蘇州2020年12月23日 /美通社/ -- 康寧杰瑞生物制藥(股票代碼:9966.HK)宣布,公司自主研發(fā)的雙特異性抗體KN026(抗HER2雙特異性抗體)與KN046(PD-L1/CTLA-4雙特異性單域抗體)聯(lián)合療法獲美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)授予孤兒藥資格(Orphan Drug Designation,ODD),用于治療HER2-陽性或HER2-低表達胃癌及胃食管連接部癌(GC/GEJ)。這是康寧杰瑞獲得的第3項孤兒藥資格認定,此前美國FDA先后授予皮下注射PD-L1單域抗體KN035膽道癌孤兒藥資格和PD-L1/CTLA-4雙特異性單域抗體KN046胸腺癌孤兒藥資格。
美國 FDA“孤兒藥資格認定”源自《孤兒藥法案》(Orphan Drug Act,ODA),是FDA鼓勵開發(fā)用于治療在美國患病人數(shù)低于20萬的疾病的創(chuàng)新藥措施。凡獲得孤兒藥資格認定的新藥,有機會獲得7年市場獨占權(quán)。除此之外,F(xiàn)DA對孤兒藥還有一系列的配套支持政策:包括臨床研究費用享受50%稅收減免、處方藥用戶BLA申報費減免、研發(fā)資助和方案協(xié)助以及快速審批通道等。2019年,F(xiàn)DA全年批準的48種新藥中有21種(44%)是孤兒藥;銷售額前十的癌癥藥物里,有8種在美國獲得了部分適應(yīng)癥的孤兒藥資格認定。
胃癌及胃食管連接部癌(GC/GEJ)是全球第5大常見癌癥,也是全球癌癥死亡的第3大原因。全世界每年約有95萬新發(fā)病例,72萬死亡病例。根據(jù)1975-2017年 SEER 癌癥統(tǒng)計數(shù)據(jù),美國GC/GEJ的年患病人數(shù)約為116,525人。氟尿嘧啶類和鉑類化療藥物是常用的一線治療。可選的二線和后線治療包括紫杉醇聯(lián)合雷莫盧單抗、紫杉醇、多西他賽、伊立替康和最佳支持療法,客觀緩解率約為15-25%。二線中位生存僅有8-9個月,后線中位生存僅4-6個月。
KN026和KN046是康寧杰瑞自主研發(fā)的雙特異性抗體創(chuàng)新藥,兩種藥物在單藥臨床試驗中均顯示出良好的安全性、耐受性和抗腫瘤療效,由研究者發(fā)起的一項KN026聯(lián)合KN046臨床試驗取得了優(yōu)異的療效。早期研究顯示,KN046聯(lián)合KN026在HER2陽性實體瘤中的客觀緩解率為64.3%(9/14),疾病控制率高達92.9%(13/14),該結(jié)果已在今年SITC發(fā)布。康寧杰瑞正在進行KN026聯(lián)合KN046Ⅱ期關(guān)鍵性臨床研究(SEARCH-01),計劃在20-30家中國和10-20家美國臨床研究中心開展,評估KN026聯(lián)合KN046治療HER2陽性實體瘤的有效性、安全性和耐受性,其中包括晚期胃及胃食管結(jié)合部癌治療的關(guān)鍵臨床研究。我們期待KN046 和 KN026 的組合在不久的將來能夠為GC/GEJ這一未滿足的醫(yī)療需求提供更優(yōu)的選擇。
關(guān)于KN026
KN026是康寧杰瑞采用具有自主知識產(chǎn)權(quán)Fc異二聚體平臺技術(shù)(CRIB)開發(fā)的抗HER2雙特異性抗體,可同時結(jié)合 HER2的兩個非重疊表位,導(dǎo)致雙HER2信號阻斷。達到曲妥珠單抗和帕妥珠單抗單用及聯(lián)用的效果,如展示出更高的親和力,以及在HER2陽性腫瘤細胞株中具備優(yōu)效的腫瘤抑制作用。同時,KN026對 HER2中低表達腫瘤和曲妥珠單抗抗性細胞株也有抑制作用。
KN026已于2018年分別獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)和美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)的批準,目前正在中國開展多項Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗,同時在美國推進Ⅰ期臨床試驗。Ⅰ期臨床試驗結(jié)果表明,KN026具有良好的耐受性和安全性,在多線抗HER2治療后進展的HER2陽性乳腺癌患者中表現(xiàn)出了顯著的抗腫瘤活性。
關(guān)于KN046
