百濟神州宣布中國藥監(jiān)局接受zanubrutinib的首個新藥申請

中國藥監(jiān)局接受zanubrutinib用于治療復(fù)發(fā)/難治性套細(xì)胞淋巴瘤的首個新藥申請

中國北京和美國麻省劍橋2018年8月27日電 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達(dá)克代碼: BGNE；港交所代碼：06160），是一家處于商業(yè)階段的生物醫(yī)藥公司，專注于用于癌癥治療的創(chuàng)新型分子靶向和腫瘤免疫藥物的開發(fā)和商業(yè)化。公司今天宣布，中國國家藥品監(jiān)督管理局（CDA）已受理zanubrutinib，一款在研的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）抑制劑，作為針對復(fù)發(fā)/難治性套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者潛在療法的新藥申請（NDA）。Zanubrutinib由百濟神州位于中國北京的科研中心發(fā)現(xiàn)，目前百濟神州正在全球范圍對其作為單藥及與其他療法聯(lián)合用藥治療多種血液惡性腫瘤進(jìn)行開發(fā)。

百濟神州創(chuàng)始人、首席執(zhí)行官兼董事長歐雷強先生評論道：“我們對我們的團隊感到自豪，同時也感謝中國的臨床研究者及患者，是他們讓zanubrutinib的首次監(jiān)管申請成為可能。這是百濟神州的第一個NDA，也是公司的一個重大里程碑。我們期待提交更多zanubrutinib以及在研抗PD-1抗體替雷利珠單抗的監(jiān)管申請?！?/p>

百濟神州中國區(qū)總經(jīng)理兼公司總裁吳曉濱博士表示：“基于zanubrutinib迄今在臨床試驗中觀察到的緩解深度和持久度，我們相信zanubrutinib是一款具有潛在差異性的BTK抑制劑。我們希望zanubrutinib，如果獲批，能作為中國MCL患者的一種有價值和重要的治療選擇。”

百濟神州全球藥政事務(wù)負(fù)責(zé)人閆小軍補充道：“我們?yōu)镃DA受理zanubrutinib用于治療MCL患者的新藥申請以及作為一類新藥申請進(jìn)行審理感到興奮。這類新藥申請專門針對第一次在中國進(jìn)行全球監(jiān)管評審的藥物。我們期待與CDA在對zanubrutinib完成全面評估過程中合作?！?/p>

這項NDA是基于百濟神州廣泛的臨床和非臨床數(shù)據(jù)，包括針對86位復(fù)發(fā)或難治性中國MCL患者以每次160mg、每日兩次劑量進(jìn)行的單臂關(guān)鍵性2期臨床試驗結(jié)果。對這項試驗療效數(shù)據(jù)的獨立評審結(jié)果顯示總緩解率（ORR）為84%，包括59%的病人達(dá)到完全緩解。在中位隨訪時間為8.3個月的情況下，中位緩解持續(xù)時間尚未達(dá)到，因為研究中超過一半有緩解的患者仍對治療有響應(yīng)。安全性與先前公布的zanubrutinib臨床數(shù)據(jù)一致。此項臨床試驗的完整數(shù)據(jù)計劃在一場近期的醫(yī)學(xué)會議上公布。

作為廣泛的全球開發(fā)項目中的一部分，zanubrutinib目前正在多項臨床試驗中進(jìn)行研究。Zanubrutinib最近也獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的快速通道資格，用于治療華氏巨球蛋白血癥（WM）患者。百濟神州計劃根據(jù)全球臨床1期試驗結(jié)果于2019年上半年向FDA提交zanubrutinib作為針對WM患者的潛在治療方案的NDA。

除了全球臨床1期試驗外，zanubrutinib也在一項已完成病人入組的針對WM患者對比目前已獲批治療WM的BTK抑制劑伊布替尼的全球臨床3期試驗中進(jìn)行評估。Zanubrutinib還在一項針對未經(jīng)治療的慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL）患者的全球臨床3期試驗，以及與GAZYVA^®（奧比妥珠）聯(lián)合治療復(fù)發(fā)或難治性濾泡性淋巴瘤的關(guān)鍵性2期臨床試驗中進(jìn)行評估。在中國，百濟神州已經(jīng)完成另外兩項關(guān)鍵性2期臨床試驗的患者入組，分別用于治療CLL和WM患者。百濟神州正計劃開展一項在復(fù)發(fā)/難治性CLL/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）患者中對比伊布替尼的臨床3期試驗。截至2018年8月，已有超過1500位患者入組zanubrutinib臨床開發(fā)項目。

關(guān)于套細(xì)胞淋巴瘤

淋巴瘤是一組起源于B細(xì)胞、T細(xì)胞或NK細(xì)胞的多種惡性腫瘤。套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）通常是侵襲性的非霍奇金淋巴瘤（NHL），起源于“套區(qū)”的B細(xì)胞。2013年，中國大陸的淋巴瘤在發(fā)病率為每10萬人4.2例，死亡率為每10萬人2.2例^[i]，在最常見癌癥中排名第十一位，在癌癥死亡主要原因中排名第十^[ii]。套細(xì)胞淋巴瘤通常預(yù)后很差，中位生存期為三至四年，雖然偶爾患者病程呈惰性進(jìn)展^[iii]。套細(xì)胞淋巴瘤通常在疾病晚期被診斷發(fā)現(xiàn)。

關(guān)于zanubrutinib

Zanubrutinib（BGB-3111）是一款在研的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，目前正在全球及中國進(jìn)行廣泛的關(guān)鍵性臨床試驗項目，作為單藥和與其他療法進(jìn)行聯(lián)合用藥治療多種淋巴瘤。

關(guān)于百濟神州

百濟神州是一家全球性的、商業(yè)階段的、以研發(fā)為基礎(chǔ)的生物科技公司，專注于分子靶向和免疫腫瘤療法的研發(fā)。百濟神州目前在中國大陸、美國、澳大利亞和瑞士擁有超過1,300名員工，在研產(chǎn)品線包括新型口服小分子類和單克隆抗體類抗癌藥物。百濟神州目前也正在打造抗癌治療的藥物組合方案，旨在為癌癥患者的生活帶來持續(xù)、深遠(yuǎn)的影響。在新基公司的授權(quán)下，百濟神州在華銷售ABRAXANE^®注射用紫杉醇（納米白蛋白顆粒結(jié)合型）、瑞復(fù)美^®（來那度胺）和維達(dá)莎^®（注射用阿扎胞苷）^[iv]。

前瞻性聲明

根據(jù)《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律要求，該新聞稿包含前瞻性聲明，包括有關(guān)百濟神州對zanubrutinib和tislelizumab相關(guān)的進(jìn)展計劃、預(yù)期的臨床開發(fā)計劃、藥政注冊里程碑等。由于各種重要因素的影響，實際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項的風(fēng)險：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進(jìn)一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進(jìn)展以及產(chǎn)品上市審批；百濟神州的上市產(chǎn)品及藥物候選物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟神州對其技術(shù)和藥物知識產(chǎn)權(quán)保護獲得和維護的能力；百濟神州依賴第三方進(jìn)行藥物開發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟神州有限的營運歷史和獲得進(jìn)一步的營運資金以完成候選藥物開發(fā)和商業(yè)化的能力；以及百濟神州在最近季度報告的10-Q表格中“風(fēng)險因素”章節(jié)里更全面討論的各類風(fēng)險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期后呈報中關(guān)于潛在風(fēng)險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟神州并無責(zé)任更新該些信息。