德國殷格翰2019年2月12日電 /美通社/ -- 勃林格殷格翰誠邀科學(xué)家提交有關(guān)肺疾病領(lǐng)域新型基因療法理念的研究提案，尤其歡迎那些可以通過其獨特的肺特異性載體（AAV2-L1）所實現(xiàn)的理念。*
合作伙伴將有權(quán)獲得勃林格殷格翰獨特的肺特異性治療載體，并有機會與擁有尖端基因療法和藥物研發(fā)專業(yè)知識的勃林格殷格翰科學(xué)家們展開合作。此外，申請者可提出高達20萬歐元的資金申請作為其提案的一部分，勃林格殷格翰會對部分選定項目進行撥款資助。申請者還將有機會在學(xué)術(shù)研討會上進行演講，以及在評審期刊上發(fā)表具有高度影響力的文章。
實現(xiàn)高效、有針對性和持久的基因傳遞是實現(xiàn)基因療法全部治療潛力的主要障礙?；谄浒踩院娃D(zhuǎn)導(dǎo)廣泛靶組織的能力，腺相關(guān)病毒（AAV）載體已成為體內(nèi)基因治療的重要平臺[1]。使用AAV的臨床試驗逐步增多，而第一個基于AAV的基因療法已于最近獲得了FDA批準(zhǔn)[2]。
AAV2-L1在一次基于二代全基因組測序技術(shù)（NGS）的AAV2派生衣殼突變體的體內(nèi)篩選中被發(fā)現(xiàn)，具有肺嗜性與高轉(zhuǎn)導(dǎo)效率。這一嗜性通過在AAV2衣殼表面顯示HEPTA肽（ESGHYGF）而被授予。具體地說，AV2-ESGHGYF(AAV2-L1) 選擇性地被肺吸收，在肺部它通過目前尚未明確的受體來主要轉(zhuǎn)染肺血管內(nèi)皮細胞和肺泡細胞。小鼠靜脈注射給藥后14天，AAV2-L1具有超過野生型AAV2 100倍的肺嗜性；轉(zhuǎn)染效果可繼續(xù)維持至少244天。該載體適用于高達4.7 kb（包含啟動子和調(diào)控元件）的基因構(gòu)建的體內(nèi)遞送，以用于對小鼠的肺進行治療假說的測試。
勃林格殷格翰相信這一獨特的基因治療載體有望實現(xiàn)諸多肺疾病的基因治療理念，因此公司尋求與那些渴望為患者帶來全新基因療法的科學(xué)家們展開合作。
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提交合作申請的截止日期為太平洋標(biāo)準(zhǔn)時間2019年4月12日23:59之前。
*方案提交者在提交方案前有責(zé)任確認(rèn)是否能從德國進口AAV載體。
| 參考文獻 |
| [1] Colella P, Ronzitti G, Mingozzi F Emerging Issues in AAV-Mediated In Vivo Gene Therapy. Mol Ther Methods Clin Dev. 2018 Mar 16; 8: 87–104..doi: 10.1016/j.omtm.2017.11.007 |
| [2] https://www.fda.gov/newsevents/newsroom/pressannouncements/ucm589467.htm |
