关于扩张型心肌病<\/b> (DCM)<\/b><\/p> \n
扩张型心肌病是导致心力衰竭的常见原因，扩张型心肌病发展到末期常需要心脏移植。尽管药物治疗和护理有所改善，但该疾病 5 年生存率约为 50%。在美国、欧盟、中国和日本等地区有数十万患者罹患遗传性扩张型心肌病。相关研究已发现 50 多个可能导致扩张型心肌病的基因突变，占家族性扩张型心肌病病例的40-50%。其中有许多基因编码的蛋白质在心肌细胞中具有重要的功能，包括细胞骨架、肌节和核包膜蛋白。我们的目标是利用基因治疗技术纠正这些导致DCM的遗传因素，针对每个具体疾病解决其根本致病原因。<\/p> \n
关于九天生物<\/b><\/p> \n
九天生物是一家创新基因及细胞治疗公司，致力于研究、开发和生产具有突破性的基因和细胞疗法。九天生物成立于2019年，自主研发建立了完整的腺相关病毒(AAV)基因治疗技术平台，拥有先进的衣壳发现和病毒载体构建技术、分析和工艺开发实力、以及全球领先的临床级AAV载体大规模GMP生产能力。成立以来，九天生物组建了一支国际一流的科研、技术和管理团队，其研发管线拥有多个基因和细胞治疗创新项目，覆盖眼科、神经、代谢和血液等多个疾病领域。通过战略合作，九天生物将研发进一步拓展至新的疾病领域，如心血管疾病等。九天生物总部位于中国，在上海和杭州建有基因和细胞治疗研发及生产基地。 www.skytx.com<\/a> <\/p> \n