中國初級衛(wèi)生保健基金會宣布，中國首個脊髓性肌萎縮癥（以下簡稱SMA）患者援助項目正式啟動。該項目立足于中國SMA患者亟待滿足的臨床需求，為符合項目申請條件的患者免費提供援助藥物，從而提高治療可及性。
SMA是一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，是導致嬰兒死亡的主要遺傳原因，新生兒發(fā)病率約為1/6000~1/10000，其特點是進行性、使人衰弱的肌肉無力，患者連普通的翻身、蹬腿、爬行都難以實現(xiàn)，隨著病程的發(fā)展，最終影響吞咽和呼吸，嚴重威脅患者生命。2019年2月，渤健公司的全球首個SMA治療藥物諾西那生鈉注射液通過優(yōu)先審評審批程序在中國獲批，用于治療5q SMA。5q SMA是該病最常見的形式，約占所有SMA病例的95%。（美通社,2019年5月31日北京）
