款新藥在國(guó)內(nèi)正式上市，開(kāi)啟我國(guó)多發(fā)性硬化治療新時(shí)代。這兩款藥物均可用于治療多發(fā)性硬化（Multiple Sclerosis，以下簡(jiǎn)稱(chēng)MS），前者兼具良好療效及安全性[i]，可以更好地滿(mǎn)足MS患者對(duì)治療的不同需求；后者則是我國(guó)首個(gè)用于改善MS成人患者步行能力的治療方法，實(shí)現(xiàn)了治療零突破。
首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京天壇醫(yī)院院長(zhǎng)、國(guó)家神經(jīng)系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心副主任暨中華醫(yī)學(xué)會(huì)神經(jīng)病學(xué)分會(huì)主任委員王擁軍教授表示：“MS病理特征、臨床表現(xiàn)和病程均具有很強(qiáng)的異質(zhì)性，個(gè)體化治療至關(guān)重要。富馬酸二甲酯腸溶膠囊的上市及其臨床應(yīng)用將為患者帶來(lái)全新選擇，可以為患者提供更多的治療選擇，治療方案更加靈活，并將豐富中國(guó)MS的臨床治療經(jīng)驗(yàn)，使更多的MS患者獲益。氨吡啶緩釋片是目前唯一被美國(guó)FDA和歐盟EMA批準(zhǔn)針對(duì)于改善MS患者步行能力的藥物。它與疾病修正治療藥物聯(lián)合使用，提供了短期改善步行能力，長(zhǎng)期減少疾病致殘的綜合治療方案?！?/p>
三分之一患者曾停止DMT治療，臨床急需更多治療選擇
MS是一種以中樞神經(jīng)系統(tǒng)炎性脫髓鞘病變?yōu)橹饕攸c(diǎn)的免疫介導(dǎo)性疾病，好發(fā)于20-40歲的中青年，是目前全球最常見(jiàn)的青壯年致殘性神經(jīng)系統(tǒng)疾病之一[ii]，一般來(lái)說(shuō)，女性的患病率約是男性的2倍[iii]，因此這種疾病又稱(chēng)為“美女病”；而男性患病也不容忽視。復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化是MS最常見(jiàn)的類(lèi)型，約85%的患者確診時(shí)為此分型[iv]。
MS患者如果不及時(shí)治療，隨著時(shí)間的推移，患者會(huì)出現(xiàn)多次復(fù)發(fā)，殘疾不斷進(jìn)展，患者預(yù)期壽命比健康人群平均縮短7年~14年[v]。疾病修正治療（以下簡(jiǎn)稱(chēng)DMT）是國(guó)內(nèi)外治療指南及專(zhuān)家共識(shí)一致推薦的緩解期標(biāo)準(zhǔn)治療，是目前主流療法，有助于減少和減輕復(fù)發(fā)的頻率和殘疾嚴(yán)重程度。
2020年12月，由中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟發(fā)布的《2020中國(guó)多發(fā)性硬化患者綜合社會(huì)調(diào)查報(bào)告》（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“報(bào)告”）顯示，處于輟學(xué)或失業(yè)狀態(tài)的MS患者中，近90%是由該疾病導(dǎo)致的；參與此次調(diào)查的患者中，由于缺乏療效或存在副作用，三分之一的患者終止了疾病修正治療。
可以看出，盡管以往已有部分可選擇的臨床治療方案，但許多MS患者依然面臨殘疾進(jìn)展的風(fēng)險(xiǎn)，急需新的DMT藥物進(jìn)一步控制病情，富馬酸二甲酯腸溶膠囊的上市為順應(yīng)個(gè)體化治療提供了新機(jī)會(huì)。
