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法國(guó)波爾多2024年5月20日 /美通社/ -- TreeFrog Therapeutics 將首次參加IAPRD，展示其帕金森氏病細(xì)胞療法項(xiàng)目的數(shù)據(jù)，該項(xiàng)目在臨床前研究中顯示出優(yōu)異成果：患者在 16 周之后，運(yùn)動(dòng)能力完全恢復(fù)。[1]
帕金森氏病是一種進(jìn)行性神經(jīng)系統(tǒng)疾病，影響全球超過(guò) 1000萬(wàn)人 [2]，在過(guò)去 25 年中患病率翻了一番。[3] 這種復(fù)雜的疾病，是大腦中產(chǎn)生多巴胺的特定神經(jīng)元退化所導(dǎo)致。由于目前的治療只能緩解癥狀，而且藥物無(wú)法控制將近 75％ 的人的癥狀，因此仍有巨大的需求尚未得到滿足。[4] 再生醫(yī)學(xué)潛力巨大，尤其是細(xì)胞療法，因?yàn)榧?xì)胞療法可以補(bǔ)充丟失的神經(jīng)元，最終恢復(fù)神經(jīng)元的功能。
"我們很高興首次在 IAPRD 上向科學(xué)界展示這些數(shù)據(jù)。20 世紀(jì) 90 年代使用人類胎兒中腦的開創(chuàng)性研究已經(jīng)表明，細(xì)胞療法可以為患者帶來(lái)真正的臨床益處 [5]；在過(guò)去的十年中，越來(lái)越多的試驗(yàn)使用多能干細(xì)胞作為更標(biāo)準(zhǔn)化的細(xì)胞來(lái)源。" TreeFrog Therapeutics 首席醫(yī)學(xué)官 Jens Schroeder 說(shuō)。"在沒有治療選擇的情況下，細(xì)胞療法有可能為患者運(yùn)動(dòng)功能開辟一條途徑。我們正在提供的數(shù)據(jù)，報(bào)告了在可擴(kuò)展的生物反應(yīng)器中，首次生物生產(chǎn)該疾病的細(xì)胞療法。在臨床前模型中，在移植后 16 周內(nèi)觀察到行為功能完全恢復(fù)，并且看到多巴胺能神經(jīng)元投射到宿主紋狀體中。"
TreeFrog 正在開發(fā)的現(xiàn)成療法使用其專有技術(shù) C-Stem?，是一項(xiàng)突破性技術(shù)，可解決大規(guī)模高效生產(chǎn)高質(zhì)量細(xì)胞療法的關(guān)鍵挑戰(zhàn)。封閉的系統(tǒng)，可以擴(kuò)增和分化細(xì)胞。帕金森氏計(jì)劃是該技術(shù)的首次應(yīng)用，該技術(shù)使用誘導(dǎo)多能干細(xì)胞 (iPSC)，誘導(dǎo)多能干細(xì)胞 (iPSC) 分化為含有成熟多巴胺能神經(jīng)元的即用型三維微組織。
演示詳情：
海報(bào)導(dǎo)覽-PD 療法 #P_03 (GPT)
日期和時(shí)間：2024 年 5 月 20 日 @ 15:30 -16:30
[1] 存檔數(shù)據(jù)。海報(bào) #P_03 (GPT) IAPRD 2024
[2] 統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù) | 帕金森氏基金會(huì)
[3 ]帕金森氏病 (who.int)
[4] www.p arkinsons.org.uk
[5] Lindvall et al 1989， Lindvall et al 1990，F(xiàn)reed et al 1992
TreeFrog Therapeutics
首席傳播官 Rachel Mooney
Rachel.mooney@treefrog.fr
