倫敦2019年11月26日 /美通社/ -- 和黃中國醫(yī)藥科技有限公司（簡稱“和黃醫(yī)藥”或“Chi-Med”）（AIM/Nasdaq: HCM） 今天宣布索凡替尼獲美國食品藥品監(jiān)督管理局（“FDA”）授予孤兒藥資格用于胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤（“NET”）的治療。
和黃醫(yī)藥首席執(zhí)行官賀雋（Christian Hogg）表示：“目前神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤的治療中仍存在許多尚未滿足的需求。現(xiàn)時(shí)的治療方法非常有限。此次獲得FDA授予孤兒藥資格認(rèn)定，對(duì)患者來說是積極的一步，并進(jìn)一步強(qiáng)調(diào)了我們研發(fā)工作的重要性，以將索凡替尼帶給更多有需要的患者?！?/p>
若孤兒藥資格經(jīng)FDA獲準(zhǔn)上市，索凡替尼對(duì)此適應(yīng)癥將獲得為期7年的市場獨(dú)占權(quán)。孤兒藥資格還可在美國帶來一定的開發(fā)成本收益。
索凡替尼正在中國及美國作為單藥治療或與其他腫瘤免疫療法聯(lián)合治療開展針對(duì)多種實(shí)體瘤的研究。索凡替尼是和黃醫(yī)藥第二款自主研發(fā)并成功完成III期臨床試驗(yàn)的創(chuàng)新腫瘤藥物。索凡替尼用于晚期非胰腺NET的新藥上市申請(qǐng)已提交，并于2019年11月11日獲中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）受理。
關(guān)于FDA孤兒藥資格認(rèn)定
獲得FDA孤兒藥資格認(rèn)定意味著該藥物或生物制劑針對(duì)在美國罹病人數(shù)低于20萬人的疾病或病癥提供安全有效的治療、診斷或預(yù)防。對(duì)某些藥物，若針對(duì)疾病的罹病人數(shù)超過20萬，但預(yù)計(jì)不會(huì)收回開發(fā)和銷售成本，也可獲得孤兒藥資格認(rèn)定。
關(guān)于索凡替尼
索凡替尼（surufatinib，亦稱HMPL-012或sulfatinib）是由和黃醫(yī)藥自主研發(fā)的一種新型的口服酪氨酸激酶抑制劑，具有抗血管生成和免疫調(diào)節(jié)雙重活性。索凡替尼可通過抑制血管內(nèi)皮生長因子受體（VEGFR）和成纖維細(xì)胞生長因子受體（FGFR）以阻斷腫瘤血管生成，并可抑制集落刺激因子-1受體（CSF-1R），通過調(diào)節(jié)腫瘤相關(guān)巨噬細(xì)胞，促進(jìn)機(jī)體對(duì)腫瘤細(xì)胞的免疫應(yīng)答。因?yàn)榫哂锌鼓[瘤血管生成和免疫調(diào)節(jié)的雙重機(jī)制，索凡替尼可能非常適合與其他免疫療法聯(lián)合使用。目前，索凡替尼正在美國開展多項(xiàng)概念驗(yàn)證研究，同時(shí)正在中國開展多項(xiàng)后期臨床試驗(yàn)及概念驗(yàn)證研究。
據(jù)Frost & Sullivan公司估計(jì)， 中國抗血管生成血管內(nèi)皮生長因子受體（VEGF/VEGFR）抑制劑的市場已從2015年的5億美元增長至2019年的超過15億美元，預(yù)計(jì)到2026年將達(dá)到50億美元。
和黃醫(yī)藥目前擁有索凡替尼在全球范圍內(nèi)的所有權(quán)利。
中國非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤研究：2015年，和黃醫(yī)藥啟動(dòng)了SANET-ep研究，這是一項(xiàng)關(guān)于索凡替尼以晚期非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤為適應(yīng)癥的中國III 期臨床試驗(yàn)，而這些患者目前尚無有效治療方法。2019年6月，該研究獨(dú)立數(shù)據(jù)監(jiān)察委員會(huì)（IDMC）評(píng)估認(rèn)為，共198名患者參與的中期分析成功達(dá)到無進(jìn)展生存期（PFS）這一預(yù)設(shè)主要療效終點(diǎn)并提前終止研究。
