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勃林格殷格翰泰畢全用于治療和預(yù)防從新生兒至18歲以下兒童的靜脈血栓栓塞事件獲CHMP的積極評(píng)價(jià)

2020-12-09 12:20 4078
勃林格殷格翰宣布,歐洲藥品管理局(EMA)人用藥品委員會(huì)(CHMP)采納了對(duì)泰畢全(達(dá)比加群酯)遞交的用于治療18歲以下兒童靜脈血栓栓塞事件(VTE)和預(yù)防VTE復(fù)發(fā)適應(yīng)癥的積極評(píng)價(jià)。
  • 到目前為止,沒(méi)有任何獲批的療法用于治療和預(yù)防兒童靜脈血栓栓塞事件
  • 當(dāng)前的標(biāo)準(zhǔn)治療方式需要頻繁監(jiān)測(cè)抗凝或者進(jìn)行每日注射[1]
  • 積極評(píng)價(jià)是基于達(dá)比加群專門(mén)的兒科臨床計(jì)劃做出的,包括DIVERSITY研究[2],該研究對(duì)達(dá)比加群已建立的成人中安全性和有效性的臨床證據(jù)概況進(jìn)行了補(bǔ)充[3]

德國(guó)殷格翰2020年12月9日 /美通社/ -- 勃林格殷格翰近日宣布,歐洲藥品管理局(EMA)人用藥品委員會(huì)(CHMP)采納了對(duì)泰畢全(達(dá)比加群酯)遞交的用于治療18歲以下兒童靜脈血栓栓塞事件(VTE)和預(yù)防VTE復(fù)發(fā)適應(yīng)癥的積極評(píng)價(jià)。

如果遞交的適應(yīng)癥得到了歐洲委員會(huì)(EC)的批準(zhǔn),那么兒科患者和醫(yī)療人士將可以使用口服抗凝療法,而該療法的風(fēng)險(xiǎn)/獲益概況已得到了健康醫(yī)療機(jī)構(gòu)的全面評(píng)估。目前,尚無(wú)獲批的用于治療或預(yù)防兒童靜脈血凝塊(VTE)的療法,并且當(dāng)前的標(biāo)準(zhǔn)治療方式(SOC)存在一系列局限性,包括需要頻繁監(jiān)測(cè)抗凝水平或承受每日進(jìn)行注射的負(fù)擔(dān)。

多倫多大學(xué)兒科副教授Leonardo R.Brandão表示:“醫(yī)護(hù)人員需要一個(gè)經(jīng)過(guò)嚴(yán)格測(cè)試和驗(yàn)證的抗凝療法,對(duì)于兒童來(lái)說(shuō)要盡可能的方便,這一點(diǎn)很重要。如果該積極的意見(jiàn)被歐洲委員會(huì)采納,這種口服給藥的治療方案就可能會(huì)成為現(xiàn)實(shí),不需要常規(guī)的實(shí)驗(yàn)室監(jiān)測(cè)或劑量滴定,并且可以針對(duì)特定年齡組(包括年輕人)使用?!?/p>

勃林格殷格翰公司副總裁、心血管與代謝醫(yī)學(xué)負(fù)責(zé)人Waheed Jamal說(shuō)道:“達(dá)比加群用于成人良好的安全性已在臨床研究和真實(shí)世界研究中得到證實(shí)[3],我們很高興其用于兒童患者也得到證實(shí)。這種積極的觀點(diǎn)為達(dá)比加群適用于廣泛的患者群體提供了進(jìn)一步的證據(jù)。迄今為止,其所有獲批的適應(yīng)癥的臨床治療經(jīng)驗(yàn)已經(jīng)超過(guò)1000萬(wàn)患者年。 如果該適應(yīng)癥獲得批準(zhǔn),那么在目前這個(gè)尚無(wú)獲批治療方案的領(lǐng)域,它將帶來(lái)一種全新治療方案。”

CHMP的積極意見(jiàn)基于一項(xiàng)專門(mén)的兒科臨床計(jì)劃做出。 DIVERSITY臨床研究表明,在具有較高VTE風(fēng)險(xiǎn)的小兒患者中,達(dá)比加群非劣于標(biāo)準(zhǔn)治療方案,出血風(fēng)險(xiǎn)相當(dāng)[2]。 研究顯示達(dá)比加群對(duì)患有VTE和具有持續(xù)性血栓形成危險(xiǎn)因素的兒童具有良好的安全性結(jié)果。[1]

