上海2019年7月19日 /美通社/ -- 今天，諾華制藥（中國）宣布，國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)捷靈亞® （芬戈莫德）用于治療10歲或10歲以上患者的復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化(RMS)，這也是目前唯一一個(gè)有兒童適應(yīng)癥的多發(fā)性硬化疾病修正治療(DMT)藥物。捷靈亞®也于2018年被國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心入選第一批《臨床急需境外新藥名單》。
諾華制藥（中國）總裁張穎女士表示：“創(chuàng)想醫(yī)藥未來是諾華的使命。我非常高興我們能把諾華的又一款創(chuàng)新產(chǎn)品 -- 捷靈亞®帶到中國。中國有3萬多名多發(fā)性硬化患者，他們在診斷、治療等方面的需求遠(yuǎn)未被滿足。相信捷靈亞®將為中國多發(fā)性硬化醫(yī)生和患者帶來全新的治療選擇，滿足臨床治療所需，改善患者生活?！?/p>
捷靈亞®自全球上市以來，已在80多個(gè)國家獲批，使超過283000名患者獲益。
我國多發(fā)性硬化診療不容樂觀，近九成患者尚未獲得DMT
多發(fā)性硬化(MS)是一種嚴(yán)重、終身、進(jìn)行性、致殘性的中樞神經(jīng)系統(tǒng)脫髓鞘疾病，好發(fā)于20-40歲的中青年人群。臨床表現(xiàn)多樣，常見癥狀包括視力下降、復(fù)視、肢體感覺障礙、肢體運(yùn)動(dòng)障礙、共濟(jì)失調(diào)、膀胱或直腸功能障礙等，是導(dǎo)致年輕人殘疾的主要原因，影響患者的職業(yè)發(fā)展、尋找伴侶及生育子女，患者與其家庭經(jīng)常需要與疾病共存幾十年，對于患者個(gè)人及其家人和護(hù)理者，甚至是醫(yī)療系統(tǒng)和社會(huì)都是相當(dāng)大的負(fù)擔(dān)。
目前，全球MS患者約230萬人。[1]雖然MS在中國屬于罕見病，發(fā)病率約為5/100000，但診療現(xiàn)狀不容樂觀，疾病知曉率低，診斷時(shí)間長，面臨著患者治療需求遠(yuǎn)未被滿足的嚴(yán)峻現(xiàn)狀。根據(jù)2018年由中華醫(yī)學(xué)會(huì)神經(jīng)病學(xué)分會(huì)的《中國多發(fā)性硬化患者生存報(bào)告》估計(jì)，中國約有3萬名多發(fā)性硬化患者，約三分之二的患者確診時(shí)間耗費(fèi)1-5年，12%患者確診時(shí)間耗費(fèi)超過6年。并且，大部分患者未接受標(biāo)準(zhǔn)治療，如DMT是國內(nèi)外指南及共識(shí)推薦的緩解期標(biāo)準(zhǔn)治療藥物，但中國使用率僅有10%。
同時(shí)，患者的精神負(fù)擔(dān)和經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)極大：84%患者有負(fù)面情緒，15-18%患者患病后與家人和朋友的關(guān)系變差，13%患者有自殺想法；61%的多發(fā)性硬化患者每次因復(fù)發(fā)住院產(chǎn)生的醫(yī)療費(fèi)用在10000元以上，患病之后大約25%的患者喪失了工作能力。[2]
創(chuàng)新免疫調(diào)節(jié)作用機(jī)制，捷靈亞®強(qiáng)效改善患者長期預(yù)后
MS病因不明。目前MS被認(rèn)為可能是一種由多種因素共同作用，通過炎癥和組織損壞破壞大腦、視神經(jīng)和脊髓的正常功能的疾病。作為S1P受體調(diào)節(jié)劑，捷靈亞®在體內(nèi)經(jīng)鞘氨醇激酶2催化磷酸化后，與淋巴細(xì)胞表面的S1P受體結(jié)合，改變淋巴細(xì)胞的遷移，促使細(xì)胞進(jìn)入淋巴組織，阻止其離開淋巴組織，從而減少自身反應(yīng)性淋巴細(xì)胞再次進(jìn)入循環(huán)的概率，防止這些細(xì)胞浸潤中樞神經(jīng)系統(tǒng)，并達(dá)到免疫調(diào)節(jié)的效果。
多項(xiàng)關(guān)鍵研究及真實(shí)世界研究為捷靈亞®在華獲批提供有力數(shù)據(jù)支持。1292名患者參與的捷靈亞®與干擾素頭對頭對比的TRANSFORMS研究中顯示捷靈亞®治療可以顯著延長首次復(fù)發(fā)的時(shí)間，在第12個(gè)月82.6%的患者無復(fù)發(fā)，而針對年齡在10-17歲的214名受試者的PARADIGMS研究結(jié)果表明，接受捷靈亞®治療的患者組，85.7%的受試者在治療24個(gè)月后疾病仍未復(fù)發(fā)，相比之下，接受干擾素Beta-1a治療的患者組，僅有38.8%的受試者疾病未復(fù)發(fā)。
基于卓越的臨床研究數(shù)據(jù)和療效表現(xiàn)，捷靈亞®在中國獲批，或?qū)⑻岣呶覈深A(yù)MS的能力，實(shí)現(xiàn)MS治療的主要目標(biāo)“沒有疾病活動(dòng)證據(jù)”，包括“無復(fù)發(fā)、無磁共振成像(MRI)病變、無腦萎縮和無殘疾進(jìn)展”。同時(shí)，還有望改寫MS整體治療策略，成為RMS患者的首選治療方案，讓更多患者因?yàn)閯?chuàng)新藥物的應(yīng)用而重獲新生。
除了此次捷靈亞®在中國獲批外，諾華在神經(jīng)系統(tǒng)疾病深耕多年，在多發(fā)性硬化領(lǐng)域具有豐富的產(chǎn)品線。今年3月26日，諾華第二個(gè)用于在MS的產(chǎn)品Mayzent（西尼莫德）獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準(zhǔn)，用于治療成人復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化，包括臨床孤立綜合征，復(fù)發(fā)緩解型多發(fā)性硬化、活動(dòng)性繼發(fā)進(jìn)展型多發(fā)性硬化(SPMS)，是15年來首個(gè)可以用于治療SPMS的藥物。其在中國上市的申請也于2019年2月18日獲得受理，并于5月7日被國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)納入優(yōu)先審評通道。另外，諾華在MS領(lǐng)域針對B細(xì)胞靶點(diǎn)的在研藥物ofatumumab正在進(jìn)行臨床研究。這些創(chuàng)新藥物的相繼問世，將進(jìn)一步鞏固諾華在MS市場的優(yōu)勢。
關(guān)于捷靈亞®（芬戈莫德）在中國
2019年7月12日，捷靈亞®（芬戈莫德）在中國正式獲批用于治療10歲或10歲以上患者的復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化(RMS)。截至目前，捷靈亞®（芬戈莫德）已在80多個(gè)國家獲批，至今有超過283000名患者接受治療，2018年入選第一批“臨床急需境外新藥名單”。
[1].MS in Focus January 2014 (http://www.msif.org/wp-content/uploads/2014/09/MS-in-focus-23-Information-and-communication-English.pdf) Accessed Nov 2014.
[2].中華醫(yī)學(xué)會(huì)神經(jīng)病學(xué)分會(huì) 2018年《中國多發(fā)性硬化患者生存報(bào)告》