中國胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤研究：2016年，和黃醫(yī)藥在中國啟動(dòng)了一項(xiàng)關(guān)鍵性III期注冊(cè)研究SANET-p，入組患者為低級(jí)別或中級(jí)別晚期胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者。主要研究終點(diǎn)為無進(jìn)展生存期。和黃醫(yī)藥計(jì)劃于2020年上半年開展一項(xiàng)中期分析，并在2020年完成患者入組工作（clinicaltrials.gov 注冊(cè)號(hào)NCT02589821）。
美國與歐洲神經(jīng)內(nèi)分泌瘤研究：和黃醫(yī)藥計(jì)劃在美國開展索凡替尼在神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者中的注冊(cè)性研究。由于索凡替尼以神經(jīng)內(nèi)分泌瘤為適應(yīng)癥的II期及III期中國臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)令人鼓舞（clinicaltrials.gov 注冊(cè)號(hào)NCT02267967），且美國Ib期臨床試驗(yàn)進(jìn)展順利 （clinicaltrials.gov 注冊(cè)號(hào)NCT02549937）。
中國膽道癌研究：2019年3月，和黃醫(yī)藥啟動(dòng)了一項(xiàng)IIb/III期臨床試驗(yàn)，旨在對(duì)比索凡替尼和卡培他濱治療一線化療失敗晚期膽道癌患者的療效和安全性。該研究的主要終點(diǎn)為OS（clinicaltrials.gov 注冊(cè)號(hào)NCT03873532）。
免疫聯(lián)合療法：2018年11月及2019年9月，和黃醫(yī)藥達(dá)成了數(shù)個(gè)合作協(xié)議，以評(píng)估索凡替尼聯(lián)合PD-1單克隆抗體的安全性、耐受性和療效。其中包括與上海君實(shí)生物醫(yī)藥科技股份有限公司在全球共同開發(fā)索凡替尼與拓益®聯(lián)合療法的合作協(xié)議，及與信達(dá)生物制藥在全球共同開發(fā)達(dá)伯舒®聯(lián)合療法的合作協(xié)議。拓益®及達(dá)伯舒®均已在中國獲批。
關(guān)于神經(jīng)內(nèi)分泌瘤
神經(jīng)內(nèi)分泌瘤（NET）起源于與神經(jīng)系統(tǒng)相互作用的細(xì)胞或產(chǎn)生激素的腺體。神經(jīng)內(nèi)分泌瘤可起源于體內(nèi)很多部位，最常見于消化道或肺部，可為良性或惡性腫瘤。按照起源，神經(jīng)內(nèi)分泌瘤通常分為胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤和非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤。獲批的靶向治療包括索坦®（蘋果酸舒尼替尼）和飛尼妥®（依維莫司），用于治療胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤或高度分化的非功能性胃腸道或肺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤。
據(jù)Frost & Sullivan公司估計(jì)，2018年美國神經(jīng)內(nèi)分泌瘤新診斷病例為19,000例。值得關(guān)注的是，與其他腫瘤相比，神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者的生存期相對(duì)較長，因此，雖然神經(jīng)內(nèi)分泌瘤發(fā)病率相對(duì)不高，但患者人群相對(duì)較大。此外，據(jù)估計(jì)2018年美國神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者約141,000名，其中約有超九成，即132,000名患者，為非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者。
