上海2020年11月6日 /美通社/ -- 首個(gè)針對(duì)中國(guó)乙型血友病患者的《中國(guó)乙型血友病患者生存狀況及醫(yī)療保障需求調(diào)研報(bào)告》(以下簡(jiǎn)稱(chēng)《調(diào)研報(bào)告》)在第三屆中國(guó)國(guó)際進(jìn)口博覽會(huì)上發(fā)布。該報(bào)告在中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟和中國(guó)血友病協(xié)作組的指導(dǎo)下,由艾昆緯中國(guó)管理咨詢(xún)團(tuán)隊(duì)完成,旨在全面了解中國(guó)乙型血友病患者在用藥、醫(yī)療保障、社會(huì)適應(yīng)等環(huán)節(jié)的生存現(xiàn)狀,呼吁社會(huì)各界更多地關(guān)注乙型血友病患者,為乙型血友病醫(yī)療保障政策的完善提供扎實(shí)的論證,同時(shí)呼吁更多的社會(huì)關(guān)注和多方保障資源的投入,從而改善中國(guó)乙型血友病患者的生活質(zhì)量。
全國(guó)罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)辦公室副主任、中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟執(zhí)行理事長(zhǎng)、北京罕見(jiàn)病診療與保障學(xué)會(huì)會(huì)長(zhǎng)李林康理事長(zhǎng),中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院血栓與止血診療中心主任、中國(guó)罕見(jiàn)血液病工作組組長(zhǎng)、中國(guó)血友病協(xié)作組組長(zhǎng)、中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟血友病學(xué)組主任委員楊仁池教授,艾昆緯副總裁、大中華區(qū)商務(wù)解決方案總經(jīng)理邵文斌先生、輝瑞生物制藥集團(tuán)中國(guó)區(qū)首席運(yùn)營(yíng)官吳琨先生、輝瑞生物制藥集團(tuán)中國(guó)區(qū)腫瘤及罕見(jiàn)病業(yè)務(wù)總經(jīng)理李進(jìn)暉女士共同出席了本次的發(fā)布會(huì)。與會(huì)嘉賓就目前中國(guó)乙型血友病診療面臨的挑戰(zhàn)以及患者的疾病負(fù)擔(dān)進(jìn)行了深度的討論,并為乙型血友病醫(yī)療保障政策的完善獻(xiàn)計(jì)獻(xiàn)策。
中國(guó)乙型血友病認(rèn)知不足,診療水平低,患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)大
血友病是一種由于體內(nèi)缺乏凝血因子而造成的凝血障礙性疾病。根據(jù)患者體內(nèi)缺乏的凝血因子不同,血友病可分為甲型和乙型。據(jù)統(tǒng)計(jì),在我國(guó)血友病的患病率為十萬(wàn)分之2.73,其中甲型血友病是缺少凝血因子Ⅷ引起,患病人數(shù)約占80%-85%;乙型缺少凝血因子IX,患病人數(shù)約占15%-20%[1]。相較于甲型,我國(guó)乙型血友病患者人數(shù)更為罕見(jiàn),大多數(shù)乙型患者未得到及時(shí)、全面的診治,受醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)額度的限制,目前進(jìn)行預(yù)防治療的患者十分有限。成人患者中,僅有53%的成人患者進(jìn)行按需治療。兒童用量較小,不易達(dá)到報(bào)銷(xiāo)額度,但也有19%未采取預(yù)防治療[2]。
“乙型血友病治療的關(guān)鍵在于持續(xù)性的標(biāo)準(zhǔn)化治療,無(wú)論是按需治療還是預(yù)防治療的患者,一旦治療中斷,就會(huì)出血頻發(fā),關(guān)節(jié)逐漸受損,最終會(huì)導(dǎo)致不可逆轉(zhuǎn)的嚴(yán)重后果?!睏钊食亟淌诒硎?span id="spanHghltc1fd">,“我國(guó)乙型血友病患者沒(méi)有接受規(guī)范化治療主要有兩大原因。首先,醫(yī)患雙方疾病認(rèn)知不足,且診療能力受限,大部分患者仍以按需治療方案為主,僅對(duì)出血癥狀進(jìn)行控制,不利于患者長(zhǎng)期疾病管理;其次,由于血友病需采用終身治療的方案,患者每年需承擔(dān)高額的治療費(fèi)用,許多患者迫于經(jīng)濟(jì)壓力無(wú)法堅(jiān)持規(guī)范化治療?!?/p>
多方聚力,共同解決乙型血友病患者醫(yī)療保障最后一公里問(wèn)題