中山大學(xué)附屬第三醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師胡學(xué)強(qiáng)教授表示：“有研究顯示，DMT治療越早越好，患者在確診后馬上開(kāi)始DMT治療和等待2年后再開(kāi)始治療，長(zhǎng)期殘疾進(jìn)展方面的獲益有顯著性差別。臨床試驗(yàn)結(jié)果和超過(guò)十年的真實(shí)世界證據(jù)充分證明了，富馬酸二甲酯腸溶膠囊可幫助患者明顯減緩疾病進(jìn)程的發(fā)展，減少致殘病變的發(fā)生，是越早使用對(duì)患者越有益的藥物。”
逾八成患者存在步行障礙困擾，臨床治療終迎零突破
步行能力障礙是MS疾病的一個(gè)關(guān)鍵不良特征，高達(dá)85%的MS患者將步行障礙視為他們的初始癥狀[vi] 。然而，自1926年我國(guó)發(fā)現(xiàn)首例多發(fā)性硬化病例后[vii]，在過(guò)去長(zhǎng)達(dá)95年的時(shí)間里，我國(guó)臨床一直缺乏能有效改善多發(fā)性硬化患者行走能力的藥物。
復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任董強(qiáng)教授表示：“在所有MS的癥狀中，步行障礙對(duì)MS患者的日常生活質(zhì)量影響最為嚴(yán)重。不但限制他們的工作能力，還會(huì)影響患者的心理健康，對(duì)個(gè)人和家庭造成嚴(yán)重的精神和經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。我們很高興看到，氨吡啶緩釋片能夠快速來(lái)到中國(guó)，填補(bǔ)長(zhǎng)期以來(lái)臨床上的治療空白。我們也希望氨吡啶緩釋片和富馬酸二甲酯腸溶膠囊這兩款藥物上市后，能加速進(jìn)入醫(yī)保進(jìn)程，盡早被納入醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)范圍，讓更多的MS患者和家庭受益。”
25余年的傳承與深切關(guān)愛(ài)，引領(lǐng)多發(fā)性硬化治療變革
渤健在引領(lǐng)MS診療水平的創(chuàng)新方面有超過(guò)25年的專(zhuān)注與投入，擁有豐富的科學(xué)實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)與科研資源。目前，渤健在全球有6個(gè)獲批產(chǎn)品，MS領(lǐng)域豐富的產(chǎn)品組合惠及全球近130萬(wàn)MS患者群體，通過(guò)25項(xiàng)正在進(jìn)行的MS臨床試驗(yàn)，不斷在MS病程的各個(gè)階段進(jìn)行開(kāi)創(chuàng)性研究。
渤健亞太區(qū)總裁溫浩基表示：“渤健始終深切關(guān)愛(ài) MS 患者群體，不斷追求藥物創(chuàng)新，致力于為患者提供先進(jìn)的治療方案。我們很感謝國(guó)家藥品監(jiān)督管理局通過(guò)優(yōu)先審評(píng)審批程序能讓富馬酸二甲酯腸溶膠囊和氨吡啶緩釋片兩個(gè)創(chuàng)新成果能快速進(jìn)入中國(guó)，期待能與國(guó)內(nèi)的臨床專(zhuān)家不斷深入研究，將多發(fā)性硬化的治療策略從延緩疾病進(jìn)展轉(zhuǎn)變?yōu)閹椭嗷颊攉@得持續(xù)的緩解，并最終消除多發(fā)性硬化導(dǎo)致的殘疾。我們將繼續(xù)同各方攜手推動(dòng)我國(guó)MS診療水平的進(jìn)一步提升，提高M(jìn)S在中國(guó)的藥物可及性，造福中國(guó)MS患者?！?/p>
目前富馬酸二甲酯腸溶膠囊已經(jīng)開(kāi)始臨床使用，通過(guò)患者福利和患者援助項(xiàng)目方案，幫助MS患者群體提高藥物可及性。氨吡啶緩釋片預(yù)計(jì)將在年內(nèi)使中國(guó)患者受益。
关于富马酸二甲酯肠溶胶囊
富马酸二甲酯肠溶胶囊是一款治疗成人复发型MS的药物，是全球处方量最大的复发型MS口服治疗药物，它被证明可降低MS复发率，减缓残疾进展，并减少MS的脑部病变数量。针对复发型MS患者（包括临床孤立综合征、复发缓解型MS、活动性继发进展型MS），富马酸二甲酯肠溶胶囊均表现出良好的安全性特征。富马酸二甲酯肠溶胶囊已在 69 个国家和地区获得批准，超过50万患者接受治疗，临床试验与真实世界处方使用时间超过95万患者年，其中有6335例患者（14241患者年）来自临床试验。