在中國，2018年約有67,600例神經(jīng)內(nèi)分泌瘤新診斷病例。按照中國的發(fā)病率與流行率比例（incidence to prevalence ratio）估算，中國總共或有高達(dá)300,000名神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者[1]。據(jù)估計(jì)在中國患有神經(jīng)內(nèi)分泌瘤的患者中約有八成是非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者。
關(guān)于和黃醫(yī)藥
和黃中國醫(yī)藥科技有限公司（簡稱“和黃醫(yī)藥”或“Chi-Med”）（AIM/納斯達(dá)克：HCM）是一家創(chuàng)新型生物醫(yī)藥公司，致力于藥品的研究、開發(fā)、生產(chǎn)和銷售。和記黃埔醫(yī)藥（上海）有限公司是和黃醫(yī)藥的創(chuàng)新藥研發(fā)平臺(tái)，現(xiàn)有一支約470人的研發(fā)團(tuán)隊(duì)，專注于研發(fā)和商業(yè)開發(fā)治療癌癥和自身免疫性疾病的靶向創(chuàng)新藥物和免疫療法，目前共有8個(gè)抗癌類候選藥物進(jìn)入臨床階段，正在全球開展臨床研究。和黃醫(yī)藥的商業(yè)平臺(tái)負(fù)責(zé)處方藥和健康類消費(fèi)品在中國的生產(chǎn)和營銷，銷售網(wǎng)絡(luò)覆蓋中國廣大地區(qū)醫(yī)院。
和黃醫(yī)藥總部位于中國香港，在倫敦證券交易所（AIM）和美國納斯達(dá)克全球精選市場均已上市。了解更多詳情請(qǐng)?jiān)L問：www.chi-med.com。
前瞻性陳述
本新聞稿包含1995年《美國私人證券訴訟改革法案》“安全港”條款中定義的前瞻性陳述。這些前瞻性陳述反映了和黃醫(yī)藥目前對(duì)未來事件的預(yù)期，包括對(duì)索凡替尼的新藥上市申請(qǐng)是否獲批及是否在中國上市以治療非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤的預(yù)期、索凡替尼針對(duì)此適應(yīng)癥及其他適應(yīng)癥的進(jìn)一步臨床研究計(jì)劃、對(duì)此類研究是否能達(dá)到其主要或次要終點(diǎn)的預(yù)期，以及對(duì)此類研究完成時(shí)間和結(jié)果發(fā)布的預(yù)期。前瞻性陳述涉及風(fēng)險(xiǎn)和不確定性。此類風(fēng)險(xiǎn)和不確定性包括下列假設(shè)：支持索凡替尼獲批用于在中國治療非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤的新藥上市申請(qǐng)的數(shù)據(jù)充足性、在美國和歐洲等其他地區(qū)獲得快速審批的潛力、索凡替尼的安全性、索凡替尼成為治療非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者治療新標(biāo)準(zhǔn)的潛力、實(shí)現(xiàn)及完成索凡替尼進(jìn)一步臨床開發(fā)計(jì)劃的能力、在中國或其他地區(qū)推出上市的可能性及上市時(shí)間等。當(dāng)前和潛在投資者請(qǐng)勿過度依賴這些前瞻性陳述，這些陳述僅在截至本新聞稿發(fā)布當(dāng)日有效。有關(guān)這些風(fēng)險(xiǎn)和其他風(fēng)險(xiǎn)的進(jìn)一步討論，請(qǐng)查閱和黃醫(yī)藥向美國證券交易委員會(huì)和AIM提交的文件。無論是否出現(xiàn)新信息、未來事件或情況或其他因素，和黃醫(yī)藥均不承擔(dān)更新或修訂本新聞稿所含信息的義務(wù)。
[1] 據(jù)Frost & Sullivan公司的數(shù)據(jù)，2018年美國神經(jīng)內(nèi)分泌瘤新診斷病例為19,000例，美國的神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者總數(shù)約為141,000名。在中國由于治療手段缺乏，神經(jīng)內(nèi)分泌瘤的發(fā)病率與流行率比例估計(jì)為4.4，較美國的7.4為低。