基于相關(guān)研究的結(jié)果和有可能擴(kuò)大的患者群,這項(xiàng)值得期待的適應(yīng)癥獲批將成為達(dá)比加群的重要里程碑。

關(guān)于DIVERSITY研究,Ablisetti M et al 

這項(xiàng)開(kāi)放標(biāo)簽、隨機(jī)(1:2)、平行組,2b / 3期非劣效研究評(píng)估比較使用達(dá)比加群兒童劑量(經(jīng)年齡和體重調(diào)整計(jì)算)和標(biāo)準(zhǔn)治療方案(SOC)治療急性VTE兒童患者(年齡在12至<18歲,2至<12歲,以及出生至<2歲需要≥3個(gè)月的抗凝治療)的療效和安全性 。[2]

主要的復(fù)合療效終點(diǎn)是完全血栓溶解且無(wú)VTE復(fù)發(fā)或VTE相關(guān)死亡。次要終點(diǎn)是安全性和藥代動(dòng)力學(xué)/藥效動(dòng)力學(xué)之間的關(guān)系。[2]

DIVERSITY試驗(yàn)結(jié)果表明,達(dá)比加群在急性VTE治療方面的療效非劣效于標(biāo)準(zhǔn)治療方案,與成年人的藥代動(dòng)力學(xué)/藥效學(xué)關(guān)系相似,可能是標(biāo)準(zhǔn)治療方案合適的替代方式。

關(guān)于二次VTE預(yù)防研究,Brandão L et al.

這項(xiàng)開(kāi)放標(biāo)簽、單臂、前瞻性隊(duì)列III期臨床研究是首個(gè)此類研究,旨在描述通過(guò)直接口服抗凝治療的兒童以預(yù)防二次VTE的結(jié)局。 這項(xiàng)研究中,大約200名兒童接受達(dá)比加群治療長(zhǎng)達(dá)12個(gè)月。 這項(xiàng)研究的主要終點(diǎn)包括6個(gè)月和12個(gè)月內(nèi)的VTE復(fù)發(fā)率、出血事件和死亡率。[1]

該研究表明,整體VTE復(fù)發(fā)率以及出血事件發(fā)生率都較低。[1]基于這些結(jié)果,研究者得出結(jié)論,該試驗(yàn)顯示達(dá)比加群對(duì)患有VTE和具有持續(xù)性血栓形成危險(xiǎn)因素的兒童具有良好的安全性。[1]

關(guān)于勃林格殷格翰

為人類與動(dòng)物開(kāi)發(fā)全新、更好的藥物是我們工作的核心。我們的使命是創(chuàng)造改變生命的突破性療法。自1885年成立以來(lái),勃林格殷格翰始終是一家獨(dú)立的家族企業(yè),這使得我們能自由地追尋長(zhǎng)期目標(biāo),找出未來(lái)的健康挑戰(zhàn),專注于我們可以做出最大貢獻(xiàn)的領(lǐng)域。

勃林格殷格翰是一家研發(fā)驅(qū)動(dòng)的全球領(lǐng)先制藥企業(yè)。在人用藥品、動(dòng)物保健和生物制藥合同生產(chǎn)三個(gè)業(yè)務(wù)領(lǐng)域,全球超過(guò)5.1萬(wàn)名員工每天都在努力通過(guò)創(chuàng)新展現(xiàn)價(jià)值。2019年,勃林格殷格翰實(shí)現(xiàn)凈銷售額190億歐元。我們的研發(fā)支出高達(dá)近35億歐元,這幫助我們加速研發(fā)挽救患者生命、改善生活質(zhì)量的下一代藥物。

在生命科學(xué)領(lǐng)域,我們積極地與合作伙伴和行業(yè)專家攜手前行,一起探索更多的科學(xué)機(jī)會(huì)。通過(guò)共同努力,我們將加快實(shí)現(xiàn)未來(lái)醫(yī)學(xué)突破的步伐,改變?nèi)缃窕颊叩纳睿旄N覀兊暮蟠?/p>

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References

[1] Brandão L. et al. Safety of dabigatran etexilate for the secondary prevention of venous thromboembolism in children. Blood. 2020;135(7):491–504.

[2] [Updated DIVERSITY manuscript – publication pending: Albisetti et al. Dabigatran etexilate for the treatment of acute venous thromboembolism in children: results of an open-label, phase 2b/3, randomised clinical trial].

[3] Boehringer Ingelheim, Data on File.


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