邵文斌先生表示:“近年來(lái),社會(huì)對(duì)罕見(jiàn)病問(wèn)題的關(guān)注越來(lái)越高,我國(guó)政府相繼推出了多項(xiàng)政策,整體而言,我國(guó)對(duì)罕見(jiàn)病的保障已經(jīng)實(shí)現(xiàn)了較大的進(jìn)步,大部分罕見(jiàn)病用藥已經(jīng)能夠獲得較好的保障。艾昆緯中國(guó)從2018年開(kāi)始對(duì)罕見(jiàn)病領(lǐng)域的藥物可及、醫(yī)療保障進(jìn)行深入研究,陸續(xù)發(fā)布了《中國(guó)罕見(jiàn)病藥物可及性報(bào)告》、《中國(guó)罕見(jiàn)病醫(yī)療保障城市報(bào)告2020》、《中國(guó)罕見(jiàn)病高值藥物醫(yī)療保障研究報(bào)告》,獲得了強(qiáng)烈的社會(huì)關(guān)注和行業(yè)反響?!吨袊?guó)乙型血友病患者生存狀況及醫(yī)療保障需求調(diào)研報(bào)告》是艾昆緯中國(guó)發(fā)布的首份聚焦某一具體罕見(jiàn)病疾病領(lǐng)域的生存調(diào)研報(bào)告。該報(bào)告顯示:乙型血友病患者存在醫(yī)療保障方面還存在一系列未滿足需求,包括:?jiǎn)未翁幏较蘖浚蛴谐鲅Y狀才能開(kāi)處方,患者需頻繁去醫(yī)院開(kāi)藥,影響生活及工作;醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)有適應(yīng)癥限制,報(bào)銷(xiāo)限額有提升空間;病種間、地區(qū)間醫(yī)療保障待遇不平衡;購(gòu)藥、輸注場(chǎng)所有限,自我輸注能力不足。我們的調(diào)研發(fā)現(xiàn),整體而言,成人、兒童患者年自付費(fèi)用占家庭年收入比重的中位數(shù)分別為20%、25%,平均值分別為32%、55%,已接近世界衛(wèi)生組織災(zāi)難性支出40%的紅線?!?/p>
李林康理事長(zhǎng)表示:“針對(duì)乙型血友病患者面臨的諸多挑戰(zhàn),我們也將會(huì)從醫(yī)療保障待遇公平性方面,幫助患者及家庭解決‘最后一公里’問(wèn)題。這樣一份詳實(shí)的報(bào)告深入剖析了我國(guó)乙型血友病患者疾病診療的困境。中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟及血友病協(xié)作組長(zhǎng)期為推動(dòng)罕見(jiàn)病診療發(fā)展在努力,我們會(huì)攜手醫(yī)療機(jī)構(gòu)、患者組織、商業(yè)機(jī)構(gòu)等多方,為我國(guó)乙型血友病這樣的罕見(jiàn)病疾病發(fā)聲,未來(lái)通過(guò)強(qiáng)化醫(yī)療保障落地政策,為罕見(jiàn)病中更為罕見(jiàn)的群體謀求福祉。提升治療可及性,讓患者及家屬在身體、心理健康、及經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)等方面都將獲得全面、較大程度的改善?!?/p>
楊仁池教授表示:“中國(guó)3.8萬(wàn)血友病患者中,15%-20%為乙型血友病患者,這6000-8000位患者的生存狀況和醫(yī)療保障需求不容忽視,《調(diào)研報(bào)告》是一個(gè)非常好的開(kāi)始,為了社會(huì)、政府、企業(yè)了解這個(gè)群體打開(kāi)了一扇窗。乙型血友病患者如果能夠足量足療程使用重組人凝血因子IX等治療藥物,患者及家屬在身體、心理健康方面都將獲得全面、較大程度的改善。值得注意的是,《調(diào)研報(bào)告》的調(diào)研對(duì)象集中在一二線城市,這些城市已經(jīng)是經(jīng)濟(jì)發(fā)展水平、醫(yī)療保障情況較好的地區(qū),放眼全國(guó),上述提升空間可能更大。因此,我們需要對(duì)乙型血友病患者的生存狀況、醫(yī)療保障現(xiàn)狀持續(xù)關(guān)注、不斷發(fā)聲,尋求改善?!?/p>
加速引進(jìn)創(chuàng)新藥物,助力中國(guó)罕見(jiàn)病患者
輝瑞一直以“為患者帶來(lái)改變其生活的突破創(chuàng)新”為目標(biāo),并始終在中國(guó)罕見(jiàn)病領(lǐng)域不斷開(kāi)拓發(fā)展,致力于滿足更多中國(guó)患者尚未滿足的需求,幫助中國(guó)血友病患者重啟自如人生。輝瑞生物制藥集團(tuán)中國(guó)區(qū)腫瘤及罕見(jiàn)病業(yè)務(wù)總經(jīng)理李進(jìn)暉女士表示:“輝瑞全球非常重視罕見(jiàn)病治療領(lǐng)域,目前在這個(gè)領(lǐng)域擁有眾多在研產(chǎn)品,未來(lái)這些產(chǎn)品將陸續(xù)引入中國(guó)。輝瑞也將持續(xù)助力乙型血友病患者生存狀況及醫(yī)療保障面臨的挑戰(zhàn),積極與多方協(xié)作,助力推動(dòng)可及性及改善患者生活。未來(lái),我們還將逐步把更多創(chuàng)新的療法引入中國(guó),為更多中國(guó)罕見(jiàn)病患者帶來(lái)治療新希望。”
[1] 血友病診斷與治療中國(guó)專(zhuān)家共識(shí)(2017年版).中華血液學(xué)雜志.2016;37(5):364-70 |
[2] 中國(guó)乙型血友病患者生存狀況及醫(yī)療保障需求調(diào)研報(bào)告(2020) |