3月20日中國血小板日：凝聚愛的力量 提高患者生活質量

上海2019年3月20日 /美通社/ -- 愛流鼻血，腿常出現淤青，額頭出現點點紅斑……誰也想不到這些常見的癥狀會威脅到一個女孩的生命，但這一切卻真實的發(fā)生了。當孩子的父親從醫(yī)生手里拿到女兒的病危通知書時，他震驚了，他萬萬沒想到這些被他們所忽視的癥狀，正預示著一種疾病的悄然來襲。它導致女孩體內的血小板數量一降再降，入院時，女孩體內的血小板計數僅有 6x10⁹/L ，隨時會引發(fā)大出血。而脫離危險期后，這種疾病也需要長期不間斷的治療……這是今年第四屆3·20中國血小板日公益活動發(fā)布的新書《免疫性血小板減少癥：醫(yī)患不同的視角》中的一則故事。書中的很多人都和這個女童一樣罹患原發(fā)免疫性血小板減少癥 (ITP) 。

每年的3月20日是中國血小板日。自2016年起，ITP 家園 - 血小板之家和白求恩公益基金會攜手多個公益組織發(fā)起了“3·20中國血小板日公益活動”。今年是第四屆公益活動，諾華腫瘤（中國）自2018年起已經連續(xù)兩年積極參與其中。中國科學院院士、復旦大學附屬中山醫(yī)院院長樊嘉院士表示：“血小板日公益活動創(chuàng)辦的初衷就是呼吁社會各界了解及重視血小板相關疾病，為血小板減少癥患者提供關愛和幫扶。作為醫(yī)生群體，為更好地傳承和弘揚白求恩的偉大精神，解決疾病給患者帶來的痛苦，我們愿意用自己精湛的醫(yī)術和敬業(yè)的精神投入到血小板減少癥的公益事業(yè)中，提升臨床治療效果和患者健康水平，使 ITP 患者回歸正常的生活。”

不容忽視 血小板減少可“致命”

原發(fā)免疫性血小板減少癥 (ITP) 又叫做特發(fā)性血小板減少性紫癜，是由針對血小板抗原的自身抗體介導的一種獲得性血小板減少性疾病。該病是最為常見的出血性疾病，約占出血性疾病總數的1/3。在成年人群中，ITP 發(fā)病率為5-10/10萬^[1]，60歲以上老年人是高發(fā)群體，育齡期女性發(fā)病率也高于同齡男性。在兒童群體中，ITP 亦是最常見的出血性疾病，年發(fā)病率約為4-5/10萬^[2]。

為什么得 ITP 呢？復旦大學附屬中山醫(yī)院血液科主任劉澎教授對此解釋說：“血小板是成熟的巨核細胞在血小板生成素 (TPO) 的作用下產生的。如果患者免疫紊亂，導致巨核細胞成熟障礙，血小板就會減少。此外，如果患者的免疫細胞產生自身抗體，破壞血小板，也會導致血小板的減少。ITP 并非無害。一般情況下，人體內的血小板數量是100-300x10⁹/L^[3]。但是在 ITP 患者體內，血小板的數量往往不足100x10⁹/L^[4]，若低于50x10⁹/L，則會有潛在的出血風險。血小板計數的下降極易引發(fā)皮膚黏膜出血、顱內出血、大量胃腸道出血等癥狀，嚴重的則會死亡。因此，ITP 也是一種‘致死性’疾病。”

靶向治療 助中國患者提高生活質量

對于 ITP 的治療，中國工程院院士、江蘇省血液研究所所長阮長耿院士表示：“在臨床上，醫(yī)生多采用糖皮質激素、丙種球蛋白等一線治療方案。但這些治療雖然可以使多數患者初始治療時血小板計數明顯升高，但長期使用，患者引起的副反應可能超過獲益。近年來隨著靶向治療的興起，ITP 的治療迎來了新的希望。TPO 受體激動劑就是針對 ITP 發(fā)病機制而問世的靶向藥物。它可以迅速升高并維持血小板計數在安全范圍，減少具有臨床意義的出血事件，減少對合并用藥或挽救性治療的需求，避免引發(fā)內源性免疫，長期治療可持續(xù)增加血小板計數，改善患者生活質量?！?/p>

目前口服 TPO 受體激動劑艾曲泊帕已于去年在中國上市，用于治療經糖皮質激素類藥物、免疫球蛋白治療無效或脾切除術后慢性原發(fā)免疫性血小板減少癥 (ITP) 患者的血小板減少，為中國 ITP 患者生活質量的改善提供了幫助，開創(chuàng)了患者舒適治療新時代。“我們希望新藥艾曲泊帕能夠盡快納入國家醫(yī)保目錄，進一步提升藥品的可獲得性，切實減輕患者治療的經濟負擔，滿足患者長期、規(guī)范化治療的愿望，讓更多患者受益?！敝袊t(yī)學科學院血液病醫(yī)院（血液學研究所）血栓與止血診療中心主任楊仁池教授說道。

共同關注 為血小板減少癥患者撐起藍天

ITP 家園 - 血小板之家創(chuàng)始人、中國血小板日發(fā)起人、白求恩志愿者服務中心主任孟桐妃女士在會上表示：“血小板減少癥對于百姓比較陌生。它是一種通過治療能夠維持住生命，但是卻不能保證生活質量的疾病。所以今年我們的主題是‘凝聚愛的力量 - 提高患者生活質量’。作為一名血小板減少癥患者，我深知規(guī)范治療的重要性，也知曉長期治療給患者帶去的沉重的經濟負擔。如今隨著創(chuàng)新藥物逐漸引入中國市場，使患者治療的舒適度與治療效果大大提升，特別是口服藥物改善了患者的生活質量與治療的依從性。因此，我們衷心地希望能夠盡快將創(chuàng)新藥物相關藥品納入國家醫(yī)保目錄，使更多患者獲益。”

楊仁池教授在公益活動的新書發(fā)布會上表示，《免疫性血小板減少癥：醫(yī)患不同的視角》一書凝聚了血液科醫(yī)生、ITP 家園、血小板減少癥患者共同的心血。它匯集了27個來自不同疾病階段的患者故事，真實再現了血小板減少癥患者在抗擊血小板減少癥時，從彷徨到堅強樂觀的過程。書中每一個故事后面，都有醫(yī)生的疾病指導意見，使每一個血小板減少癥患者都能從中找到自己的影子。希望該書能夠鼓勵更多患者沉著冷靜的面對疾病，積極的進行規(guī)范治療，讓書本的正能量促進他們擁有戰(zhàn)勝疾病的信心。