关于氨吡啶缓释片
氨吡啶缓释片是一种用于改善多发性硬化（MS）合并步行障碍（EDSS4-7分）的成人患者步行能力的治疗药物。渤健公司获得了Acorda Therapeutics Inc的许可，可在美国以外的全球市场开发并推广氨吡啶缓释片。
氨吡啶缓释片是首个同时具有改善MS成人患者步行能力，且具MS临床疗效的药物。氨吡啶缓释片可单独使用或与疾病修正治疗（包括免疫调节药物）联合使用。在临床试验中，对氨吡啶缓释片治疗产生应答的患者行走速度平均增加25%，显示其具有显著改善行走能力方面的疗效。
关于渤健
在渤健，我们的使命清晰明确：我们是神经科学领域的先锋。渤健为全球罹患严重神经和神经退行性疾病的患者探寻、研发和提供创新疗法和相关方案。渤健是 Charles Weissmann、Heinz Schaller、Kenneth Murray 与诺贝尔奖获得者 Walter Gilbert 和 Phillip Sharp 携手在 1978 年成立的全球首批生物技术公司之一。当前，渤健拥有治疗多发性硬化的领先药物组合，推出了第一个批准用于脊髓性肌萎缩症的治疗药物，并提供先进生物制剂的生物类似药。渤健专注于推进多发性硬化和神经免疫学、阿尔茨海默病和痴呆、神经肌肉疾病、运动障碍、眼科、免疫学、神经认知障碍、神经科急症、神经性疼痛等领域的科学研究项目。
免责声明
本文件包含根据1995年“私人证券诉讼改革法案”作出的预测性陈述：包括渤健的战略和计划；商业业务和在研项目的潜力；临床试验、数据公开与发表；在研产品的潜在安全性和有效性；注册备案及时间；投资、合作和业务发展行为的预期获益与潜力。这些预测性陈述可能会包含“目标”、“预期”、“相信”、“可以”、“估计”、“期待”、“预测”、“打算”、“或许”、“计划”、“潜在”、“可能” 、“将要”等词语或其他具有相似含义的词语和术语。药物开发和商业化具有高度的风险，只有少数研发项目可以成为商业化的产品。早期临床试验的结果不代表完整的结果、或代表后期或更大规模临床试验的结果，并且不能确保监管部门的批准。您不应过分依赖这些陈述或所发表的科学数据。这些陈述涉及风险和不确定性，可能导致实际结果与此类陈述中反映的结果大不相同，包括我们最近的年度或季度报告的风险因素部分以及我们向美国证监会SEC提交的其他报告中描述的风险和不确定性。这些陈述是基于我们目前的信念和期望在本文件公布之时做出。我们没有义务公开更新预测性陈述。
[i] Combined post-marketing data based on prescriptions and clinical trials exposure to TECFIDERA as of June 30, 2020. |
[ii]王敦敬, 胡学强. 多发性硬化的治疗进展[J]. 中国综合临床, 2005, 10(008):761-762. |
[iii] 《多发性硬化患者生存报告（2018）》 |
[iv] 陈晨, 李伟荣, 柳青. 脑N-乙酰-L-天冬氨酸浓度下降可以预测复发缓解型多发性硬化进展情况[J]. 中华医学杂志, 2012, 92(027):1904. |
[v] Evans C, Tam J, Kingwell E, Oger J, University of British Columbia MS Clinic Neurologists., Tremlett H Clin Ther. 2012 Feb; 34(2):341-50. |
[vi] Scheinberg L, Holland N, Larocca N, et al. Multiple sclerosis; earning a living. New York state journal of medicine. 1980;80(9):1395-400 |
[vii] 程晓娟,许丽珍.中国多发性硬化诊断标准及临床特征研究进展(英文)[J].Neuroscience Bulletin,2009,25(01):38-42. |
