雨水慈善基金會宣布今年大腦研究的雨水獎得主

獲獎者因其在神經(jīng)退行性疾病方面的創(chuàng)新科學發(fā)現(xiàn)而受到認可

得克薩斯州沃思堡2023 年1月26日 /美通社/ -- 神經(jīng)退行性疾病研究最大的獨立資助者之一雨水慈善基金會（Rainwater Charitable Foundation）今天宣布今年的雨水年度神經(jīng)退行性疾病研究杰出創(chuàng)新獎和創(chuàng)新早期職業(yè)科學家獎的獲得者。 今年的杰出創(chuàng)新獎將頒發(fā)給一個團隊： Ionis的C.Frank Bennett博士； 加州大學圣地亞哥分校（UCSD）的Don W.Cleveland博士；華盛頓大學的Timothy M. Miller博士。德國神經(jīng)退行性疾病中心（DZNE）的Susanne Wegmann博士將被授予創(chuàng)新早期職業(yè)科學家的雨水獎。 這些獎項將于2023年4月27日在法國里爾舉行的2023年Eurotau會議期間頒發(fā)。

雨水獎計劃（Rainwater Prize Program）表彰在與tau蛋白在大腦中積累相關的神經(jīng)退行性疾病方面的新治療方法的科學進展，并通過提高對神經(jīng)退行性研究差距的認識，將新的研究人員引入tau蛋白病領域，并獎勵可能導致創(chuàng)新、有效治療的科學成果。

神經(jīng)退行性疾病研究杰出創(chuàng)新雨水獎將由以下三位共同獲獎：

工同研究員 Bennett、Cleveland 和Miller博士在過去20年中致力于推進反義技術治療神經(jīng)退行性疾病，包括ALS、亨廷頓舞蹈癥、阿爾茨海默氏病和tau蛋白病。

• Ionis的首席科學官 Bennett博士繼續(xù)推進反義技術并擴展Ionis的藥物發(fā)現(xiàn)平臺。 過去30年來，他一直在研究反義寡核苷酸。他在近20年前開始研究反義技術在ALS和脊髓性肌萎縮癥（SMA）治療中的潛力。第一種治療SMA的藥物nusinersen于2016年獲得FDA批準，隨后在全球50多個國家獲得批準。他目前正在研究亨廷頓舞蹈癥的治療方法，該療法正在后期臨床試驗中，并且他也正在領導其他神經(jīng)疾病藥物的發(fā)現(xiàn)和開發(fā)。
• 加州大學圣地亞哥分校細胞和分子醫(yī)學的首席暨特聘教授 Cleveland博士發(fā)現(xiàn)、純化并確定了tau蛋白的性質(zhì)，tau蛋白是細胞內(nèi)絲狀沉積物的主要組成部分，定義了包括進行性核上性麻痹在內(nèi)的許多神經(jīng)退行性疾病。 他與Bennett和Miller一起開發(fā)了設計DNA藥物，這些藥物利用使人類神經(jīng)系統(tǒng)中的基因沉默的技術，已歷經(jīng)七個不同臨床試驗的研究，旨在治療ALS、亨廷頓舞蹈癥、帕金森氏癥和阿爾茨海默氏癥。
• Miller 博士是圣路易斯華盛頓大學醫(yī)學院研究副主席兼神經(jīng)學David Clayson教授，20多年來一直是幫助發(fā)現(xiàn)包括ALS和tao蛋白病在內(nèi)的神經(jīng)退行性疾病的有效療法的領導者。2007年， Miller創(chuàng)建了一個ALS轉(zhuǎn)化研究計劃，并啟動了有望成功的試驗，以改善神經(jīng)系統(tǒng)疾病患者的生活。使用與Cleveland和Bennett開發(fā)的SOD1 ASO的最新結果顯示對減緩SOD1 ALS有顯著影響。他的實驗室領導了BIIB080/IONIS-MAPT_Rx 的早期開發(fā)，BIIB080/IONIS-MAPT Rx是一種降低tau mRNA和蛋白質(zhì)的反義藥物，可用于治療tau蛋白病。

Cleveland博士說：「這個獎項是一種榮譽，我期待著利用這筆研究資金 來推動下一代的成果。雨水獎的獎金將有助于繼續(xù)開發(fā)增長新神經(jīng)元并長期抑制Tau蛋白的策略?！?/p>

創(chuàng)新早期職業(yè)科學家雨水獎：

• DZNE研究組組長Wegmann博士正在研究tau蛋白在神經(jīng)退行性疾病中的作用，方法是利用不同的實驗模型和方法來發(fā)現(xiàn)tau在患病大腦中的正常功能和功能異常。她找到了一種方法，通過驗證死后人類腦組織的生化、生物物理學和細胞學結果，掌握從試管到人類的艱難轉(zhuǎn)化飛躍。她對解決難題的普遍興趣驅(qū)使她獲得工程學位，后來擴展到tau的生物物理學和腦病理學。 目前，Wegmann和她的團隊專注于識別Tau的新相互作用，并確定tau相分離在阿爾茨海默病和tau蛋白病中的作用。

Wegmann博士說：「我感到非常榮幸！ 有了這筆獎金，我將進一步推動我對tau蛋白如何以不同方式發(fā)揮其毒性作用的研究，這些方式尚未被完全理解 。 我們還不了解這種蛋白質(zhì)的實際功能，并將努力擴大我們對其基礎生物學的了解，以幫助進行疾病研究?！?/p>

Cleveland、Bennett、 Miller和Wegmann博士被提名為雨水獎的杰出創(chuàng)新獎（40萬美元）和早期職業(yè)獎（20萬美元），這些獎項基于對神經(jīng)退行性疾病研究做出重大貢獻的已發(fā)表和同行評審的研究。他們的入選是基于研究質(zhì)量和對tau蛋白病的適用性、領導力、指導和科學界的積極影響。

雨水慈善基金會的受托人Todd Rainwater說：「我對今年的雨水獎獲獎者感到無比興奮，向推進藥物發(fā)現(xiàn)工作的科學家協(xié)作小組頒發(fā)杰出創(chuàng)新獎，是對團隊科學重要性的認可。 Wegmann博士被選為今年早期職業(yè)獎，突顯了在歐洲和全球發(fā)生的令人興奮的科學發(fā)現(xiàn)。我知道我父親會為這些科學家以及他們在該領域取得的重要進步而感到自豪?！?/p>

有關今年獲獎者的更多信息，請訪問 www.rainwaterprize.org。