上海2020年7月16日 /美通社/ -- 經(jīng)濟(jì)學(xué)人智庫(kù)(EIU)于今日發(fā)布《無(wú)聲的苦難:亞太地區(qū)罕見(jiàn)病的認(rèn)知與管理評(píng)估(Suffering in Silence: Assessing Rare Disease Awareness and Management in Asia-Pacific)》報(bào)告,該報(bào)告由CSL Behring贊助,探討了亞太地區(qū)五大經(jīng)濟(jì)體(澳大利亞、中國(guó)大陸、日本、韓國(guó)和臺(tái)灣地區(qū))在罕見(jiàn)病的診斷和管理所面臨的挑戰(zhàn)。報(bào)告強(qiáng)調(diào),改善罕見(jiàn)病管理現(xiàn)狀需要優(yōu)先處理三大核心挑戰(zhàn):如何讓患者獲得正確及時(shí)的診斷;如何提供經(jīng)濟(jì)援助改善方案;如何為患者提供更多非醫(yī)療需求的支持。
全球目前有6000-7000種已知的罕見(jiàn)病。盡管被歸為“罕見(jiàn)病”,但據(jù)統(tǒng)計(jì),亞太地區(qū)約有2.58億名罕見(jiàn)病患者[*][2],[3],其中約50%為兒童[4]。在中國(guó)大陸(根據(jù)報(bào)告,指中華人民共和國(guó)(除香港特別行政區(qū)、澳門特別行政區(qū)和臺(tái)灣地區(qū)),以下簡(jiǎn)稱中國(guó)),醫(yī)學(xué)專家普遍將新生兒疾病發(fā)病率萬(wàn)分之一、其他疾病患病率50萬(wàn)分之一作為定義罕見(jiàn)病的分界線。根據(jù)中國(guó)疾病預(yù)防控制中心的預(yù)估,中國(guó)有世界上數(shù)量最多的罕見(jiàn)病患者,2014年的數(shù)據(jù)為1680萬(wàn)[5]。
受訪的專業(yè)醫(yī)護(hù)人員表示,由于缺乏相關(guān)的臨床指南、批準(zhǔn)的治療藥物以及測(cè)試或治療所需的資金,平均僅有三分之一的罕病患者獲得最佳循證治療,展示了不容忽視的罕見(jiàn)病患者沉重疾病負(fù)擔(dān)與未被滿足的治療需求。
蔻德罕見(jiàn)病中心(CORD)創(chuàng)始人及主任黃如方(Kevin Huang)指出:“在中國(guó),罕見(jiàn)病患者群體龐大,他們大多數(shù)未能獲得正確及時(shí)的診斷、接受最佳的循證治療和護(hù)理。更遺憾的是,社會(huì)對(duì)罕見(jiàn)病患者的困境缺乏基本認(rèn)知。經(jīng)濟(jì)學(xué)人智庫(kù)在這份報(bào)告中提出了罕見(jiàn)病管理面臨的核心挑戰(zhàn),我們希望能夠與政府、醫(yī)護(hù)人員和其他相關(guān)方攜手努力,共同應(yīng)對(duì),為罕見(jiàn)病患者的生存現(xiàn)狀帶來(lái)積極改變?!?/p>
除了指出罕見(jiàn)病管理面臨的三大核心挑戰(zhàn)外,報(bào)告還建議政策制定者優(yōu)先關(guān)注可在短期內(nèi)實(shí)現(xiàn)的目標(biāo),包括更好地收集和使用數(shù)據(jù)、加強(qiáng)醫(yī)護(hù)人員培訓(xùn)、普及現(xiàn)有罕見(jiàn)病知識(shí)、與患者組織合作以整合社會(huì)資源更好地提供支持等。通過(guò)建立更全面、統(tǒng)一的治療方案,才有機(jī)會(huì)改善罕見(jiàn)病患者的生活, 保障罕見(jiàn)病患者生活質(zhì)量,緩解經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān),并讓他們?cè)谠\療決策過(guò)程中更為主動(dòng),從而改變其未來(lái)。
談及報(bào)告的發(fā)現(xiàn),主編Jesse Quigley Jones先生表示:“根據(jù)此次的調(diào)研,亞太地區(qū)的醫(yī)護(hù)人員表示他們亟需更多支持以便能更好地管理罕見(jiàn)病。與此同時(shí),他們也非常希望能夠加強(qiáng)彼此交流和與患者組織的合作,共同改善罕見(jiàn)病患者的醫(yī)療護(hù)理現(xiàn)狀。隨著公共衛(wèi)生系統(tǒng)逐漸向一致性及整合性的方向發(fā)展,部分經(jīng)濟(jì)體正在考慮制定更完善的醫(yī)療政策,同時(shí)將罕見(jiàn)病患者的醫(yī)療以及社會(huì)需求納入考慮。
CSL Behring亞太區(qū)市場(chǎng)部、醫(yī)療事務(wù)和市場(chǎng)準(zhǔn)入執(zhí)行總監(jiān)Peter Chow表示:“受訪的醫(yī)護(hù)人員證實(shí)了罕見(jiàn)病患者在尋求正確的疾病診斷和治療方案時(shí),面臨許多令人沮喪及復(fù)雜的挑戰(zhàn)。通過(guò)支持這項(xiàng)研究,我們希望能夠增加對(duì)這些不足和罕見(jiàn)病患者尚未被滿足醫(yī)學(xué)需求的認(rèn)識(shí)。
我們真切地希望報(bào)告能夠?yàn)樯鐣?huì)各界開(kāi)展針對(duì)罕見(jiàn)病管理的討論提供契機(jī),從而履行我們提高亞太地區(qū)及其他地區(qū)罕見(jiàn)病患者及其家人的生活質(zhì)量的承諾。”
罕見(jiàn)病在中國(guó):
亞太地區(qū)報(bào)告結(jié)果顯示:
[1] Asia-Pacific Economic Cooperation. Action Plan on Rare Diseases. 2018. Available at: www.apec.org/rarediseases/Action-Plan. Accessed May 2020. |
[2] The Economist Intelligence Unit Limited. Suffering in silence: Assessing rare disease awareness and management in Asia-Pacific. 2020. |
[3] United Nations Population Fund. Asia & the Pacific. Population trends. Available at: asiapacific.unfpa.org/en/node/15207. Accessed May 2020. |
[4] Batshaw ML, et al. Research into rare diseases of childhood. JAMA 2014;311:1729-1730. |
[5] Song P, et al. Innovative measures to combat rare diseases in China. Intractable Rare Dis Res 2017;6:1-5. |
[6] Dong D, Wang Y. Challenges of rare diseases in China. Lancet 2016;387:1906. |
[7] Asia-Pacific Economic Cooperation. Action Plan on Rare Diseases. 2018. Available at: www.apec.org/rarediseases/Action-Plan. Accessed May 2020. |
[*] Based on the EIU estimation that 6% of the Asia-Pacific population of 4.3 billion is affected by a rare disease |
* 根據(jù)經(jīng)濟(jì)學(xué)人智庫(kù)的估計(jì),亞太地區(qū)有43億人正在受到罕見(jiàn)病的影響,約占地區(qū)人口總數(shù)的6% |