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关于<\/strong>TransConTM<\/sup>技术<\/strong><\/p> \n TransCon是指“暂时连接”(Transient Conjugation)。TransCon技术平台通过创新的技术开发新的治疗方案,以优化包括有效性、安全性和给药频率在内的治疗效果。<\/p> \n TransCon分子包括3个部分:未经修饰的原型药物,保护原型药物的惰性载体分子和将两者暂时连接起来的连接结构。当3部分结合后,载体分子可以使得原型药物失活并且不被人体清除。当注射至人体内,在生理条件的pH和体温下,有活性的、未经修饰的原型药物将以可控的方式释放出来。由于原型药物是未经修饰的,因此可以维持其原有的药理机制。TransCon技术可以广泛的应用于各种治疗领域的蛋白质、多肽或小分子,可以全身或局部应用。<\/p> \n 关于软骨发育不全<\/strong><\/p> \n 软骨发育不全是短肢侏儒症的最常见类型,全世界范围内约有25万人受其影响。 软骨发育不全可导致严重的骨骼并发症和合并症。例如,骨骼发育异常可以导致睡眠呼吸暂停,下腰段脊髓受冲击导致慢性背部和腿部疼痛,以及颈髓压迫导致婴儿猝死等。咽鼓管异常引起的慢性耳部感染可导致听力下降和语音发育迟缓3<\/sup><\/sup>。<\/p> \n 软骨发育不全是由成纤维细胞生长因子受体3(FGFR3)基因中的常染色体显性激活突变引起的,该突变导致FGFR3和CNP信号通路的作用失衡。临床前和临床数据表明,CNP通路刺激生长发育。补充CNP可抵消FGFR3下游突变的影响,从而可以促进骨骼的生长1<\/sup>。<\/p> \n 关于维昇药业(<\/strong>VISEN Pharma)<\/strong><\/p> \n 维昇药业(VISEN Pharma)致力成为内分泌相关治疗领域的专家,将全球领先的治疗方法及药品引入中国,期望让更多的中国患者更早地受惠于全球先进可靠的治疗方案。<\/p> \n 维昇药业于2018年成立,由Ascendis Pharma A\/S(<\/span>Nasdaq: ASND)与维梧资本(Vivo Capital)领导的联合投资人共同创立,Sofinnova Ventures参与首轮投资。维昇获得Ascendis独家授权,将其旗下的内分泌治疗方案在大中华区开发并推广,授权覆盖中国大陆及港澳台等地区。<\/p> \n Ascendis Pharma A\/S (Nasdaq: ASND)始建于2006年,总部位于丹麦哥本哈根,在德国海德尔堡和美国加州的帕洛阿尔托设有办公室,是一家拥有全球独创长效技术平台的生物制药公司,致力于为患者带来真正不一样的生活。Ascendis在其核心价值观“患者第一,科技领先,全情投入”指引下,利用TransCon专利技术研发新型有效的最佳治疗方案。<\/p> \n 维梧资本(VIVO Capital)成立于1996年,是一家专注于生命科学和健康医疗领域的投资公司,维梧资本总部设在美国加州的帕洛阿尔托,并在北京、上海、香港和台北设有办公室。<\/p> \n 维昇药业总部位于上海,在中国大陆的主要业务中心位于北京、上海。<\/p> \n 1<\/sup> Horton WA, et al. Lancet<\/em>. 2007;370(9582):162–172
2 <\/sup>Pauli RM. J Rare Dis<\/em>. 2019; 14: 1
3<\/sup> Ireland PJ, Pacey V, et al. Appl Clin Genet<\/em>. 2014;7:117–25<\/p>"];
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