KN046是康寧杰瑞自主研發(fā)的PD-L1/CTLA-4雙特異性抗體,其創(chuàng)新設(shè)計包括:采用機制不同的CTLA-4與PD-L1單域抗體融合組成;可靶向富集于PD-L1高表達的腫瘤微環(huán)境及清除抑制腫瘤免疫的Treg。
KN046在澳大利亞和中國已開展覆蓋非小細胞肺癌、三陰乳腺癌、食管鱗癌、肝癌、胰腺癌等10余種腫瘤的近20項不同階段臨床試驗,試驗結(jié)果顯示患者獲得生存獲益的優(yōu)勢。美國FDA基于在澳大利亞和中國取得的臨床試驗結(jié)果,批準KN046在美國直接進入Ⅱ期臨床試驗。目前KN046兩個注冊臨床試驗正在進行中。
關(guān)于康寧杰瑞
康寧杰瑞生物制藥是一家專注于研發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化創(chuàng)新抗腫瘤生物大分子藥物的生物制藥公司。2019年12月12日,公司在香港聯(lián)合交易所主板上市,股票代碼:9966。
康寧杰瑞生物制藥在雙特異性抗體及蛋白質(zhì)工程方面擁有全面整合的發(fā)現(xiàn)、研發(fā)和制造平臺。公司產(chǎn)品管線包括具有自主知識產(chǎn)權(quán)的、高度差異化的八種以雙抗為主的抗腫瘤候選藥物,和一種Covid-19的多功能抗體,其中四個產(chǎn)品在中國、美國、日本、澳大利亞處于Ⅰ-Ⅲ期臨床。2020年12月17日,國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)正式受理KN035(恩沃利單抗注射液)生物制品上市許可申請(BLA)。
公司擁有異二聚體及混合抗體等多個具有自主知識產(chǎn)權(quán)的技術(shù)平臺,和符合中國、美國和歐盟cGMP標(biāo)準的大規(guī)模生產(chǎn)能力,并且通過包括歐盟QP在內(nèi)多次審計的完整的質(zhì)量體系。公司致力于建設(shè)國際領(lǐng)先的,多維度的藥物開發(fā)和產(chǎn)業(yè)化平臺,聚焦多功能生物大分子新藥,惠及中國和全球的患者。
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康寧杰瑞前瞻性陳述
本新聞稿包含與我們未來業(yè)務(wù)、財務(wù)表現(xiàn)和涉及康寧杰瑞未來事件或發(fā)展相關(guān)的聲明,這些聲明或構(gòu)成前瞻性陳述。此類陳述包括預(yù)測和估計及關(guān)聯(lián)的基本假設(shè)、有關(guān)未來財務(wù)結(jié)果、活動、運營、服務(wù)、產(chǎn)品開發(fā)和潛在可能性的計劃、目標(biāo)、意圖和期望的陳述,以及有關(guān)未來表現(xiàn)的陳述。這些陳述或可用諸如"預(yù)期"、"期待"、"預(yù)計"、"打算"、"計劃"、"相信"、"尋求"、"估計"、"將"、"預(yù)測"或類似含義的詞語來標(biāo)識。我們還可能會在其他報告、演示文稿、交付給股東的材料和新聞稿中做出前瞻性陳述。此外,公司的代表或不時會做出口頭的前瞻性陳述。此類陳述基于的是康寧杰瑞的管理和業(yè)務(wù)運營的當(dāng)前預(yù)期和某些假設(shè),其中有很多陳述難以預(yù)測,且通常超出康寧杰瑞的管控。這些陳述受多種風(fēng)險和不確定性的影響,包括但不限于研發(fā)、后續(xù)臨床數(shù)據(jù)和分析中固有的不確定性;監(jiān)管機構(gòu)決定是否及何時批準任何此類產(chǎn)品候選物提交的藥物、設(shè)備或生物學(xué)申請;如果產(chǎn)品候選物獲得批準,無法保證產(chǎn)品候選物可獲得商業(yè)成功;治療替代物是否能夠在未來獲得批準和商業(yè)成功;康寧杰瑞從外部增長機會獲益的能力;匯率趨勢和現(xiàn)行利率、成本控制政策的影響及其隨后的變化;已發(fā)行股票的平均數(shù)量和康寧杰瑞的披露。如果上述一個或多個風(fēng)險或不確定性出現(xiàn),或基本假設(shè)未發(fā)生或假定被證明錯誤,康寧杰瑞的實際經(jīng)營結(jié)果、表現(xiàn)或業(yè)績可能較相關(guān)前瞻性陳述中明確或暗含的描述呈現(xiàn)(正面或負面)變化。除適用法律的要求外,無論出于新信息、未來事件還是其他原因,康寧杰瑞均無義務(wù)公開更新任何前瞻性陳述。